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Molekulare Charakterisierung von Mechanismen zur Entstehung von Wilms-Tumor und Denys-Drash-Syndrom - vom Genotyp zum Phänotyp

Valérie Schumacher

Dr. sc. hum

Molekulare Charakterisierung von Mechanismen zur Entstehung von Wilms-Tumor

und Denys-Drash-Syndrom vom Genotyp zum Phänotyp

Geboren am 15.03.67 in Göppingen

Reifeprüfung am 20.06.86

Studiengang des Fachbereichs Diplom-Biologie von WS 1990/1991 bis SS 1995

Abschluss der Universität Bayreuth am 21.10.1992

Abschluss am 05.04.1995 an der Universität Heidelberg

Promotionsfach: Humanogenetik

Mutter des Doktors: Prof. Dr. rer. nat B. Royer-Pokora

Das Ziel der vorliegenden Promotionsarbeit ist die molekulare Charakterisierung von

Mechanismen, die zur Entstehung von Wilms-Tumor und Denys-Drash-Syndrom führen. Ein Beispiel dafür ist das Denys-Drash-Syndrom, das durch eine Prädisposition für Wilms-Tumor, ein schnell fortschreitendes nephrotisches Syndrom und ein intersexuelles Genital in genotypischen männlichen Patienten charakterisiert wird.

Die vorliegende Arbeit beschäftigt sich mit der Analyse des bisher einzigen isolierten Wilms-Tumor-Gens, WT1 auf 11p13, sowie weiterer Wilms-Tumor-Kandidaten-Genen wie p57KIP2, TSG101 und FWT1. WT1-Mutationsanalysen haben gezeigt, dass eine Korrelation zwischen WT1-Nonsensmutationen und der Entstehung von stromartigen WT besteht. Die Synthese und Fehllokalisierung eines verkürzten Proteins konnte in vivo und in vitro nachgewiesen werden. Dies führt in Tumorzellen zu Differenzierung in Muskelzellen und zu Überexpression von potenziellen WT1-Tumor-Genen wie Bellsclcl-2, IGF-II- und N-Mycellen, die möglicherweise zu einer Proliferation von Tumor-Tumor-Tumor-Tumor-Tumor-Tumoren führen und die Ergebnisse einer Untersuchung von WT1 und WT1-Tumor-Tumor-Tumor-Motoren häufig zu beobachten sind.

WT1

Verringert

p57KIP2

-Expression und strukturelle Veränderungen

TSG101-

Gen führte zu

Das Ergebnis ist, dass es sich bei einer Familie mit WT nicht um potenzielle Mechanismen für die Entstehung von Tumoren handelt.

Die

WT1

- Mutationsanalysen in einem breiten Spektrum von Patienten mit Denys-Drash

Einer dieser Krankheiten entstand die Erkrankung, dass sich die Krankheit in der Verhütung der Krankheit befindet und dass die Krankheit in der Verhütung der Krankheit verursacht hat.

Eine neue Definition des Denys-Drash-Syndroms, die sowohl klinisch als auch

Erstmals ist es möglich, die genetischen Aspekte zu kombinieren und die Identifizierung von Hochrisiko-Patienten für Wilms-Krankheit zu ermöglichen.

Histopathologisch ist das nephrotische Syndrom häufig bei Denys-Drash-Patienten

Es ist eine Krankheit, die durch eine Diffuse Mesangiale Sklerose gekennzeichnet ist.

Vollständige Nephrogenese und massive Mesangiale Matrixvermehrung in den Glomerulien

Eine übermäßige Ausdrucksweise von potenziellen

WT1

-Ziele wie

Pax-2, Bcl-2, IGF-II

Könnte

Es gibt keine Nierenpräparate, so dass andere Mechanismen für die Behandlung von Nieren nicht vorhanden sind.

Dies führt zu einer Pathogenese der diffusen mesangialen Sklerose.

Protein durch einen Aminosäurenaustausch bei der Entstehung von Glomerulopathie

Zielgene und hat somit eine andere Wirkung als das verkürzte Protein bei WT-Patienten, wobei die hier vorliegenden Ergebnisse und Daten aus der Literatur eine Korrelation zwischen der Art der Mutation und dem klinischen Phänomen zu erkennen scheinen, die in der Zukunft sicherlich hilfreich für die Risikobewertung eines Tumorentstehens in der Diagnostik sein wird.