Boletín Fármacos: Agencias Reguladoras 2025; 28(4)

Bole ín Fá macos:
Agencias Regulado as
Bole ín elec ónico pa a omen a
el acceso y el uso adecuado de medicamen os
h p://www.saludy a macos.o g/bole in- a macos/
Volumen 28, núme o 4, no iemb e de 2025
Bole ín Fá macos es un bole ín elec ónico de la o ganización Salud y Fá macos que se
publica cua o eces al año: el úl imo día de cada uno de los siguien es meses: eb e o,
mayo, agos o y no iemb e.
Edi o es
Nú ia Homedes Begue , EE.UU.
An onio Ugalde, EE.UU.
Na alia Cas illón, Colombia
Aseso es en Fa macología
AlbínCha es, Cos a Rica
Rogelio A. Fe nández A güelles, México
Ma iano Madu ga, España
Co esponsales
Ra aela Sie a, Cen o Amé ica
Raquel Ab an es, B asil
Webmas e
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Equipo de T aduc o es
Naza ena Galeano, A gen ina
A aceli Hu ado, México
En ique Muñoz Sole , España
Edi o es Asociados
Albín Cha es, Cos a Rica
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José Humbe o Duque, Colombia
Ca los Du án, Ecuado
Juan E i i, España
Jaime Escoba , Colombia
Edua do Espinoza, El Sal ado
Rogelio A. Fe nández A güelles, México
Co ina Bon empo Duca de F ei as, B asil
Duilio Fuen es, Pe ú
Ad iane Fugh-Be man, Es ados Unidos
Volnei Ga a a, B asil
Se gio Gono azky, A gen ina
Alejand o Goy e , U uguay
Fe mando Hellmann, B asil
Luis Edua do He nández Iba a, México
Ósca Lanza, Boli ia
René Ley a, México
Ma iano Madu ga, España
Rica do Ma ínez, A gen ina
Gonzalo Moyano, A gen ina
Pe e Mayba duk, Es ados Unidos
Gab iela Minaya, Pe ú
Julián Pé ez Peña, Cuba
F ancisco Rossi, Colombia
Luis Ca los Saíz, España
B uno Schlempe Junio , B asil
Jan Helge Solback, No uega
Juan Ca los Tealdi, A gen ina
Fede ico Toba , Panamá
Claudia Vaca, Colombia
Susana Vázquez, Pe ú
Emma Ve ás egui, México
Claude Ve ges, Panamá
Bole ín Fá macos solici a comunicaciones, no icias, y a ículos de in es igación sob e cualquie ema
elacionado con el acceso y uso de medicamen os; incluyendo emas de a maco igilancia; polí icas de
medicamen os; ensayos clínicos; é ica y medicamen os; dispensación y a macia; compo amien o de la
indus ia; p ác icas ecomendables y p ác icas cues ionadas de uso y p omoción de medicamen os. También
publica no icias sob e cong esos y alle es que se ayan a celeb a o se hayan celeb ado sob e el uso adecuado
de medicamen os. Bole ín Fá macos incluye una sección en la que se p esen an sín esis de a ículos publicados
sob e es os emas y una sección bibliog á ica de lib os.
Los ma e iales que se en íen pa a publica se en uno de los núme os deben se ecibidos con ein a días de
an icipación a su publicación. El en ío debe hace se p e e iblemen e po co eo elec ónico, a se posible en
Wo d o en RTF, a Nú ia Homedes ([email p o ec ed]). 632 Skydale D , El Paso Tx 79912. Telé ono:
(202) 9999079 ISSN 2833-0099 DOI: 10.5281/zenodo.17724274
Índice
Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28 (4)
No icias sob e la Co id
Riesgos pa a la in eg idad egula o ia en la ap obación de acunas
Salud y Fá macos
1
Regulación In e nacional
La guía M14 plan ea un nue o es ánda global pa a la e aluación de segu idad pos come cialización
Salud y Fá macos
1
Obje i os de desempeño 2024. Compa ación in e nacional de los plazos de au o ización en Suiza
Swissmedic, 18 de agos o de 2025
2
Pano ama de las designaciones BTD en China y EE UU
Salud y Fá macos
4
Amé ica La ina
Au o idades Regula o ias Nacionales de Re e encia en Amé ica acue dan es ejes pa a Plan bianual de abajo
Ins i u o de Salud Pública de Chile, 9 de julio de 2025
5
México y B asil sellan acue dos his ó icos pa a o alece la coope ación sani a ia y a macéu ica en Amé ica La ina
Gobie no de México, 28 de agos o de 2025
5
Ru as egula o ias de México y Chile an e las e apias CAR-T
Salud y Fá macos
6
A gen ina. ANMAT e ue za la azabilidad de medicamen os pa a ga an iza calidad y segu idad
Adminis ación Nacional de Medicamen os, Alimen os y Tecnología Médica, 3 de sep iemb e de 2025
8
A gen ina. La ANMAT o alece el con ol de medicamen os pa a la diabe es
Salud y Fá macos
9
B asil. An isa p io iza á el egis o de semaglu ida y li aglu ida, medicamen os indicados pa a la diabe es ipo 2 y la
obesidad
Agencia Nacional de Vigilancia Sani a ia (ANVISA), 25 de agos o de 2025
9
Chile. Delegación del ISP pa icipa de Con e encia In e nacional PanRusa sob e Buenas P ác icas de Manu ac u a
Agencia Nacional de Medicamen os (ANAMED), 22 de sep iemb e de 2025
10
Colombia. Funciones es a égicas del INVIMA pa a el o alecimien o egula o io y la Sobe anía Sani a ia en Colombia
(CONPES 4170)
Salud y Fá macos
10
Ecuado . ARCSA emi e ins uc i o pa a ce i icación de Buenas P ác icas de Manu ac u a de labo a o ios
a macéu icos ex anje os
Agencia Nacional de Regulación, Con ol y Vigilancia Sani a ia (ARCSA), 2 de oc ub e de 2025
12
México. México a anza en la mode nización del ma co egula o io sani a io: COFEPRIS y ATDT
Comisión Fede al pa a la P o ección con a Riesgos Sani a ios, 21 de julio de 2025
12
México. COFEPRIS o alece la egulación en ensayos clínicos con la emisión de 16 guías de e icacia de ICH
Comisión Fede al pa a la P o ección con a Riesgos Sani a ios, 24 de sep iemb e de 2025
13
Pa aguay. Con enio en e Pa aguay y Chile a ianza lazos en e au o idades egula o ias
Di ección Nacional de Vigilancia Sani a ia (DINAVISA), 23 de agos o de 2025
13
Pe ú. Digemid abaja pa a elimina obs áculos que impiden acceso equi a i o y opo uno a medicamen os en
La inoamé ica
Minis e io de Salud del Pe ú (MINSA), 31 de agos o de 2025
14
Pe ú. Medicamen o e i ado en Eu opa y nunca egis ado en USA, sigue en el me cado pe uano
Acción In e nacional pa a la Salud, 23 de oc ub e de 2025
14
U uguay. OPS elici a a U uguay po la ap obación de la Agencia de Vigilancia Sani a ia del U uguay (AViSU)
O ganización Paname icana de la Salud, 28 de oc ub e de 2025
16
Eu opa y El Reino Unido
Eu opa. Impu ezas de ni osaminas en medicamen os de uso humano
Agencia Eu opea de Medicamen os (EMA/144509/2025), 8 de julio de 2025
16
Eu opa. La EMA y HMA publican los esul ados del pilo o eu opeo de eposicionamien o de medicamen os
Agencia Española de Medicamen os y P oduc os Sani a ios (AEMPS), 24 de julio de 2025
17
Con ianza sin on e as: In luencia egula o ia de Eu opa en el acceso a los medicamen os en el ex anje o
P. Pa wani, K. Pe ehudo , A. de Ruij e
17
Eu opa. La Comisión publica nue as medidas pa a una mejo ges ión del ciclo de ida de las au o izaciones de
medicamen os
Comisión Eu opea, 22 de sep iemb e de 2025
18
Eu opa. Nue os obje i os pa a los ensayos clínicos en Eu opa
Eu opean Medicines Agency, 23 de sep iemb e de 2025
18
España. La AEMPS amplía su p ocedimien o de e aluación acele ada en ensayos de ases emp anas
Agencia Española de Medicamen os y P oduc os Sani a ios (AEMPS), 8 de sep iemb e de 2025
19
Reino Unido. Los pacien es ecibi án sus medicamen os en e 3 y 6 meses an es g acias al Plan de Salud a 10 Años, según
anuncian los o ganismos egulado es
Agencia Regulado a de Medicamen os y P oduc os Sani a ios (MHRA) y el Ins i u o Nacional pa a la Excelencia en la Salud y
la A ención (NICE), 6 de agos o del 2025
20
Suiza. P ocedimien o acele ado pa a las solici udes de ensayos clínicos
Swissmedic, 27 de junio de 2025
21
Suiza. Hallazgos que cues ionan la solidez del p oceso egula o io
Salud y Fá macos
22
Canadá y EE UU
Canadá. Vulne abilidad y dependencia del sis ema de inspección a macéu ico canadiense
Salud y Fá macos
22
EE UU. A ances egula o ios hacia la expe imen ación biomédica sin animales
Salud y Fá macos
23
Es ados Unidos inicia una inicia i a pa a impulsa la p oducción local de medicamen os y minimiza la dependencia
in e nacional
Demóc a a, 8 de agos o de 2025
24
EE UU. La FDA ecomenda á un seguimien o adicional y más emp ano median e esonancia magné ica pa a los
pacien es con en e medad de Alzheime a ados con Leqembi (lecanemab)
U.S. Food and D ug Adminis a ion, 28 de agos o de 2025
25
EE UU. E idencia limi ada y decisiones egula o ias cues ionadas sob e el manejo del au ismo
Salud y Fá macos
27
EE UU. La FDA impulsa el desa ollo de á macos pa a en e medades a as con nue os p incipios de e idencia
U.S. Food and D ug Adminis a ion, 3 de sep iemb e de 2025
28
EE UU. La FDA anuncia la publicación en iempo eal de las ca as de espues a comple as y publica un lo e de 89
ca as que no se habían publicado an e io men e
U.S. Food and D ug Adminis a ion, 4 de sep iemb e de 2025
29
EE UU. La FDA anuncia la disponibilidad de un bo ado de guía pa a la indus ia i ulado E20 Diseños adap a i os
pa a ensayos clínicos”
U. S. Food and D ug Adminis a ion, 9 de sep iemb e del 2025
30
EE UU. La FDA en en a su mayo c isis de educción de pe sonal y inanciamien o
Salud y Fá macos
30
EE UU. Impac o de las e o mas egula o ias en los comi és ede ales de inmunizaciones
Salud y Fá macos
31
EE UU. In e ogan es sob e la designación de nue os di ec i os en la FDA
Salud y Fá macos
32
EE UU. La FDA ede ine su elación con los comi és aseso es ex e nos
Salud y Fá macos
32
EE UU. La FDA o o ga los p ime os ales de P io idad Nacional a nue e pa ocinado es
U.S. Food and D ug Adminis a ion, 16 de oc ub e de 2025
33
EE UU. Implicaciones egula o ias de las ap obaciones po ía acele ada
Salud y Fá macos
34

Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28 (4)
1
No icias sob e la Co id
Riesgos pa a la in eg idad egula o ia en la ap obación de acunas
Salud y Fá macos
Publicado en Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28(4)
Tags: No a ax, acuna con a co id-19, in eg idad egula o ia,
ap obación de acunas, acunas mul i alen es
En 2024, No a ax solici ó la ap obación comple a de su acuna
con a la co id-19 pa a mayo es de 12 años, después de habe
es ado come cializándola desde 2022 bajo la au o ización de uso
de eme gencia. La FDA debía decidi an es del 1 de ab il de 2025,
pe o ex endió el p oceso has a el 16 de mayo. Aunque el equipo
écnico ya había concluido que la e idencia espaldaba su
ap obación, la O icina del Comisionado de u o el a ance.
El Sec e a io del DHHS a ibuyó la pausa a que la agencia p io izó
la e isión de las acunas mul i alen es, lo que ep esen ó una
up u a con la p ác ica habi ual de la FDA e alua cada solici ud
con independencia de las agendas polí icas del ejecu i o. Du an e
ese pe iodo, No a ax a i mó que ealiza ía un nue o ensayo
clínico as ecibi su ap obación, mien as que dis in as
comunicaciones o iciales suge ían que se pod ía exigi la
ealización del es udio an es de ap oba la solici ud de licencia pa a
el biológico.
La decisión inal combinó ambas expec a i as. La FDA ap obó la
acuna el 16 de mayo de 2025, pe o limi ó su indicación a un
g upo más educido de pe sonas: la agencia au o izó su uso pa a
los adul os de 65 años o más y es ingió su uso en pe sonas de 12
a 64 años a únicamen e aquellos que s p esen a an un al o iesgo de
co id-19 g a e. Además, la agencia condicionó la au o ización a la
ealización de a ios es udios pos come cialización y anunció,
pos e io men e, que exigi ía nue os ensayos clínicos con olados
con placebo pa a las dosis de e ue zo di igidas a adul os sanos
meno es de 65 años. Es e cambio in oduce un c i e io más es ic o
pa a la e idencia que se eque i á en u u as ac ualizaciones de
acunas con a la co id-19.
Los au o es, ex unciona ios designados en el Depa amen o de
Salud y Se icios Humanos (DHHS) y pe sonal de ca e a en la
FDA, analiza on las implicaciones de esa cadena de e en os pa a la
polí ica de ap obación de p oduc os po la FDA. Los au o es
des aca on que la e isión de la acuna de No a ax se alejó de las
p ác icas habi uales de la FDA y ab ió un deba e sob e la
in eg idad del p oceso egula o io, y señalan que la in e ención de
la O icina del Comisionado ompió con la adición de deja las
decisiones écnicas en manos de los cen os especializados que
oman decisiones egula o ias exclusi amen e en base a e idencia
cien í ica sólida y no en p io idades polí icas cambian es.
Ese ipo de pa icipación polí ica inusual con adice la no ma
his ó ica de limi a la a si uaciones excepcionales po que, pa a los
au o es, si es e modelo se epi e, pod ía gene a con usión, educi
la anspa encia y debili a la con ianza en la agencia. Cuando se
al e a ese p incipio se pone en iesgo el cumplimien o de la ley y el
econocimien o in e nacional de la FDA como e e en e de igo
cien í ico.
Los au o es ambién en a iza on en que la FDA debe modi ica sus
es ánda es median e p ocesos o males de o ien ación y consul a
pública, no a a és de anuncios pun uales ligados a un p oduc o
especí ico.
El caso No a ax gene a p eocupación po las des iaciones en el
p oceso egula o io y en la o mulación de polí icas de acunación,
y po que se han de ec ado señales de in e ención polí ica que
a ec a la c edibilidad en la agencia egulado a y que puede ag a a
la descon ianza pública, especialmen e en emas an sensibles y
complejos como las acunas con a la co id-19.
Fuen e O iginal:
Ze le , P; Cha, S; Desp es, S; Lu ie, P. FDA Re iew o No a ax’s
COVID-19 Vaccine: Regula o y In eg i y and De ia ions F om S anda d
P ac ice. JAMA Vol 334(6), 479-480. Augus 12, 2025.
Regulación In e nacional
La guía M14 plan ea un nue o es ánda global pa a la e aluación de segu idad pos come cialización
Salud y Fá macos
Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28(4)
Tags: mé odos a anzados de análisis, es udios á maco-
epidemiológicos, segu idad pos come cialización, RWD
El ICH (po su sigla en inglés In e na ional Council on
Ha monisa ion), p esen ó la guía M14 pa a o alece la calidad y
la cohe encia de los es udios á maco-epidemiológicos que u ilizan
da os p o enien es de la p ác ica médica (a lo que la indus ia se
e ie e como da os del mundo eal o RWD po su sigla en inglés).
El obje i o de la guía es que las agencias egulado as, los
pa ocinado es y los equipos de in es igación abajen bajo un
mismo es ánda cuando e alúan la segu idad de medicamen os y
acunas que ya ci culan en el me cado. Con es e p opósi o, la guía
M14 desc ibe cómo planea , diseña y comunica es udios que
gene en e idencia con iable a pa i de uen es he e ogéneas de
da os.
La guía M14 abo da el pe il de segu idad de un p oduc o a lo
la go de odo el ciclo de ida del medicamen o. En es e sen ido, los
es udios no in e encionales se conside an esenciales pa a
complemen a la in o mación gene ada en las ases p eclínicas y
clínicas.
La guía M14 p opone un ma co concep ual que o ien a la selección
de uen es de in o mación, la de inición del diseño inicial y la
Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28 (4)
2
cons ucción de p o ocolos sólidos, capaces de an icipa sesgos y
ac o es de con usión.
El documen o ambién sub aya la impo ancia de una ges ión
igu osa de los da os. Cada es udio debe de ini cómo o ganiza,
depu a, analiza y comunica la in o mación u ilizada, y debe
jus i ica po qué cada uen e esul a adecuada pa a esponde la
p egun a de segu idad plan eada.
La guía M14 incluye ejemplos de posibles uen es de in o mación
con iables, como los egis os elec ónicos de salud, las bases de
da os adminis a i as, los egis os de pacien es y los da os
gene ados di ec amen e po los usua ios. Además, la guía explica
cómo in eg a in o mación de múl iples sis emas, incluso cuando
hay di e encias en las p ác icas clínicas, la codi icación o en las
ca ac e ís icas poblacionales.
La guía M14 ecalca que los es udios de segu idad deben con a
con equipos mul idisciplina ios que dominen la epidemiología, la
bioes adís ica y los mé odos a anzados de análisis. Cuando un
es udio iden i ique e en os ad e sos o p oblemas de calidad, la
guía en a iza en que el equipo debe segui los equisi os de
no i icación aplicables en cada egión.
La nue a guía econoce que no se ha alcanzado la a monización
comple a de algunos elemen os debido a di e gencias egula o ias
en p i acidad, epo e y acceso a da os, pe o ecoge los p incipios
comunes que pueden aplica se de o ma global.
La guía ecibió un olumen no able de comen a ios du an e la
e apa de la consul a pública. Según Regula o y News, di e en es
ac o es de la indus ia espalda on el en oque gene al de la guía,
aunque pidie on más ejemplos p ác icos, o ien aciones pa a el uso
de la in eligencia a i icial y el machine lea ning, y una mayo
cla idad pa a los es udios que incluyan p oduc os combinados [1].
T as inco po a a ias mejo as me odológicas, el documen o
alcanzó la cua a e apa en sep iemb e de 2025 y quedó lis o pa a su
implemen ación egula o ia.
No a de SyF: Desca gue aquí la Guía inal M14 comple a en
inglés:
h ps://da abase.ich.o g/si es/de aul / iles/ICH_M14_S ep4_Final_
Guideline_2025_0905.pd
Fuen e O iginal:
1.Englo i ch, J. ICH adop s M14 guideline on obse a ional s udies.
Regula o y News, 15 de Sep iemb e de 2025.
h ps://www. aps.o g/news-and-a icles/news-a icles/2025/9/ich-
adop s- he-m14-guideline-on-obse a ional-s ud
Obje i os de desempeño 2024. Compa ación in e nacional de los plazos de au o ización en Suiza
(Benchma king s udy 2024. In e na ional compa ison o Swiss au ho iza ion imes)
Swissmedic, 18 de agos o de 2025
h ps://www.swissmedic.ch/swissmedic/en/home/humana zneimi el/au ho isa ions/in o ma ion/benchma king-s udie-2024.h ml
T aducido po Salud y Fá macos, publicado en Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28(4)
Tags: nue as sus ancias ac i as, ampliaciones de indicación, iempos
de ami ación pa a nue as sus ancias
En 2024, Swissmedic au o izó 46 nue as sus ancias ac i as (NA
NAS) y 70 ampliaciones de indicación (IE), además de nume osas
sus ancias ac i as conocidas (KAS), con o sin inno ación, y
ampliaciones pa a nue as o mas a macéu icas
1
. El es udio pa a
es ablece obje i os de 2024 con i ma que los iempos de
ami ación pa a NA NAS en Swissmedic se man u ie on es ables.
Consecuen emen e, en la compa ación in e nacional, la au o idad
suiza es á alcanzando los iempos de la EMA.
Po duodécimo año consecu i o, Swissmedic —la au o idad suiza
de au o ización y igilancia de p oduc os e apéu icos— y las
asociaciones de la indus ia a macéu ica suiza (ASSGP,
In e gene ika, In e pha ma, science indus ies y ips) ealiza on un
es udio de benchma king [pa a es ablece los obje i os de la
agencia en base a los es ánda es de las o as agencias] que analiza
los iempos necesa ios pa a au o iza medicamen os de uso
humano en Suiza y los compa a con los iempos equi alen es de la
EMA y de la FDA. Los esul ados o ecen una base obje i a pa a el
diálogo con inuo en e Swissmedic y la indus ia a macéu ica, y
con ibuyen a iden i ica e implemen a mejo as en los p ocesos de
au o ización de medicamen os de uso humano.
1
Una nue a o ma de dosi icación o nue a o ma a macéu ica se
de ine como un ipo di e en e de p oduc o a macéu ico, pe o que
con iene el mismo p incipio ac i o que el medicamen o exis en e
ap obado po la au o idad egulado a pe inen e. Es os ipos de
p oduc os a macéu icos incluyen p oduc os con di e en es ías de
adminis ación (p. ej., o al a pa en e al), nue os sis emas de
El análisis se basó en solici udes nue as de sus ancias ac i as (NA
NAS), ampliaciones de indicación (AI), ex ensiones y
p ocedimien os pa a sus ancias ac i as conocidas (KAS). El
análisis de los iempos de ami ación en Suiza incluyó odas las
solici udes inalizadas con decisión posi i a en 2024 (NA NAS:
n=46; Ais: n=70; KAS: n=118; ex ensiones: n=23). Los da os de
los p ocedimien os suizos p o ienen di ec amen e de Swissmedic y
aba can el 100% de las solici udes inalizadas en 2024. Pa a la
compa ación in e nacional en e Swissmedic, EMA y FDA, se
u iliza on da os p opo cionados di ec amen e po las emp esas
pa icipan es y ep esen an el 47,9% de las solici udes p esen adas
an e Swissmedic en 2024 (n=127).
En compa ación con el año an e io , los iempos de ami ación en
Swissmedic mos a on endencias di e gen es:
• En el conjun o de p ocedimien os, los iempos de ami ación
pa a NA NAS no egis a on cambios ele an es espec o de
2023; el único pequeño cambio ue un ala gamien o en los
p ocedimien os egidos po el A . 13 de la ley de p oduc os
e apéu icos (The apeu ic P oduc s Ac o TPA). En con as e, los
iempos de ami ación pa a las solici udes de ampliaciones de
indicación (AI) ue on 10% más co os que en 2023.
adminis ación/ uncionalidad especí icos (p. ej., comp imido de
libe ación inmedia a a comp imido de libe ación modi icada) y
di e en es o mas a macéu icas con la misma ía de
adminis ación (p. ej., cápsula a comp imido, solución a
suspensión).
Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28 (4)
3
• La EMA ue 7% más ápida que Swissmedic pa a NA NAS
( odos los p ocedimien os) y 16% más ápida pa a AI ( odos los
p ocedimien os).
• La FDA se man u o signi ica i amen e más ápida: sus iempos
ue on 45% más co os pa a NA NAS ( odos los p ocedimien os)
y 41% más co os pa a AI ( odos los p ocedimien os).
En conjun o, an o la b echa de p esen ación como la b echa de
ap obación pa a NA NAS en e Swissmedic y la EMA se eduje on
espec o del año an e io . En compa ación con la FDA, la b echa
de p esen ación aumen ó, mien as que la b echa de ap obación
disminuyó en e a 2023. En las solici udes de ampliación de
indicación (AI), la b echa de p esen ación se amplió en e a la
EMA y la FDA, aunque la b echa de ap obación en e a ambas
au o idades se edujo.
En cuan o a las sus ancias ac i as conocidas, los iempos de
ami ación sin inno ación (gené icos) median e el p ocedimien o
es ánda ue on lige amen e más p olongados que en la Unión
Eu opea. Compa ado con el p ocedimien o es ánda , cuando se
e alua on los casos bajo el A . 13 de la ley de p oduc os
e apéu icos (TPA) los iempos se eduje on e. Du an e la ase de
e ique ado, el po cen aje de solici udes que equi ie on ondas de
e isión de ex os se man u o p ác icamen e igual al año an e io ,
en 29%.
Al e e i se a es e úl imo es udio pa a es ablece obje i os,
Swissmedic se e ie e al in o me “R&D B ie ing 101” [1]
publicado ecien emen e po el Cen o pa a la Inno ación en
Ciencias Regula o ias (CIRS po su sigla en inglés Cen e o
Inno a ion in Regula o y Science). Es e in o me compa a los
iempos de au o ización de seis au o idades egula o ias líde es
du an e el pe íodo 2015–2024: Swissmedic, EMA, FDA, PMDA
(Pha maceu icals and Medical De ices Agency, de Japón), Heal h
Canada y TGA (Aus alian The apeu ic Adminis a ion).
Al compa a es e es udio con el in o me «R&D B ie ing 101», hay
que señala que se u iliza on c i e ios de inclusión di e en es pa a
las solici udes analizadas, lo que puede gene a di e encias en las
ci as cla e. Sin emba go, se obse an endencias simila es:
Swissmedic p esen a iempos de p ocesamien o es ables y se
posiciona como una au o idad egulado a compe i i a en la
compa ación in e nacional.
Comen a io de SyF: Los da os del in o me «R&D B ie ing 101»
del CIRS mues an que las au o idades egula o ias man u ie on
di e encias ma cadas en los iempos pa a e alua y au o iza
nue as sus ancias ac i as en e 2015 y 2024 [1].
El análisis compa a i o e eló que la PMDA de Japón ob u o los
iempos de ap obación más co os y que la mayo ía de los
pa ocinado es p esen an p ime o sus solici udes an e la FDA. Las
compa aciones ambién e ela on b echas amplias en e las
agencias analizadas; po ejemplo, en el 2014 la PMDA a dó en
emi i una au o ización una mediana de 290 días, mien as que
Swissmedic lo hizo en 444 días [1].
El in o me ambién e idencia que la FDA lide ó el núme o o al de
au o izaciones de nue as sus ancias ac i as en 2024 y concen ó la
mayo p opo ción de ap obaciones po ía acele ada [2].
Las seis agencias e aluadas man u ie on iempos de e isión más
co os cuando aplica on los p ocedimien os acele ados, y en ese
compa a i o Heal h Canada ue la agencia más ágil y la TGA
(Aus alia) ue la más demo ada [2].
El CIRS a i ma que las di e encias pe sis en y des aca que en 2024
la mayo dis ancia en e medianas de ap obación alcanzó 154 días
en e la PMDA y Swissmedic [2].
La c ecien e p esión po acele a los p ocesos de au o ización de
á macos, impulsada en buena medida po dinámicas
mac oeconómicas que exigen espues as ápidas y la inco po ación
emp ana de és as ´´inno aciones´´ en los países, puede
comp ome e la calidad de las e aluaciones egula o ias.
Cuando los iempos de e aluación se educen, disminuye la
capacidad de examina con igo la calidad, segu idad y e icacia de
los p oduc os a macéu icos, lo que aumen a el iesgo de pasa po
al o señales emp anas de posibles e ec os pe judiciales o de
ap oba medicamen os cuyo balance bene icio- iesgo pod ía
esul a más pe judicial que ú il pa a la población.
La si uación es aún más delicada en Amé ica La ina, donde muchas
au o idades sani a ias undamen an sus decisiones en los análisis y
ap obaciones emi idos po agencias de al o econocimien o
in e nacional, como la FDA o la EMA. Es e modelo de adopción
( eliance) e leja, en pa e, limi aciones locales de capacidad
écnica y p esión po alinea se con los me cados globales. Es e
modelo ambién p esen a iesgos, pues los bene icios de cie as
in e enciones en o os países pueden no co esponde se con los
posibles bene icios de la misma in e ención pa a Amé ica La ina,
dadas las ealidades epidemiológicas, económicas y de acceso a los
se icios de salud y a las nue as ecnologías en salud de Países de
Bajos y Medianos Ing esos.
Cuando los p ocesos acele ados en países de e e encia gene an
decisiones ap esu adas pueden ep oduci se iesgos inad e idos en
o os con ex os, ampli icando posibles daños pa a la salud pública.
Re e encias:
1.Cen e o Inno a ion in Regula o y Science (CIRS). CIRS RD B ie ing
101 – New d ug app o als by six majo au ho i ies 2015-2024. Agos o
6 de 2025. h ps://ci sci.o g/publica ions/ci s- d-b ie ing-101-new-d ug-
app o als-by-six-majo -au ho i ies-2015-2024/
2.Al-Fa uque, F. Repo : Japan’s PMDA had sho es e iew imes o new
d ugs, hal o d ugs submi ed o US i s . Regula o y News, 20 de
agos o de 2025. h ps://www. aps.o g/news-and-a icles/news-
a icles/2025/8/ epo -japan-s-pmda-had-sho es - e iew- imes- o
Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28 (4)
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Pano ama de las designaciones BTD en China y EE UU
Salud y Fá macos
Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28(4)
Tags: Designaciones de Te apias Inno ado as, BTD, ía egula o ia
acele ada, ía condicional, sun oze inib, i onescimab
La Designación de Te apia Inno ado a (BTD, po sus siglas en
inglés B eak h ough The apy Designa ion) es una ía egula o ia
acele ada, diseñada pa a impulsa el desa ollo de nue as e apias
con po encial pa a o ece bene icios clínicos sus anciales,
especialmen e pa a en e medades g a es con necesidades médicas
no cubie as.
En EE UU, el Cong eso c eó es e p og ama en 2012, mien as que
China lanzó uno simila en julio de 2020. En el análisis
compa a i o en e los p og amas de BTD de EE UU y China, los
au o es p esen an los mecanismos egula o ios de los espec i os
países pa a acele a el desa ollo y la ap obación de las e apias
inno ado as pa a en e medades g a es con necesidades médicas
insa is echas.
La BTD se o o ga pa a un pa á maco-indicación, po lo que un
á maco candida o puede ene más de una BTD con di e en es
indicaciones. En es e es udio se u ilizó el é mino BTD pa a
e e i se al pa á maco-indicación.
Mien as que la FDA es ableció es e p og ama en 2012, China lo
implemen ó en 2020, lo que pe mi e obse a di e encias
a ibuibles an o a la madu ez de cada sis ema egula o io como al
con ex o bio a macéu ico local.
Desde 2020, la FDA ha ecibido 672 solici udes de BTD y la
NMPA (Na ional Medical P oduc s Adminis a ion) de China
1.233, con un c ecimien o sos enido en el olumen anual de
aplicaciones en China. De las solici udes ecibidas po cada en e
egulado , la FDA concedió casi el 40% de las BTD (n=265)
mien as que la NMPA concedió ce ca del 28% (n=343).
Los au o es a ibuyen la asa de concesión más baja en China a
ac o es como una meno expe iencia en la p esen ación y
e aluación de la e idencia, a un sis ema egula o io pa a BTD aún
en ase de consolidación y a la mayo mo i ación inicial po pa e
de la indus ia local, que pod ía sob ees ima el alo clínico de sus
p oduc os o p esen a las solici udes p ema u amen e, an es de
dispone de da os clínicos sólidos. Pa a con ex ualiza es e
hallazgo en la compa ación, los au o es señalan que la FDA
ambién u o asas de ap obación más bajas en los p ime os años
del p og ama, es abilizándose as un p oceso de e inamien o
egula o io y madu ación del ecosis ema.
En e los 343 BTD o o gados po China, el 23,6% ob u ie on la
ap obación pa a su come cialización en el me cado chino
(co espondien e a 72 medicamen os únicos), en compa ación con
el 37% de los á macos que ob u ie on ap obación de
come cialización du an e los p ime os cinco años del p oceso BTD
en EE UU. Aunque el p og ama mues a una p opo ción más baja
en China, las ap obaciones anuales han aumen ado no o iamen e:
30 en 2024 y 22 solo en la p ime a mi ad de 2025.
Ambos países u ilizan caminos egula o ios adicionales pa a
aco a los plazos de ap obación. En China el 61,7% de los BTD
ap obados (n=50), ambién ecibie on la ap obación condicional
(condi ional app o al) y, en EE UU, el 42,9% (n=144) ecibie on
ambién la ap obación po la ía acele ada (accele a ed app o al).
Es as ci as supe an ampliamen e las asas de ap obaciones
acele adas pa a p oduc os sin BTD, des acando el papel de es a
designación pa a agiliza los p ocesos egula o ios.
La mayo ía de los p oduc os BTD ap obados en ambos países
co esponden a moléculas pequeñas y an icue pos monoclonales,
que ep esen an ap oximadamen e el 80% de las designaciones
ap obadas. En cuan o a las á eas e apéu icas implicadas, las
e apias oncológicas dominan ampliamen e las ap obaciones
(57,2% de los BTD ap obados po la FDA y el 77,8% de los
ap obados po la NMPA).
La FDA mues a mayo dispe sión hacia en e medades in ecciosas
(9,2%), mien as que China se des acan las condiciones
de ma ológicas como p incipal ca ego ía ue a a excepción del
cánce (4,9%).
China exhibe un én asis no o io en p omo e el c ecimien o de su
sec o bio a macéu ico; 51 de sus BTD ap obadas (62,9%)
co esponden a p oduc os desa ollados localmen e, 35 de las
cuales (43,2%) cuen an ambién con es udios clínicos ealizados en
EE UU, como señal de que su es a egia es á o ien ada hacia la
expansión in e nacional y la con e gencia con es ánda es globales.
En es e sen ido el a ículo des aca casos ele an es como el
sun oze inib y el i onescimab, que a anza on desde el ecosis ema
chino hacia designaciones y acue dos come ciales en EE UU.
El sun oze inib ecibió la BTD de China en 2020 y en 2024,
ecibió la BTD en EE UU, an es de ecibi la ap obación acele ada
de la FDA. I onescimab (un an icue po biespecí ico PD1 × VEGF
ac ualmen e lo desa olla un ab ican e local en China, Akeso),
ob u o la designación de e apia inno ado a en China en 2022, y
pos e io men e es ableció un acue do de licencia de US$5.000
millones con la emp esa bio ecnológica Summi The apeu ics de
EE UU.
Los au o es ad ie en que la na u aleza al amen e isible del sello
“b eak h ough” puede induci a pe cepciones exage adas del alo
clínico de los p oduc os con BTD, dado que los esul ados
p elimina es no siemp e se aducen en bene icios con i mados en
ases pos e io es.
Po úl imo, se ecomienda implemen a mecanismos más
anspa en es, c i e ios más explíci os de e aluación y sis emas
dinámicos de eanálisis de la BTD con elación a las impo an es
b echas de anspa encia que señalan los au o es (la FDA no
publica una lis a comple a de las BTD o o gadas y la NMPA no
epo a aún e i os de designación, limi ando la cla idad pa a los
in es igado es, los clínicos y los desa ollado es).
No a de Salud y Fá macos: El a ículo o ece un pano ama
compa a i o aco de al componen e de obse ación desc ip i o. La
u ilización de pe iodos de iempo dis in os pa a ambos países y,
especialmen e la asime ía en el núme o de a iables que con iene
la base de da os de cada país, limi a las compa aciones
equi alen es. Asimismo, la al a de anspa encia pública de ambos
Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28 (4)
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1. An eceden es: Diagnós ico de la dependencia a macéu ica y
sani a ia de Colombia
El CONPES 4170 es ablece que el país, es uc u almen e, es muy
dependien e del me cado in e nacional pa a abas ece se de
medicamen os, acunas, p incipios ac i os, p oduc os
bio ecnológicos e insumos es a égicos pa a la salud, e idenciando
que en Colombia 7 de cada 10 medicamen os son impo ados y el
100% de los p incipios ac i os bio ecnológicos p o ienen del
ex e io . Es a dependencia a ec a la segu idad sani a ia, la
disponibilidad con inua de ecnologías en salud y la au onomía
nacional en e a si uaciones de eme gencia.
El documen o en a iza que los iesgos globales, como las
in e upciones logís icas en la cadena de suminis o, la
concen ación de p o eedo es y las ba e as come ciales, ag a a on
los desabas ecimien os y expusie on la ulne abilidad del sis ema
sani a io colombiano. Es e diagnós ico undamen a la necesidad de
una polí ica pública que o alezca la capacidad in e na de
p oducción, egulación y igilancia sani a ia, a iculada con el
sis ema cien í ico y p oduc i o del país.
2. Obje i os
El CONPES 4710 de ine como p opósi o undamen al ga an iza
que Colombia cuen e con capacidades p opias y sos enibles pa a la
p o isión segu a, opo una y de calidad de ecnologías en salud,
educiendo p og esi amen e la dependencia ex e na median e:
• El o alecimien o de la p oducción nacional de medicamen os,
biológicos, acunas e Ing edien es Fa macéu icos Ac i os (IFA).
• La consolidación del ecosis ema cien í ico y ecnológico del
país.
• La mode nización y ampliación de las capacidades egula o ias
del Es ado.
• La c eación de condiciones pa a el asegu amien o sani a io
uni e sal, especialmen e en eme gencias.
3. Lineamien os egula o ios es a égicos
La polí ica a icula ins umen os egula o ios pa a mode niza los
p ocedimien os sani a ios con un en oque de iesgo, agiliza los
ámi es de egis o sani a io, einsc ipciones y modi icaciones,
o alece la inspección, igilancia y con ol sani a io en oda la
cadena de suminis o, obus ece la a maco igilancia,
ecno igilancia y eac i o igilancia, y alinea los es ánda es
egula o ios nacionales con p ác icas in e nacionales (OMS, ICH)
pa a acili a la p oducción nacional y su po encial expo ación.
Es os lineamien os se in eg an median e un en oque in e sec o ial
que in oluc a a MinSalud, MinCiencias, MinCome cio y, como
ac o écnico cen al, el INVIMA.
4. Funciones asignadas al INVIMA den o de la Polí ica de
Sobe anía Sani a ia
El CONPES 4170 o o ga al INVIMA un papel es a égico y
ampliado como p incipal au o idad sani a ia del país, con
unciones especí icas o ien adas a ga an iza la segu idad en salud
y acili a el desa ollo de capacidades nacionales de p oducción.
En e las esponsabilidades asignadas al INVIMA se des acan:
4.1. Mode nización del sis ema de egulación en salud. El
INVIMA debe o alece sus p ocesos egula o ios pa a ga an iza :
• La e aluación cien í ica igu osa de medicamen os, acunas,
bio ecnológicos, disposi i os médicos y eac i os pa a los
diagnós icos.
• La adopción de ecnologías egula o ias (RegTech) que
pe mi an au oma iza los p ocesos y mejo a la azabilidad.
• La op imización de los iempos de ámi e, educiendo los
cuellos de bo ella que his ó icamen e han a ec ado la
disponibilidad de ecnologías en salud.
El documen o señala la necesidad de o alece el alen o humano,
adecua la in aes uc u a y obus ece los sis emas de in o mación
del INVIMA pa a que la en idad pueda esponde a las nue as
demandas egula o ias de i adas de la sobe anía sani a ia con
opo unidad y e iciencia.
4.2. Inspección, igilancia y con ol sani a io (IVC)
o alecidos. El INVIMA es esponsable de:
• Supe isa las condiciones de p oducción nacional de
medicamen os y p oduc os biológicos.
• Vigila las impo aciones de ecnologías sani a ias c í icas.
• Implemen a mecanismos de igilancia pos come cialización
pa a ga an iza que las ecnologías locales cumplan con
es ánda es de calidad y segu idad equi alen es a los
in e nacionales.
Es as esponsabilidades son esenciales pa a ga an iza que el
aumen o de la p oducción nacional no inc emen e iesgos
sani a ios.
4.3. Regulación es a égica pa a omen a la p oducción
nacional. El CONPES 4170 asigna al INVIMA un ol ac i o como
acili ado egula o io pa a:
• El acompañamien o écnico a las plan as nacionales que
desa ollen capacidades en IFA, bio ecnología y acunas.
• El desa ollo de Guías egula o ias que incen i en la
inno ación a macéu ica local.
• La a iculación en e el sec o p oduc i o, académico y
cien í ico pa a habili a las capacidades indus iales eque idas
p og esi amen e.
Es e en oque posiciona al INVIMA no solo como un e aluado ,
sino como p omo o écnico del desa ollo a macéu ico nacional.
4.4. Ges ión de iesgos sani a ios y abas ecimien o. La polí ica
o alece el ol del INVIMA en:
• La iden i icación emp ana de iesgos de desabas ecimien o.
• La e aluación de medidas egula o ias excepcionales pa a
ga an iza disponibilidad en eme gencias.
• La coo dinación con MinSalud y o as au o idades pa a
ob ene espues as sani a ias ágiles.

Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28 (4)
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4.5. A monización in e nacional. En el ma co de la sobe anía
sani a ia, el INVIMA debe:
• Consolida su equipa ación egula o ia con agencias de
e e encia.
• Pa icipa en edes écnicas in e nacionales.
• Adop a es ánda es mul ila e ales que acili en la
ans e encia ecnológica y la expo ación u u a de p oduc os
colombianos.
No a de SyF: Desca gue aquí el documen o CONPES 4170:
h ps://colabo acion.dnp.go .co/CDT/Conpes/Econ%C3%B3micos
/4170.pd
Ecuado . ARCSA emi e ins uc i o pa a ce i icación de Buenas P ác icas de Manu ac u a
de labo a o ios a macéu icos ex anje os
Agencia Nacional de Regulación, Con ol y Vigilancia Sani a ia (ARCSA), 2 de oc ub e de 2025
h ps://www. egis o icial.gob.ec/segundo-suplemen o-no-137/
RESOLUCIÓN No. ARCSA-DE-2025-035-DASP
Publicada en el Regis o O icial, Ó gano de la República del
Ecuado , Segundo Suplemen o No. 137 del 2 de oc ub e de 2025.
La Agencia Nacional de Regulación, Con ol y Vigilancia Sani a ia
(ARCSA) expide el ins uc i o ex e no IE-B.3.4.2-LF-02, Ve sión
1, denominado: “Regis o, eno ación, modi icación y cancelación
olun a ia del ce i icado de buenas p ác icas de manu ac u a
(BPM) de labo a o ios a macéu icos ex anje os; y ob ención,
eno ación, modi icación y cancelación olun a ia de la
ce i icación de BPM emi ida po la ARCSA a labo a o ios
a macéu icos ex anje os”
Con ex o legal del hecho
La expedición del nue o ins uc i o se sus en a en la Cons i ución
de la República del Ecuado , que ga an iza el de echo a la salud
(a . 32) y acul a al Es ado a no ma , egula y con ola las
ac i idades elacionadas con la salud (a . 361). También se apoya
en la Ley O gánica de Salud, cuyos a ículos 6, 129, 132, 137 y
138 es ablecen la compe encia de la au o idad sani a ia nacional
pa a con ola p oduc os de uso y consumo humano, incluidos los
medicamen os impo ados.
La ARCSA iene compe encia pa a emi i no ma i a écnica en el
ámbi o de la egulación sani a ia, con o me al Dec e o Ejecu i o
No. 1290 de 2012 y sus e o mas, así como a la Resolución
ARCSA-DE-038-2020-MAFG, que egula la emisión de ac os
adminis a i os no ma i os.
Con enido o disposición p incipal
El ins uc i o IE-B.3.4.2-LF-02 es ablece los lineamien os pa a:
• Regis a , eno a , modi ica o cancela olun a iamen e el
Ce i icado de BPM de labo a o ios a macéu icos ex anje os.
• Ob ene , eno a , modi ica o cancela la ce i icación de BPM
emi ida di ec amen e po la ARCSA a dichos labo a o ios.
En e los p incipales aspec os egulados se incluyen:
• El uso obliga o io del sis ema in o má ico “Sis ema BPM” pa a
ges iona los ámi es.
• La igencia de es años pa a los ce i icados o o gados po la
ARCSA.
• La ealización de audi o ías e inspecciones con o me al iesgo
del p oduc o, país de o igen, ale as sani a ias u o as
condiciones.
• Los equisi os écnicos, o mula ios y guías anexas que deben
cumpli los labo a o ios ex anje os y los i ula es del egis o
sani a io en Ecuado .
Se inco po an ambién de iniciones cla e, c i e ios pa a de e mina
la obliga o iedad de la ce i icación po pa e de la ARCSA, y
lineamien os pa a el a chi o maes o del si io de ab icación.
Implicaciones p ác icas o des ina a ios
El ins uc i o es á di igido a labo a o ios a macéu icos ex anje os
que deseen come cializa medicamen os, p oduc os biológicos o
adio á macos en Ecuado , así como a los i ula es de egis os
sani a ios que ges ionan dichos p oduc os an e la ARCSA.
La implemen ación de es e ins uc i o busca o alece el con ol
sani a io sob e medicamen os impo ados y ga an iza que
p o engan de ins alaciones que cumplan es ánda es in e nacionales
de calidad. Además, es ablece p ocedimien os cla os pa a audi a y
e i ica el cumplimien o de las BPM po pa e de ab ican es
in e nacionales, lo que con ibuye a la segu idad sani a ia del país.
La esolución en ó en igo a pa i de su susc ipción, el 12 de
sep iemb e de 2025.
México. México a anza en la mode nización del ma co egula o io sani a io: COFEPRIS y ATDT
Comisión Fede al pa a la P o ección con a Riesgos Sani a ios, 21 de julio de 2025
h ps://www.gob.mx/co ep is/a iculos/mexico-a anza-en-la-mode nizacion-del-ma co- egula o io-sani a io-co ep is-y-a d
La Comisión Fede al pa a la P o ección con a Riesgos Sani a ios
(COFEPRIS) in o ma que, como esul ado del consenso con los
sec o es a macéu ico y de disposi i os médicos, se publicó en el
Dia io O icial de la Fede ación el Acue do po el que se emi en los
Lineamien os gene ales pa a la aplicación de la ía egula o ia
ab e iada pa a el o o gamien o de los egis os sani a ios de
insumos pa a la salud en los que se econocen como equi alen es
los equisi os solici ados, p uebas y p ocedimien os de e aluación
emi idos po au o idades egula o ias de e e encia y el p og ama
de p ecali icación de la O ganización Mundial de la Salud (OMS).
Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28 (4)
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Dichos lineamien os señalan que, en ma e ia de medicamen os,
COFEPRIS econoce á las e aluaciones emi idas po las
Au o idades Regula o ias de Re e encia, es deci , aquellas de
países que sean miemb os undado es y egulado es pe manen es
del Consejo In e nacional pa a la A monización de Requisi os
Técnicos de P oduc os Fa macéu icos pa a Uso Humano (ICH,
po sus siglas en inglés), así como au o idades incluidas en el
lis ado de Au o idades Incluidas en la Lis a de la OMS (WLA, po
sus siglas en inglés).
Respec o al econocimien o de disposi i os médicos, es a comisión
econoce á las decisiones de las ARR de países miemb os
del Comi é de Ges ión del Fo o In e nacional de Regulado es de
Disposi i os Médicos (IMDRF, po sus siglas en inglés), así como
de aquellas au o idades que sean miemb os plenos del P og ama
de Audi o ía Única de Disposi i os Médicos (MDSAP, po sus
siglas en inglés), pa a e ec os de Ce i icados de Buenas P ác icas
de Fab icación.
Asimismo, es e ins umen o no ma i o, publicado el 18 de julio,
pe mi i á amplia el acceso opo uno a insumos pa a la salud
p o enien es del ex anje o. Su diseño in eg a p incipios de Buenas
P ác icas Regula o ias, des acando el eliance, es deci , el
econocimien o de decisiones emi idas po au o idades egula o ias
de e e encia, según la OMS.
El eliance se ha consolidado como un mecanismo e icaz que
impulsa la simpli icación, ac ualización y cla i icación del ma co
egula o io, pe mi iendo op imiza ecu sos y aumen a la
e iciencia. De es a mane a, se ga an iza un acceso más amplio,
segu o y opo uno a insumos pa a la salud que sean segu os,
e icaces y de calidad.
En e los insumos que pod án se econocidos bajo es e esquema se
encuen an las moléculas nue as, con o me al a ículo 2, acción
XV, del Reglamen o de Insumos pa a la Salud; los medicamen os
gené icos; p oduc os bio ecnológicos inno ado es; p oduc os
bio ecnológicos biocompa ables; p oduc os biológicos y acunas;
así como los disposi i os médicos.
Con es a medida, COFEPRIS en conjun o con la Agencia de
T ans o mación Digi al y Telecomunicaciones ea i man su
comp omiso con la salud pública y la e iciencia egula o ia, con
base en es ánda es in e nacionales.
México. COFEPRIS o alece la egulación en ensayos clínicos con la emisión de 16 guías de e icacia de ICH
Comisión Fede al pa a la P o ección con a Riesgos Sani a ios, 24 de sep iemb e de 2025
h ps://www.gob.mx/co ep is/a iculos/co ep is- o alece-la- egulacion-en-ensayos-clinicos-con-la-emision-de-16-guias-de-e icacia-de-ich
El Consejo Cien í ico de la Comisión Fede al pa a la P o ección
con a Riesgos Sani a ios (COFEPRIS) p esen ó 16 guías de
e icacia es ablecidas po la Con e encia In e nacional pa a la
A monización de Requisi os Técnicos pa a el Regis o de
P oduc os Fa macéu icos de Uso Humano (ICH, po sus siglas en
inglés), que es án o ien adas al diseño, conducción, segu idad e
in o mes de ensayos clínicos pa a el desa ollo de nue os
medicamen os.
Las guías impulsan la a monización in e nacional de equisi os
egula o ios en in es igación clínica, bajo el ma co de Buenas
P ác icas Regula o ias. Su aplicación ga an iza la alidez
cien í ica, la segu idad y la calidad de los da os, al iempo que
espe a la dignidad, el bienes a y los de echos de las y los
pa icipan es.
Du an e su pa icipación, la comisionada ede al A mida Zúñiga
econoció el abajo conjun o de los sec o es gube namen al,
indus ial, académico y g emial. “G acias a la coo dinación
e ec i a, en es meses y medio se conc e ó es e es ue zo que
o alece el ma co egula o io nacional en in es igación pa a la
salud”, señaló la i ula de COFEPRIS.
Además, en el ma co del Plan México, el cual busca posiciona a
nues o país como e e en e egional en in es igación clínica, es as
guías omen an la a acción de ensayos clínicos, la colabo ación
con ins i uciones o es ablecimien os de in es igación y el
desa ollo de inno ación a macéu ica, en bene icio de las y los
pacien es.
México cuen a hoy con la ce eza de ene una au o idad sani a ia
compe en e, que ope a bajo c i e ios homologados a las mejo es
p ác icas in e nacionales en a o de la salud pública.
Pa aguay. Con enio en e Pa aguay y Chile a ianza lazos en e au o idades egula o ias
Di ección Nacional de Vigilancia Sani a ia (DINAVISA), 23 de agos o de 2025
h ps://www.mspbs.go .py/po al/25926/con enio-en e-pa aguay-y-chile-a ianza-lazos-en e-au o idades- egula o ias.h ml
Hoy, 23 de agos o, ue lle ado a cabo de mane a i ual la i ma de
con enio en e la Di ección Nacional de Vigilancia Sani a ia
(DINAVISA) y el Ins i u o de Salud Pública de Chile. Es a
coope ación iene po obje i o es ablece la asis encia écnico-
cien í ica a los pe sonales de ambas ins i uciones, a a és del
in e cambio de in o maciones, expe iencias, pe eccionamien o,
capaci aciones, desa ollo de p og amas, p oyec os y demás
ac i idades.
Es impo an e esal a , que es e con enio posibili a a las buenas
p ác icas sob e p ocesos egula o ios, el con ol y igilancia de los
medicamen os y disposi i os médicos; y el o alecimien o de
capacidades de labo a o io de con ol de calidad.
“Es e acue do, in ensamen e anhelado, pe mi e a DINAVISA
o alece se a a és de las expe iencias del ISP, una au o idad
egula o ia consolidada en la egión y cuyo acompañamien o se á
sumamen e impo an e pa a nues a ins i ución en el camino a su
an ansiada ce i icación como au o idad egula o ia de e e encia,
obus eciendo de es a mane a el con ol sani a io nacional y
egional”, exp eso la di ec o a nacional de DINAVISA, Q.F. Ma ía
An onie a Gama a.
Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28 (4)
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Así ambién, la Misión Come cial Salud Pa aguay 2022 iene como
obje i o da a conoce los a ances ecnológicos y de al os
es ánda es de la indus ia a macéu ica (conside ada de Ni el IV),
así como los a ances en ma e ia de inno ación en cuan o a
insumos y disposi i os médicos que desa ollan en el país.
“Es e con enio es una excelen e no icia pa a la elación bila e al, y
el inicio de un p oyec o que debe ía albe ga a oda nues a egión.
Además, la isi a de cinco emp esas del sec o salud de nues o
país e ue za el in e és po es echa aún más los lazos bila e ales,
poniendo a disposición de Pa aguay el desa ollo ecnológico y la
al a inno ación en salud, con soluciones ce i icadas pa a los
es ánda es in e nacionales” exp eso el di ec o come cial de
P oChile en Pa aguay, José An onio Mon al o.
La impo ancia de es e acue do yace en la gene ación de elaciones
bila e ales con en idades egula o ias de Amé ica del Su ,
o aleciendo de es a mane a el con ol sani a io a ni el nacional y
egional.
Pa icipa on de es e e en o, la di ec o a nacional de DINAVISA,
Q.F. Ma ía An onie a Gama a, el di ec o come cial de P oChile
en Pa aguay; José An onio Mon al o y el ep esen an e del
Ins i u o de Salud Pública de Chile; Q.F. He ibe o Ga cía Esco za.
Pe ú. Digemid abaja pa a elimina obs áculos que impiden acceso equi a i o y opo uno a medicamen os en La inoamé ica
Minis e io de Salud del Pe ú (MINSA), 31 de agos o de 2025
h ps://www.gob.pe/ins i ucion/minsa/no icias/1237186-digemid- abaja-pa a-elimina -obs aculos-que-impiden-acceso-equi a i o-y-
opo uno-a-medicamen os-en-la inoame ica
La Di ección Gene al de Medicamen os, Insumos y D ogas
(Digemid) del Minis e io de Salud (Minsa), jun o a o as
au o idades egulado as de medicamen os, ienen abajando pa a
p omo e un acceso equi a i o y opo uno a medicamen os en
La inoamé ica, a a és de la homologación de los c i e ios pa a la
clasi icación de medicamen os de en a lib e.
El obje i o de es a homologación es alcanza una mayo cobe u a
y acceso a la salud, complemen a la a ención p ima ia, o alece
el ol de las comunidades en salud impac ando su calidad de ida y
p omo e un en oque cen ado en las pe sonas y en educi
desigualdades en salud.
Así quedó es ablecido du an e la pa icipación de ep esen an es de
la Digemid, Rocío He moza y Rosa Camacho en el Fo o de Al o
Ni el Acceso, Regulación y Al abe ización pa a el Au ocuidado en
Amé ica La ina, que se lle ó a cabo en Bogo á, Colombia,
o ganizado po la Asociación La inoame icana de Au ocuidado
Responsable (ILAR).
En e los p incipales bene icios de es e p oceso es á la p omoción
de la equidad en salud egional, debido a que la eliminación de
b echas egula o ias pe mi i ía acele a la disponibilidad opo una
de medicamen os segu os y e icaces en oda la egión,
ga an izando el acceso a p oduc os de au ocuidado (medicamen os
de en a lib e).
O o bene icio impo an e es la educción del me cado in o mal,
debido a que, al acili a el acceso a p oduc os de calidad,
disminuye el iesgo de exposición a medicamen os alsi icados.
Pa a a anza en es e p oceso, se equie e la homologación de
c i e ios y el econocimien o de p incipios ac i os, combinaciones
e indicaciones como medicamen os de en a lib e cuando ya lo son
en o os países de e e encia.
Todo ello conlle a á a implemen a un p oceso ab e iado de
e aluación y ap obación de medicamen os de en a lib e, cuyo
obje i o es acili a el acceso a p oduc os de au ocuidado de
calidad, segu os y e icaces, p omo iendo la inno ación,
coope ación y e iciencia egula o ia, lo cual se enma ca en el
abajo cons an e que ealiza la Digemid pa a con ibui al cuidado
de la salud de nues a población.
No a de Salud y Fá macos: Es a p opues a puede mejo a el
acceso, pe o si los pacien es no saben au odiagnos ica se y
au op esc ibi se adecuadamen e puede empeo a el uso de los
medicamen os y ac ecen a los e ec os ad e sos.
También hay que ene en cuen a que no odos los pacien es
econocen que los medicamen os de en a lib e pueden in e ac ua
con medicamen os de p esc ipción. Es os dos p oblemas se pueden
minimiza o aleciendo la a ención a macéu ica.
O o aspec o a ene en cuen a es que, pa a accede a p oduc os de
en a lib e, el pacien e iene que incu i en gas os de bolsillo,
mien as que los medicamen os de en a bajo p esc ipción suelen
es a cubie os po los segu os públicos y/o p i ados, aunque en
algunos con ex os es ecuen e que haya desabas ecimien o.
Pe ú. Medicamen o e i ado en Eu opa y nunca egis ado en USA, sigue en el me cado pe uano
Acción In e nacional pa a la Salud, 23 de oc ub e de 2025
h ps://aispe u.o g.pe/medicamen o- e i ado-en-eu opa-y-nunca- egis ado-en-usa-sigue-en-el-me cado-pe uano/
El caso del medicamen o Esmya® (ace a o de ulip is al 5 mg),
indicado pa a el a amien o de miomas u e inos, es un llamado de
a ención a la DIGEMID pa a o alece el p oceso de egis o
sani a io, más allá de cumpli la o malidad de la no ma igen e.
Aunque es e p oduc o ue au o izado en Eu opa hace más de una
década, su pos e io e i o en 2024 [1] pone en e idencia los
iesgos de man ene el egis o de un medicamen o sin una
pe manen e e independien e e aluación de su segu idad.
La ayec o ia de Esmya® en Eu opa [2]
La Agencia Eu opea de Medicamen os (EMA) au o izó Esmya®
en 2012 pa a el a amien o de cie os casos de miomas u e inos.
En 2016, la au o ización pasó a se de alidez ilimi ada, e lejando
la con ianza inicial en su pe il bene icio- iesgo.
En 2020, la p opia EMA emi ió una ale a po casos de lesión
hepá ica g a e, ecomendando es ingi su uso mien as se
Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28 (4)
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ealizaba una e isión cien í ica [3]. Pos e io men e, el Comi é de
Segu idad (PRAC) concluyó que no e a posible iden i ica a las
pacien es con mayo iesgo ni es ablece medidas adecuadas pa a
p e eni los daños hepá icos. Como consecuencia, la Comisión
Eu opea suspendió su come cialización y, inalmen e, el 18 de julio
de 2024, e i ó la au o ización a solici ud de la a macéu ica
Gedeon Rich e Plc., que alegó mo i os “come ciales” [4]. Es a
medida no a ec a al uso de ulip is al 30 mg unidosis, empleado
como an iconcep i o de eme gencia, que man iene su au o ización
en Eu opa bajo o as ma cas.
La si uación en EE UU
En EE UU, Esmya® nunca ue ap obado pa a el a amien o de
ib omas u e inos. En 2017, la compañía Alle gan Plc solici ó su
egis o an e la FDA, pe o en 2018 la agencia echazó la solici ud
[5], ci ando las mismas p eocupaciones de segu idad hepá ica
obse adas en Eu opa.
A la echa, el único p oduc o con ulip is al au o izado po la FDA
es ella® (30 mg), indicado únicamen e pa a an iconcepción de
eme gencia.
El caso pe uano: egis o igen e pese al e i o eu opeo
En el po al de la DIGEMID, no se encuen a el egis o o iginal de
Esmya®, pe o sí cons a su einsc ipción en 2021 [6] (RS EE0783)
y su segunda einsc ipción en eb e o de 2024 [7], con igencia
has a 2030. El i ula del egis o es Gedeon Rich e Pe ú S.A.C., la
misma a macéu ica que decidió e i a el p oduc o del me cado
eu opeo.
Según el Obse a o io Pe uano de P oduc os Fa macéu icos,
Esmya® es á disponible en más de 2.400 es ablecimien os
a macéu icos, lo que e idencia su amplia ci culación pese a los
an eceden es de insegu idad egis ados po la EMA.
Re lexiones y desa íos egula o ios
a) La alsa segu idad del a al in e nacional “países de al a
igilancia sani a ia”
El hecho de que un medicamen o sea ap obado en un país de al a
igilancia no ga an iza au omá icamen e su segu idad ni e icacia
sos enida. Esmya® ue au o izado po la EMA as un p oceso de
e aluación que du a, en p omedio, 210 días solo pa a la e isión
cien í ica, pe o años después debió se e i ado. Lo que ea i ma
que la ciencia es dinámica y los conocimien os se an
en iqueciendo y modi icando. Es o sub aya la impo ancia de que
las au o idades nacionales desa ollen una e isión p opia y
igu osa, sin queda se únicamen e en la o malidad de un egis o.
Recien emen e se modi icó la Ley 32319 que in oduce la igu a
del “silencio adminis a i o posi i o” pa a o o ga egis o
sani a io, en caso la au o idad no se p onuncie en un plazo de 45
días. Así, se pone limi e a la e aluación de la e idencia cien í ica
disponible. A juicio de expe os y solici ada po el Colegio Médico
del Pe ú, dicha ley debe se de ogada [8].
b) Fo alece la au onomía de DIGEMID
La limi ada au onomía y escasez de ecu sos écnicos y humanos
de la au o idad egulado a pe uana di icul an e aluaciones
exhaus i as. Es e caso mues a la necesidad u gen e de ans o ma
DIGEMID en una en idad con independencia écnica y ecu sos
su icien es, alineada con es ánda es in e nacionales pa a ga an iza
decisiones segu as.
c) Fa maco igilancia débil
No exis en egis os públicos que pe mi an conoce epo es de
e en os ad e sos asociados al uso de Esmya® en Pe ú. De exis i ,
no pa ecen habe sido analizados ni comunicados con la
anspa encia necesa ia pa a o ien a medidas que p o ejan a los
pacien es y, si co esponde, de e mina su e i o del me cado. Un
sis ema nacional de a maco igilancia sólido y anspa en e es
esencial pa a iden i ica los iesgos cuando un medicamen o o
cualquie o a ecnología sani a ia en a al me cado.
d) Más medicamen os en obse ación
La e is a médica ancesa P esc i e publica anualmen e una lis a
de medicamen os de iesgo o sin alo e apéu ico añadido que
con inúan en el me cado eu opeo. El caso de Esmya® se suma a
o os ejemplos que ecue dan la impo ancia de una e aluación
con inua y no solo inicial de los p oduc os a macéu icos.
El caso Esmya® e idencia que una au o idad egulado a cuyas
au o izaciones son un simple e lejo de las decisiones en o os
países no bas a. El Pe ú necesi a una au o idad egulado a
au ónoma, compe en e y con capacidad de espues a, así como un
sis ema de a maco igilancia ac i o y anspa en e. Solo así se
e i a á que medicamen os e i ados en o as ju isdicciones sigan
ci culando en nues o país, exponiendo a las pe sonas a iesgos que
se pueden e i a .
Re e encias:
1. Anulación de la
au o ización h ps://www.ema.eu opa.eu/es/documen s/p oduc -
in o ma ion/esmya-epa -p oduc -in o ma ion_es.pd
2. O e iew Visión
gene al h ps://www.ema.eu opa.eu/en/medicines/human/EPAR/esmya
3. A icle 31 o Di ec i e
2001/83/EC. h ps://www.ema.eu opa.eu/en/human- egula o y-
o e iew/pos -au ho isa ion/ e e al-p ocedu es-human-medicines
4. 2024 EMA/347164/2024
EMEA/H/C/002041 h ps://www.ema.eu opa.eu/en/documen s/public-
s a emen /public-s a emen -esmya-wi hd awal-ma ke ing-au ho isa ion-
eu opean-union_en.pd
5. Alle gan Recei es Comple e Response Le e om he U.S. Food and
D ug Adminis a ion o Ulip is al Ace a e New D ug Applica ion
h ps://news.abb ie.com/2018-08-21-Alle gan-Recei es-Comple e-
Response-Le e - om- he-U-S-Food-and-D ug-Adminis a ion- o -
Ulip is al-Ace a e-New-D ug-Applica ion
6. RD N°2979
2021/DIGEMID/DPF/EMNDYO/MINSA. h ps://www.digemid.minsa.
gob.pe/A chi os/Resoluciones/DPF/2021/RD_DPF_0002979_2021.pd
7. RD N°17955
2024/DIGEMID/DPF/EMNDYO/MINSA. h ps://www.digemid.minsa.
gob.pe/A chi os/Resoluciones/DPF/2024/RD_DPF_0017955_2024.pd
8. Ca a N° 4451-SIPMYSP-CMP-2025
Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28 (4)
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U uguay. OPS elici a a U uguay po la ap obación de la Agencia de Vigilancia Sani a ia del U uguay (A iSU)
O ganización Paname icana de la Salud, 28 de oc ub e de 2025
h ps://www.paho.o g/es/no icias/28-10-2025-ops- elici a-u uguay-po -ap obacion-agencia- igilancia-sani a ia-u uguay-a isu
La O ganización Paname icana de la Salud (OPS) elici ó al
Gobie no de la República O ien al del U uguay po la ap obación,
po pa e de la Hono able Cáma a de Dipu ados, de la ley que c ea
la Agencia de Vigilancia Sani a ia del U uguay (A iSU).
Es e log o ep esen a un a ance his ó ico pa a el sis ema nacional
de salud, al es ablece una en idad egulado a con es uc u a
mode na, au ónoma y anspa en e, que con ibui á a ga an iza que
los medicamen os y ecnologías sani a ias disponibles en el país
cumplan con los más al os es ánda es de calidad, segu idad y
e icacia.
La OPS/OMS ha acompañado a U uguay a lo la go de es e
p oceso, b indando coope ación écnica en la capaci ación de
p o esionales, la au oe aluación de capacidades egula o ias, la
iden i icación de b echas y la p omoción del in e cambio de buenas
p ác icas egionales.
Con la c eación de la A iSU, U uguay a anza hacia un modelo
in eg ado de egulación, e aluación e inco po ación de ecnologías
sani a ias, alineado con es ánda es in e nacionales y con impac os
di ec os en el acceso equi a i o a medicamen os, el o alecimien o
ins i ucional y la p oyección in e nacional de la indus ia
a macéu ica nacional.
El Di ec o de la OPS, D . Ja bas Ba bosa, sub ayó que “U uguay
ha dado un paso his ó ico al consolida una ins i ucionalidad que
o alece á la capacidad del Es ado pa a p o ege a su población y
ga an iza el acceso a medicamen os y ecnologías sani a ias
segu as, e icaces y de calidad”. Des acó además que es a decisión
es a égica ea i ma el comp omiso del país con la salud pública y
la coope ación egional.
La OPS/OMS ei e ó su i me p opósi o de con inua
acompañando es a nue a e apa como socio écnico es a égico,
o eciendo coope ación, capaci ación y apoyo en la
implemen ación del p oceso pa a segui o aleciendo la egulación
sani a ia en U uguay.
Eu opa y El Reino Unido
Eu opa. Impu ezas de ni osaminas en medicamen os de uso humano
(Ni osamine impu i ies in human medicines)
Agencia Eu opea de Medicamen os (EMA/144509/2025), 8 de julio de 2025
h ps://www.ema.eu opa.eu/sys em/ iles/documen s/ epo /em n-ni osamine- esponse- epo -en.pd
T aducido po Salud y Fá macos, publicado en Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28(4)
Tags: Impu ezas de ni osaminas, medicamen os de uso humano, guía
ICH M7, e aluación y con ol de impu ezas mu agénicas
Resumen Ejecu i o
Es e in o me o ece una isión gene al de la espues a de la Red
Eu opea de Regulación de Medicamen os (EMRN po su sigla en
inglés Eu opean Medicines Regula o y Ne wo k) an e la p esencia
de impu ezas de ni osaminas en medicamen os de uso humano.
T as el descub imien o en 2018 de es as impu ezas po encialmen e
ca cinógenas en un g upo de medicamen os u ilizados pa a a a
en e medades ca dio ascula es, conocidos como «sa anes», y
pos e io men e en o os medicamen os, la EMRN inició una se ie
de e isiones egula o ias y cien í icas. Es as incluyen e isiones
del A ículo 31 sob e los sa anes y la ani idina, y una e isión del
A ículo 5(3) pa a odos los medicamen os de uso humano, así
como un análisis de las lecciones ap endidas de la expe iencia con
los sa anes.
Median e es os p ocedimien os y en colabo ación con socios
egula o ios in e nacionales, la EMRN es ableció lími es de inges a
admisible (IA) pa a ga an iza que la exposición a las impu ezas de
ni osaminas se man u ie a en ni eles segu os o in e io es.
La ed emi ió una con oca o ia de e isión (CR) di igida a odos
los i ula es de au o izaciones de come cialización (TAC) de
medicamen os de uso humano au o izados que con ienen
sus ancias químicas ac i as. La CR exigía que los TAC ins au a an
un p oceso de e aluación g adual pa a iden i ica , e alua y mi iga
cualquie iesgo de ni osaminas po encialmen e p esen es en sus
medicamen os.
Pos e io men e, la CR se amplió a los medicamen os que con ienen
sus ancias biológicas ac i as. Además, se in odujo el equisi o de
que se incluye an e aluaciones de iesgo sob e la posible p esencia
de ni osaminas en las solici udes de au o ización de
come cialización (SAC).
La EMRN ambién c eó el G upo de Supe isión de la
Implemen ación de Ni osaminas (GSI) pa a supe isa la
implemen ación de las ecomendaciones incluidas en la e isión
del a ículo 5(3). Asimismo, se man u ie on in e acciones
pe iódicas con socios in e nacionales y asociaciones de la indus ia
pa a deba i los equisi os eglamen a ios y la in o mación
cien í ica elacionada con las ni osaminas.
Es os elemen os de la espues a de la EMRN ue on c uciales pa a
desa olla un en oque a monizado en la UE pa a p o ege a los
pacien es y, al mismo iempo, ga an iza la disponibilidad de
medicamen os. El desa ollo de es e en oque egula o io
a monizado pa a las ni osaminas, desc i o en es e in o me,
ambién ha espaldado la ges ión y e aluación de casos
indi iduales en los que se han de ec ado ni osaminas en
medicamen os de uso humano den o de la UE.
En cuan o a los u u os desa ollos del ma co egula o io, los
úl imos a ances cien í icos sob e la oxicología, la segu idad y los
aspec os de calidad de las ni osaminas se e leja án en una adenda

Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28 (4)
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a la guía ICH M7 sob e la e aluación y el con ol de impu ezas
mu agénicas, con el in de a moniza las di ec ices sob e
ni osaminas en e los miemb os del ICH, cuyo desa ollo se inició
en junio de 2024.
No a de SyF: Acceda al in o me comple o en inglés haciendo clic
en el enlace del encabezado.
Amplíe la in o mación sob e medicamen os con aminados con
impu ezas de ni osaminas en es os enlaces:
h ps://www.saludy a macos.o g/bole in-
a macos/bole ines/no 202205/40_al/
h ps://www.saludy a macos.o g/bole in-
a macos/bole ines/ago202201/41_nn/
Eu opa. La EMA y HMA publican los esul ados del pilo o eu opeo de eposicionamien o de medicamen os
Agencia Española de Medicamen os y P oduc os Sani a ios (AEMPS), 24 de julio de 2025
h ps://www.aemps.gob.es/in o ma/la-ema-y-hma-publican-los- esul ados-del-pilo o-eu opeo-de- eposicionamien o-de-medicamen os/
• El p oyec o pilo o de eposicionamien o de medicamen os ha
o ecido aseso amien o cien í ico g a ui o a o ganizaciones sin
ánimo de luc o y del ámbi o académico pa a apoya el
eposicionamien o de medicamen os ya au o izados pa a nue as
indicaciones e apéu icas
• El in o me ecoge las lecciones ap endidas, así como
ecomendaciones pa a acili a el desa ollo de nue as opciones
e apéu icas con bene icios ele an es pa a la salud pública
• La AEMPS ha desempeñado un papel cla e en es e pilo o,
o eciendo aseso amien o cien í ico g a ui o a in es igado es
independien es desde su O icina de Apoyo a la Inno ación y
desde la Unidad de Aseso ías Cien í icas Nacionales
La Agencia Eu opea de Medicamen os (EMA, po sus siglas en
inglés) y la Red de Je es de Agencias de Medicamen os (HMA, po
sus siglas en inglés) publican el in o me inal del p oyec o pilo o
eu opeo sob e eposicionamien o de medicamen os [1].
Es e pilo o, desa ollado en e oc ub e de 2021 y diciemb e de
2024, ha se ido como p ueba del ma co p opues o po el g upo de
expe os STAMP [2] de la Comisión Eu opea pa a apoya a
en idades sin ánimo de luc o y al ámbi o académico en el
desa ollo de nue as indicaciones e apéu icas pa a medicamen os
ya au o izados lib es de pa en e.
El obje i o p incipal del p oyec o consis ía en guia a los
p omo o es independien es en la gene ación de e idencia su icien e
y ele an e pa a espalda nue as indicaciones con un impac o
signi ica i o en la salud pública, especialmen e en á eas como
en e medades a as o pediá icas.
Du an e el pilo o, an o la EMA como las au o idades nacionales
compe en es o ecie on aseso amien o cien í ico g a ui o a los
p oyec os seleccionados. En el caso de la AEMPS, es e apoyo se
ealizó a a és de la O icina de Apoyo a la Inno ación y de la
Unidad de Aseso ías Cien í icas Nacionales, acili ando el acceso a
in es igado es hospi ala ios y académicos.
El in o me sub aya el comp omiso con inuo de la ed egulado a
eu opea con el eposicionamien o de medicamen os, animando a
las o ganizaciones sin ánimo de luc o e in es igado es
independien es a solici a aseso amien o en las p ime as ases de
sus p og amas de desa ollo. Además, ecopila los ecu sos
disponibles pa a in es igado es a ni el eu opeo y nacional,
incluyendo sesiones in o ma i as, aseso amien o cien í ico y
espacios de diálogo en e egulado es, academia e indus ia
a macéu ica.
El esul ado de es e pilo o se alinea con las p opues as de e o ma
de la legislación a macéu ica de la Comisión Eu opea, que
incluyen medidas especí icas pa a omen a el eposicionamien o
de medicamen os ue a de pa en e, con incen i os dedicados y un
esquema de apoyo especí ico po pa e de la EMA y de las
au o idades nacionales, pa a pymes y desa ollado es de
medicamen os sin ánimo de luc o.
Re e encias:
1.Heads o Medicines Agencies (HMA) y Eu opean Medicines Agency
(EMA). Repo by he EU egula o y ne wo k on he lea nings and
ecommenda ions om es ing a p oposal o a amewo k o suppo
no o -p o i o ganisa ions and academia in d ug epu posing, 2025.
h ps://www.ema.eu opa.eu/en/documen s/ epo /eu- epu posing-
pilo _en.pd
2.Eu opean Comission. Commission Expe G oup on Sa e and Timely
Access o Medicines o Pa ien s (“STAMP”).
h ps://heal h.ec.eu opa.eu/medicinal-p oduc s/pha maceu ical-
commi ee- e e ina y-pha maceu ical-commi ee-and-expe -
g oups/commission-expe -g oup-sa e-and- imely-access-medicines-
pa ien s-s amp_en
Con ianza sin on e as: In luencia egula o ia de Eu opa en el acceso a los medicamen os en el ex anje o.
(T us Beyond Bo de s: Eu opean Ex e nal Regula o y In luence on Access o Medicines
P. Pa wani, K. Pe ehudo , A. de Ruij e
Jou nal o Law, Medicine & E hics. 2025;53(3):365-378. doi:10.1017/jme.2025.10140
h ps://www.camb idge.o g/co e/jou nals/jou nal-o -law-medicine-and-e hics/a icle/ us -beyond-bo de s-eu opean-ex e nal- egula o y-
in luence-on-access- o-medicines/B7710BBB8CE1AE009626D154264567DD (de lib e acceso en inglés)
T aducido po Salud y Fá macos, publicado en Bole ín Fá macos: Economía, Acceso y P ecios 2025; 28 (4)
Tags: acceso a medicamen os, con ianza ecnoc á ica, gobe nanza
a macéu ica de países de bajos y medianos ing esos, au onomía
egula o ia en PIBM
Resumen
Se econoce ampliamen e que las ins i uciones eu opeas eje cen
pode egula o io en un me cado globalizado, expo ando sus
es ánda es a a és de on e as y en e sec o es. Es e a ículo
iden i ica las dinámicas ins i ucionales que ca alizan el impac o
Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28 (4)
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egula o io eu opeo en la gobe nanza a macéu ica de los países de
bajos y medianos ing esos (PIBM).
La in es igación se cen a en dos o ganismos egulado es
eu opeos, la Agencia Eu opea de Medicamen os (EMA) y la
O icina Eu opea de Pa en es (OEP), y explo a la dinámica de su
alcance ecnoc á ico más allá de las on e as eu opeas.
Se obse a que la con ianza es una dinámica ins i ucional
subyacen e cla e que acili a cie as modalidades de elaciones
ex e io es eu opeas. Las agencias amplían su in luencia median e
asis encia écnica, colabo ación y abajo conjun o con los
egulado es de los PIBM, omen ando una elación unila e al de
«con ianza ecnoc á ica». Es a con ianza, o alecida po ma cos
egula o ios in e nacionales que posicionan a la EMA y la OEP
como egulado es «de con ianza», pe mi e que es as agencias
amplíen su in luencia egula o ia más allá de Eu opa.
Al examina c í icamen e el impac o de es e omen o de la
con ianza en la au onomía egula o ia de los países de ing esos
bajos y medianos, es a in es igación con ibuye al deba e más
amplio sob e el pode egula o io eu opeo en la gobe nanza
sani a ia mundial y des aca sus posibles implicaciones pa a los
me cados a macéu icos y el acceso a los mismos en los países de
bajos y medianos ing esos.
Eu opa. La Comisión publica nue as medidas pa a una mejo ges ión del ciclo de ida de las au o izaciones de medicamen os
(Commission publishes new measu es o he be e li ecycle managemen o medicine au ho isa ions)
Comisión Eu opea, 22 de sep iemb e de 2025
h ps://ec.eu opa.eu/news oom/san e/newsle e -a chi es/67084
T aducido po Salud y Fá macos, publicado en Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28(4)
Tags: nue as medidas pa a ges ión de au o izaciones de
medicamen os, ciclo de ida del medicamen o
La Comisión ha publicado las nue as Guías pa a las
Modi icaciones, que de inen las no mas de alladas que deben
segui las emp esas a macéu icas pa a modi ica y ac ualiza sus
au o izaciones de come cialización [1]. Las nue as guías op imizan
la ges ión del ciclo de ida de los medicamen os pa a adap a se a
los a ances cien í icos y écnicos.
El sec o a macéu ico es á es ic amen e egulado, pa a ga an iza
la salud pública y la segu idad del pacien e. Los medicamen os
solo ob ienen la au o ización de come cialización después de que
las e aluaciones de su calidad, segu idad y e icacia hayan sido
sa is ac o ias.
Los i ula es de la au o ización de come cialización son
esponsables de ga an iza que el medicamen o cumpla con la
no ma i a du an e odo su ciclo de ida, y es án obligados a
no i ica cualquie cambio —«modi icaciones»— espec o a la
au o ización inicial, en cuan o se p oduzca. Las au o idades deben
e alua es as modi icaciones en unción de su impac o en la salud
pública y de las ca ac e ís icas del medicamen o.
Las nue as guías pa a las Modi icaciones p opo cionan mayo
lexibilidad median e la simpli icación y un en oque basado en el
iesgo, acili ando que el p oceso de modi icaciones sea un ámi e
más ágil y e icien e, lo que bene icia an o a los i ula es de las
au o izaciones de come cialización como a las au o idades
egulado as.
La e isión de las guías pa a las Modi icaciones cons i uye el paso
inal de la e isión del ma co egula o io sob e la ges ión de las
modi icaciones de las au o izaciones de medicamen os. Las nue as
Guías en a án en igo el 15 de ene o de 2026 y sus i ui án a las
guías igen es.
Re e encia:
Eu opean Comission. New measu es o he be e li ecycle managemen
o medicine au ho isa ions. 22 de sep iemb e de 2025 h ps://eu -
lex.eu opa.eu/legal-con en /EN/TXT/?u i=OJ:C_202505045
Eu opa. Nue os obje i os pa a los ensayos clínicos en Eu opa (New a ge s o clinical ials in Eu ope)
Eu opean Medicines Agency, 23 de sep iemb e de 2025
h ps://www.ema.eu opa.eu/en/news/new- a ge s-clinical- ials-eu ope
T aducido po Salud y Fá macos, publicado en Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28(4)
Tags: ensayos clínicos en Eu opa, ensayos clínicos mul inacionales,
eclu amien o de pacien es
La Comisión Eu opea (EC, po su sigla en inglés Eu opean
Commission), los Je es de Agencias de Medicamen os (HMA, po
su sigla en inglés Heads o Medicines Agencies) y la EMA
es ablecie on conjun amen e dos nue os obje i os pa a los ensayos
clínicos, con el in de moni o ea los a ances en elación con la
ambición de con e i a la Unión Eu opea (EU, po su sigla en
inglés) en un des ino más a ac i o pa a la in es igación clínica y
mejo a la opo unidad de acceso de los pacien es a medicamen os
inno ado es. En un plazo de cinco años, las au o idades espe an
log a lo siguien e:
• Inco po a 500 ensayos clínicos mul inacionales adicionales al
p omedio ac ual de los 900 ensayos que se au o izan anualmen e
(ap oximadamen e 100 ensayos adicionales po año).
• Log a que dos e cios (66%) de los ensayos clínicos comiencen
a eclu a pacien es en un plazo de 200 días calenda io (o
menos), a pa i de la echa de p esen ación de la solici ud, en
compa ación con el 50% de los ensayos clínicos que hoy
cumplen ese plazo.
Es os ambiciosos obje i os se apoyan en las inicia i as que se es á
implemen ado pa a o alece el en o no eu opeo pa a la
in es igación clínica. Una de las inicia i as más ele an es es
Acele a los Ensayos Clínicos en la UE (Accele a ing Clinical
Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28 (4)
19
T ials in he EU, ACT EU), una colabo ación en e la Comisión
Eu opea, las agencias egulado as y la EMA, pa a op imiza el
diseño y la ejecución de los ensayos clínicos.
ACT EU se cen a en a ias á eas cla e pa a impulsa la
in es igación clínica en Eu opa. En e ellas se encuen an:
• el desa ollo de un mapa in e ac i o que pe mi e a los pacien es
iden i ica los ensayos clínicos que es án eclu ando en su
egión;
• p og amas pilo o de aseso ía pa a los pa ocinado es de los
ensayos, pa a ayuda los a diseña es udios con g an impac o y a
elabo a solici udes de au o ización exi osas, incluyendo
solici udes de come cialización;
• apoyo pa a implemen a la e sión e isada de la Guía de
Buenas P ác icas Clínicas (ICH E6 R3) y,
• ayuda a los pa ocinado es no come ciales pa a que puedan
desa olla ensayos mul inacionales.
ACT EU ambién man iene una pla a o ma mul i ac o que
p omue e el diálogo con inuo con los dis in os g upos de in e és
pa a iden i ica sus necesidades y desa íos.
La ed de agencias egulado as iene o as inicia i as
complemen a ias que ambién con ibuyen al cumplimien o de
es os nue os obje i os:
• La Inicia i a Colabo a i a pa a la Regulación de Ensayos
Clínicos (CTR Collabo a e – Clinical T ials Regula ion), iene
como obje i o o alece la in e acción en e las au o idades
nacionales y los comi és de é ica, p omo e p ocedimien os
a monizados y educi la ca ga adminis a i a.
• El p og ama COMBINE abo da la in e acción en e los ma cos
ju ídicos que egulan los ensayos clínicos de medicamen os, las
in es igaciones clínicas de disposi i os médicos y los es udios
de desempeño de las p uebas diagnós icas in i o. Su p ime
pilo o ya es á en ma cha e in eg a la e aluación clínica y la de
desempeño en un único p oceso más ágil.
• MedE hicsEU, un o o de ep esen an es nacionales de los
comi és de é ica en in es igación clínicaa, c eado po la
Comisión Eu opea pa a p omo e el diálogo y el ap endizaje
mu uo en e los Comi és de é ica de los Es ados miemb os y la
UE.
A pa i de eb e o de 2026, el si io web de ACT EU publica á
in o mes mensuales que mos a án el a ance hacia el
cumplimien o de los nue os obje i os pa a los ensayos clínicos.
In o me sob e ensayos clínicos en la UE – análisis de es años
de da os
Jun o con los nue os obje i os, la ed de agencias egulado as de
medicamen os de la UE publicó un in o me que analiza los da os
de ensayos clínicos ecopilados en e el 31 de ene o de 2022 y el
30 de ene o de 2025, pe iodo que co esponde a la ansición de
es años pa a la implemen ación del Reglamen o de Ensayos
Clínicos (CTR). El in o me indica que, desde que el uso del
Sis ema de In o mación de Ensayos Clínicos (CTIS) se ol ió
obliga o io, los pa ocinado es p esen a on en p omedio 200
nue as solici udes de ensayos clínicos po mes, de las cuales ce ca
de 80 co espondie on a ensayos mul inacionales.
Las ci as e lejan una e apa de adap ación al nue o ma co ju ídico
y p ocedimen al del CTR. El CTR y el CTIS ya es án
comple amen e ope a i os, po lo que la Unión Eu opea ha
consolidado las bases de un ecosis ema de ensayos clínicos más
in eg ado, anspa en e y e icien e, o ien ado a o alece la
colabo ación y a dinamiza la in es igación clínica. El in o me
comple o es á disponible en el si io web de ACT EU
(h ps://accele a ing-clinical-
ials.eu opa.eu/documen /download/8e0ae 5-6316-4976-b6dd-
5 e58254db49_en).
Comen a io de SyF:
Las agencias egulado as eu opeas lanza on ACT EU en 2022 pa a
o alece el en o no de ensayos clínicos median e cambios
no ma i os alineados con las es a egias a macéu icas de la UE, y
lo acompaña on con a ias inicia i as cla e, como un mapa de
ensayos clínicos pa a pacien es, aseso ía pilo o a pa ocinado es,
apoyo pa a aplica la guía e isada de Buenas P ác icas Clínicas y
ayuda a pa ocinado es no come ciales pa a ealiza es udios
mul inacionales; además, complemen an es os es ue zos con
p og amas como CTR Collabo a e, COMBINE y MedE hicsEU
[1].
Jun o con es os anuncios, las agencias egulado as eu opeas
publica on un in o me que desc ibe la ansición egula o ia en e
2022 y 2025, pe iodo en el que el uso del CTIS se ol ió
obliga o io y más de 5.000 ensayos mig a on desde el sis ema
Eud aCT al ma co del Reglamen o de Ensayos Clínicos [1].
Re e encia:
1.Al-Fa uque, F. EU egula o s se a ge s o p omo e Eu opean clinical
ials. Regula o y News, 25 de Sep iemb e de 2025.
h ps://www. aps.o g/news-and-a icles/news-a icles/2025/9/eu-
egula o s-se - a ge s- o-p omo e-eu opean-clin
España. La AEMPS amplía su p ocedimien o de e aluación acele ada en ensayos de ases emp anas
Agencia Española de Medicamen os y P oduc os Sani a ios (AEMPS), 8 de sep iemb e de 2025
h ps://www.aemps.gob.es/in o ma/la-aemps-amplia-su-p ocedimien o-de-e aluacion-acele ada-en-ensayos-de- ases- emp anas/
• La AEMPS amplía su p ocedimien o de e aluación acele ada
con el obje i o de hace de España un en o no cada ez más
a ac i o pa a la in es igación de medicamen os
• Los p omo o es de odos los ensayos nacionales en oncología o
en e medades a as, de Fase 1, en los que se in es igue un
medicamen o de o igen biológico pod án solici a es e ipo de
e aluación
La Agencia Española de Medicamen os y P oduc os Sani a ios
(AEMPS) amplía su p ocedimien o de e aluación acele ada con el
obje i o de segui haciendo de España un luga cada ez más
Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28 (4)
20
a ac i o y compe i i o pa a la in es igación de medicamen os [1].
Es a e aluación acele ada aplica á a odos los ensayos nacionales
en oncología y en e medades a as, de ase 1, en los que se
in es igue un medicamen o de o igen biológico.
Los p omo o es deben p esen a la solici ud a a és de Clinical
T ial In o ma ion Sys em (CTIS) únicamen e en España.
Es as solici udes se án alidadas de mane a expedi i a y e aluadas
en 26 días en luga de en los 45 días habi uales.
Además, los p omo o es deben selecciona un Comi é de É ica de
la In es igación con Medicamen os (CEIm) adhe ido al
p ocedimien o as - ack. Los da os de con ac o de es os CEIm
es án disponibles en el Di ec o io de CEIm ac edi ados en España.
Pa a acoge se a es e p ocedimien o, los p omo o es in e esados
deben con ac a con la AEMPS an es de p esen a la solici ud
en iando un co eo elec ónico a ae[email p o ec ed]. En es e
co eo deben inclui la echa p e is a del en ío, el CEIm e aluado
y las ca ac e ís icas del ensayo: í ulo, indicación, medicamen o en
in es igación, población y oda aquella in o mación adicional que
jus i ique el cumplimien o de los equisi os pa a accede al
p ocedimien o de e aluación acele ada.
Al p esen a la solici ud, deben indica en la ca a de
acompañamien o que la adhesión al p ocedimien o as - ack ha
sido acep ada po la AEMPS.
Re e encia:
1.AEMPS. P ocedimien o de E aluación Acele ada o as - ack. 8 de
sep iemb e de 2025 h ps://www.aemps.gob.es/medicamen os-de-uso-
humano/in es igacion_medicamen os/ensayosclinicos/p ocedimien o-
de-e aluacion-acele ada-o- as - ack/
Reino Unido. Los pacien es ecibi án sus medicamen os en e 3 y 6 meses an es g acias al Plan de Salud a 10 Años,
según anuncian los o ganismos egulado es
(Pa ien s will ecei e medicines 3-6 mon hs as e unde 10-Yea Heal h Plan, as egula o s se ou plans)
Agencia Regulado a de Medicamen os y P oduc os Sani a ios (MHRA) y el Ins i u o Nacional pa a la Excelencia en la Salud y la
A ención (NICE), 6 de agos o del 2025
h ps://www.go .uk/go e nmen /news/pa ien s-will- ecei e-medicines-3-6-mon hs- as e -unde -10-yea -heal h-plan-as- egula o s-se -ou -
plans
T aducido po Salud y Fá macos, publicado en Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28(4)
Tags: Plan de Salud a 10 Años en Reino Unido, en ega de
medicamen os UK, concesión de licencias EN Reino Unido, alo ación
de medicamen os en UK
En i ud de un acue do conjun o de in e cambio de in o mación,
se in i a á a las compañías a macéu icas a egis a se con
an elación an e la MHRA y el NICE pa a que la oma de decisiones
sob e la concesión de licencias y la alo ación de los
medicamen os se haga en pa alelo.
La Agencia Regulado a de Medicamen os y P oduc os Sani a ios
(MHRA) y el Ins i u o Nacional pa a la Excelencia en la Salud y la
A ención (NICE) desc ibie on hoy (mié coles 6 de agos o) cómo el
Plan de Salud a 10 Años pe mi i á que el acceso a los
medicamen os pa a los pacien es del Se icio Nacional de Salud
(NHS) de Ingla e a sea más ápido.
En i ud de un acue do conjun o de in e cambio de in o mación,
se in i a á a las compañías a macéu icas a egis a se con
an elación an e ambas agencias pa a pe mi i que la oma de
decisiones sob e la concesión de licencias y la alo ación de los
medicamen os se haga en pa alelo. Es o signi ica que más
medicamen os ecibi án la ap obación pa a su uso en el NHS de
Ingla e a al mismo iempo que se au o iza su uso en el Reino
Unido. Como esul ado del acue do, es p e isible que los pacien es
en Ingla e a eciban los medicamen os más no edosos en e 3 y 6
meses an es.
Es e nue o se icio e leja el comp omiso del gobie no con una
egulación más e icien e, iene como obje i o educi los cos es
adminis a i os pa a las emp esas en un 25%, y o ma pa e del
Plan de Salud a 10 Años y de la es a egia indus ial.
Es a es a egia coo dinada y mejo ada coo dinado o ece a los
desa ollado es a macéu icos un se icio de aseso ía in eg al y una
ía uni icada que agiliza los equisi os egula o ios y de
E aluación de Tecnologías Sani a ias (ETS), al iempo que acili a
el acceso más opo uno de los pacien es a los a amien os.
Pa a bene icia se de es e se icio, las emp esas deben egis a sus
p oduc os en UK Pha maScan, la base nacional de da os de
igilancia p ospec i a, al menos es años an es de la echa p e is a
pa a ecibi su au o ización de come cialización.
El Sec e a io de Es ado de Sanidad y Asis encia Social, Wes
S ee ing, decla ó:
«Es e gobie no es á educiendo d ás icamen e la bu oc acia e
impulsando el c ecimien o económico del sec o de las
ciencias de la ida, pa a que los pacien es puedan accede más
ápidamen e a los a amien os inno ado es que necesi an.
Pa a sal a nues o Sis ema Nacional de Salud (NHS) y
p epa a lo pa a el u u o, enemos que hace las cosas de
mane a di e en e. Al uni las ue zas de dos de nues os
o ganismos egulado es más impo an es, elimina emos
ápidamen e las ba e as, acili a emos el acceso de los
pacien es a medicamen os i ales e impulsa emos el
c ecimien o de la economía».
“En medio de la e olución ecnológica y de las ciencias de la ida
que es amos expe imen ando, G an B e aña debe ía es a a la
angua dia. Nues o Plan Decenal de Salud y el Plan Sec o ial de
Ciencias de la Vida nos ayuda án a impulsa los a ances necesa ios
pa a se líde es en el sec o e impulsa el c ecimien o en odo el
país.”
Law ence Tallon, di ec o ejecu i o de la MHRA, decla ó:
“Es amos comple amen e en ocados en ga an iza que los
pacien es puedan bene icia se de medicamen os y a amien os
Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28 (4)
27
• Leqembi puede p o oca sín omas g a es y po encialmen e
mo ales, y anomalías en las imágenes elacionadas con el
amiloide con edema (ARIA-E) (es deci , hinchazón ce eb al o
acumulación de líquido).
• Las anomalías en las imágenes elacionadas con la p esencia de
amiloide y edema pueden mani es a se con dolo de cabeza,
con usión, ma eo, al e aciones isuales, náuseas, a asia,
debilidad o con ulsiones. Sin emba go, muchos pacien es no
p esen an sín omas.
• Pa a iden i ica a los pacien es que expe imen an anomalías en
las imágenes elacionadas con la p esencia de amiloide y edema,
la FDA aho a ecomienda ealiza una esonancia magné ica
an es de la e ce a, quin a, sép ima y decimocua a in usión. Los
pacien es ambién deben ob ene una esonancia magné ica
ecien e ( ealizada den o del año an e io al inicio del
a amien o) pa a es ablece una línea de base.
No a de Salud y Fá macos: Hemos incluido es a no i icación de
la FDA po que puede con ibui a mejo a la segu idad del pacien e
que haya iniciado a amien o con dicho p oduc o. No po que
conside emos que Lequembi apo e bene icios signi ica i os pa a
los pacien es con demencia.
Re e encia:
1.Cen os pa a el Con ol y la P e ención de En e medades. En e medad
de Alzheime y demencia. Consul ado el 14 de julio de
2025. h ps://www.cdc.go /alzheime s-demen ia/abou /alzheime s.h ml
EE UU. Cues ionan las Decisiones egula o ias sob e el manejo del au ismo basadas en e idencia limi ada
Salud y Fá macos
Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28(4)
Tags: au ismo, leuco o ina, Wellco o in, de iciencia ce eb al de ola o,
GSK
La FDA inició el p oceso pa a ap oba las able as de leuco o ina
cálcica que es án indicadas pa a el a amien o de pe sonas con
de iciencia ce eb al de ola o, un as o no neu ológico que al e a
el anspo e de ola o hacia el ce eb o y p o oca sín omas como
e asos del desa ollo, asgos au is as, con ulsiones y p oblemas
mo o es, mencionó el en e egulado [1].
El comunicado de la agencia se basa en la e isión de li e a u a
cien í ica publicada en e 2009 y 2024, incluyendo epo es
clínicos con in o mación indi idual y o os es udios a pa i de los
cuales la agencia concluyó que la e idencia disponible espalda el
uso de leuco o ina en es a condición.
El comisionado Ma y Maka y mani es ó la u gencia de amplia las
opciones e apéu icas pa a a a el au iemo, asegu ando que en las
úl imas dos décadas se han cuad uplicado los casos, y a i mó que
la FDA sus en a sus decisiones en e idencia igu osa y basada en el
sen ido común [1]. Geo ge Tidma sh, di ec o del Cen o de
E aluación e In es igación de Medicamen os, señaló que es e
p oceso o ma pa e de un es ue zo po a a las en e medades
c ónicas y pa a a anza en el en endimien o de condiciones
inculadas al au ismo [1].
La FDA y GSK aco da on colabo a pa a ac ualiza la in o mación
de leuco o ina (Wellco o in) y pe mi i su uso segu o en
poblaciones adul as y pediá icas con de iciencia ce eb al de ola o.
Aunque algunos g upos de pacien es con sín omas
neu opsiquiá icos mues an al e aciones simila es y
au oan icue pos con a el ecep o de ola o al a, la agencia
econoció que la e idencia ac ual esul a insu icien e y que la
comunidad cien í ica necesi a es udios adicionales pa a de ini con
mayo cla idad la segu idad y la e icacia del a amien o en
pe sonas con diagnós ico de au ismo [1].
Es e p onunciamien o ha susci ado odo ipo de c í icas. La
p opues a gene ó inquie ud po que el au ismo es un espec o muy
amplio con un eno me espec o de p esen aciones clínicas, y
po que el apoyo cien í ico p o enía de es udios pequeños y
explo a o ios, un escena io que la FDA nunca ha u ilizado pa a
jus i ica cambios egula o ios de esa magni ud.
El sec e a io de salud, Robe F. Kennedy J ., lle aba años
p omo iendo sus p opias hipó esis sob e el au ismo y, en ab il,
anunció que iden i ica ía la causa de la condición an es de
sep iemb e. El p esiden e T ump ambién exigió a ances isibles,
inc emen ando la p esión polí ica sob e la agencia. Aun así, la
solici ud esul ó an ex ao dina ia que el p opio pe sonal écnico
cues ionó la idea [2].
Según S a news, Geo ge Tidma sh acep ó como al e na i a hace
una solici ud a GSK, ab ican e o iginal de Wellco o in, pa a que
solici a a la ap obación pa a la de iciencia ce eb al de ola o, un
as o no neu ológico a o con sín omas que pueden coincidi con
los del au ismo [2].
Sin emba go, ese es ue zo po que la discusión se sus en a a en
bases cien í icas no se e lejó en la con e encia de p ensa de
sep iemb e, en la que el comisionado Ma y Maka y p esen ó a la
leuco o ina como un a amien o pa a el au ismo y celeb ó su
supues o po encial e apéu ico pa a miles de niños [2].
En e los especialis as que c i ica on esa decisión, la D a. Reshma
Ramachand an, in es igado a y médica en la Uni e sidad de Yale,
señaló que es a secuencia de hechos con adice el uncionamien o
espe ado de la FDA y e osiona los p incipios que sos ienen la
egulación sani a ia basada en e idencia [2].
La p o eso a Dawn Adams, in es igado a y ca ed á ica sob e
au ismo en el Cen o de In es igación sob e el Au ismo
Olga Tennison de la Uni e sidad de La T obe (Aus alia),
mani es ó:
¨La suge encia de u iliza leuco o ina pa a ‘ a a ’ el au ismo es
p eocupan e. En p ime luga , po que la in es igación en es e
ámbi o es de mala calidad y no es á al ni el que cab ía espe a a
la ho a de hace ecomendaciones pa a su ap obación. También es
p eocupan e po que es e ipo de decla aciones in luyen en la o ma
en que la gen e en iende y pe cibe el au ismo [3].
El au ismo no es algo que necesi e a amien o o cu a, es una
di e encia en el desa ollo neu ológico… Lo que ealmen e ma ca

Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28 (4)
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la di e encia pa a las pe sonas au is as es con a con el apoyo
adecuado: aulas inclusi as, luga es de abajo que se adap en a
sus necesidades, comunidades que comp endan las di e encias
comunica i as y senso iales, y polí icas elabo adas a pa i de
in es igaciones de buena calidad. Es as son las cosas que ayudan
a las pe sonas au is as a p ospe a y las cosas que los gobie nos
ienen la opo unidad de c ea … ¨ [3].
And ew Whi ehouse, p o eso e in es igado sob e el Au ismo en
el Kids Resea ch Ins i u e de Aus alia, a i ma que la leuco o ina
sigue siendo expe imen al y hace un llamado a que los amilia es y
médicos sean cau elosos, po que a su juicio, las in es igaciones
ac uales son demasiado limi adas y p elimina es pa a saca
conclusiones sólidas [3].
Re e encias:
1. U.S. Food & D ug Adminis a ion. FDA Takes Ac ion o Make a
T ea men A ailable o Au ism Symp oms, 22 de Sep iemb e de 2025.
h ps://www. da.go /news-e en s/p ess-announcemen s/ da- akes-
ac ion-make- ea men -a ailable-au ism-symp oms
2. Law ence, L. Inside FDA, ca ee s a e s desc ibe how poli ical p essu e
is in luencing hei wo k. S a news, 14 de oc ub e de 2025.
h ps://www.s a news.com/2025/10/14/ da-unde - ump- k-j -s a -
desc ibe-poli ical-p essu e/
3. Science Media Cen e. Polémica po la p opues a de la adminis ación
T ump. SMC España, 23 de sep iemb e de 2025.
h ps://sciencemediacen e.es/polemica-po -la-p opues a-de-la-
adminis acion- ump-de-indica -la-leuco o ina-como- a amien o
EE UU. La FDA impulsa el desa ollo de á macos pa a en e medades a as con nue os p incipios de e idencia
(FDA Ad ances Ra e Disease D ug De elopmen wi h New E idence P inciples)
U.S. Food and D ug Adminis a ion, 3 de Sep iemb e de 2025
h ps://www. da.go /news-e en s/p ess-announcemen s/ da-ad ances- a e-disease-d ug-de elopmen -new-e idence-p inciples
T aducido po Salud y Fá macos, publicado en Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28(4)
Tags: desa ollo de á macos, en e medades a as, en e medades
hué anas, nue os p incipios de e idencia pa a en e medades a as,
RDEP
La FDA p esen ó hoy los P incipios de E idencia pa a las
En e medades Ra as (RDEP, po sus siglas en inglés Ra e Disease
E idence P inciples), que se han es ablecido pa a agiliza y da
mayo p e isibilidad a la e isión de e apias des inadas a a a
en e medades a as que a ec an a poblaciones de pacien es muy
educidas, con impo an es necesidades médicas no cubie as y que
se deben a un de ec o gené ico conocido. Median e el p oceso
RDEP, los pa ocinado es end án una idea más cla a de los ipos
de e idencia que se pueden u iliza pa a demos a e idencia
sus ancial de e icacia.
“Los desa ollado es de medicamen os, y los pacien es a quienes
espe an a a , me ecen in o mación cla a y cohe en e po pa e de
la FDA”, dijo el comisionado de la FDA, Ma y Maka y, MD,
MPH. “Es os p incipios ga an izan que la FDA y los
pa ocinado es es én alineados en una es a egia lexible y basada
en el sen ido común que se ubica den o de las acul ades igen es
de la agencia, y sepan que inco po amos e idencia con i ma o ia
pa a o ece a los pa ocinado es un camino cla o y igu oso pa a
lle a a amien os segu os y e icaces a quienes más los
necesi an”.
Se sabe que al desa olla d á macos pa a en e medades a as
puede esul a di ícil, o incluso imposibili a , ob ene e idencia
sus ancial de segu idad y e icacia median e múl iples ensayos
clínicos adicionales (como lo exige la ley). Po ello, los
desa ollado es de á macos pa a en e medades a as y la FDA
deben abaja jun os pa a iden i ica mé odos al e na i os que
pe mi an cumpli con el es ánda legal, de mane a igu osa y iable
pa a las poblaciones a ec adas po en e medades a as.
El RDEP, desa ollado e implemen ado conjun amen e po el
Cen o pa a la E aluación e In es igación de Medicamen os
(CDER, Cen e o D ug E alua ion and Resea ch) y el Cen o
pa a la E aluación e In es igación de P oduc os Biológicos
(CBER, Cen e o Biologics E alua ion and Resea ch), abo da las
ince idumb es inhe en es al desa ollo de medicamen os pa a
en e medades a as, ga an izando a los pa ocinado es que las
e isiones inclui án da os adicionales de apoyo.
La ap obación bajo es e p oceso se puede basa en un es udio
adecuado y bien con olado, además de e idencia con i ma o ia
sólida, que puede inclui :
• E idencia sólida sob e mecanismos o bioma cado es
• E idencia p oceden e de modelos no clínicos ele an es
• Da os a macodinámicos clínicos
• In o mes de casos, da os de acceso ampliado o es udios de
his o ia na u al
Los pa ocinado es pueden solici a su in eg ación en el p oceso
en cualquie momen o p e io al inicio de un ensayo clínico pi o al.
Pa a se elegibles, las e apias en in es igación deben abo da
especí icamen e el de ec o gené ico en cues ión y es a di igidas a
una población o subpoblación muy pequeña de pacien es con una
en e medad a a (gene almen e con menos de 1.000 pacien es en
EE UU), que se en en an a un ápido de e io o uncional que
conduce a la discapacidad o la mue e, y pa a quienes no exis en
e apias al e na i as adecuadas.
Las solici udes de e isión bajo el p oceso RDEP pueden
p esen a se como pa e de una solici ud o mal de eunión y deben
egis a se an es del inicio de un ensayo clínico pi o al. Los
pa ocinado es colabo a án es echamen e con la FDA pa a de ini
la e idencia necesa ia pa a la ap obación, omen ando la
pa icipación de pacien es y expe os du an e odo el p oceso. Los
pa ocinado es que desa ollen á macos pa a cánce es a os deben
consul a p ime o con el Cen o de Excelencia Oncológica o las
di isiones de e isión pe inen es pa a de e mina si es e p oceso
es aplicable.
Los medicamen os ap obados median e es e p oceso pueden es a
suje os a equisi os adicionales pos e io es a su come cialización,
pa a ga an iza aún más su segu idad y e icacia.
Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28 (4)
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Las solici udes de e isión p esen adas po los pa ocinado es en el
ma co del p oceso RDEP son independien es de las solici udes de
designación de medicamen o hué ano con o me a la sección 526
de la Ley Fede al de Alimen os, Medicamen os y Cosmé icos
(FD&C). Un medicamen o e isado median e el p oceso RDEP no
necesa iamen e cumple con los equisi os pa a ob ene la
designación de medicamen o hué ano, y el p oceso RDEP no
in luye en la decisión de la Agencia sob e la elegibilidad de un
medicamen o pa a dicha designación. El pa ocinado que desee
solici a la designación de medicamen o hué ano debe á segui los
p ocedimien os es ablecidos en la sección 526 de la Ley FD&C y
en el Tí ulo 21 del Código de Regulaciones Fede ales (21 CFR
Pa e 316).
Comen a io de SyF: El nue o ma co egula o io pa a ap oba
e apias que pe mi an a a pe sonas con en e medades a as
(RDEP) se p esen a como un a ance pa a acele a el acceso a
e apias pa a poblaciones con en e medades hué anas, aunque
plan ea iesgos impo an es pa a la calidad egula o ia y pa a la
p o ección de los pacien es.
La p omesa de ap oba medicamen os po encialmen e
ans o mado es con un solo ensayo, incluso de b azo único, e leja
un es ue zo po lexibiliza la e idencia an e en e medades
de as ado as y sin al e na i as e apéu icas. Sin emba go, es a
misma lexibilización exige un esc u inio mucho más igu oso del
p oceso [1]. Cuando la FDA educe el ni el de exigencia clínica, la
agencia debe compensa lo con p ocesos sólidos, una igilancia
es ic a y unos c i e ios anspa en es, po que la ince idumb e
sob e los posibles bene icios y iesgos ecae á sob e los pacien es,
quienes pe enecen a poblaciones ex emadamen e ulne ables.
El nue o ma co del RDEP es incong uen e en e a los p oblemas
es uc u ales que a a iesa la agencia po que se o ece
“ lexibilidad” en un con ex o de eco es p esupues ales y de
pe sonal, p esión polí ica y p omesas de ías ul a ápidas, que
debili an la independencia écnica y la capacidad esolu i a de la
FDA.
Aunque el RDEP es ablece c i e ios es ic os de elegibilidad, la
dependencia de es udios de b azo único limi a la capacidad de
iden i ica e ec os ad e sos, puede sob ees ima la e icacia o puede
inad e i daños poco ecuen es pe o g a es. Además, el
en usiasmo de los analis as con as a con una ealidad donde
muchos desa ollos ya usan diseños simila es y, po an o, el
impac o eal pod ía se meno , mien as que el iesgo de que la
indus ia p esione pa a amplia aún más la lexibilidad es mayo
[1].
Las en e medades a as necesi an soluciones u gen es, pe o
necesi an ambién egulaciones ue es, es ables y cien í icamen e
sólidas pa a que p e alezca la segu idad, la c edibilidad egula o ia
y la con ianza de los p opios pacien es a quienes p e ende
bene icia .
Re e encia:
1.Ba ie, R. FDA c ea es new pa hway o a e disease d ugs, analys s
uncon inced. Pha maceu ical Technology, 4 de sep iemb e de 2025.
h ps://www.pha maceu ical- echnology.com/newsle e s/ da-c ea es-
new-pa hway- o - a e-disease-d ugs-analys s-uncon inced/
EE UU. La FDA anuncia la publicación en iempo eal de las ca as de espues a comple as y publica un lo e de 89 que no habían
sido di ulgadas
(FDA Announces Real-Time Release o Comple e Response Le e s, Pos s P e iously Unpublished Ba ch o 89)
U.S. Food & D ug Adminis a ion, 4 de Sep iemb e de 2025
h ps://www. da.go /news-e en s/p ess-announcemen s/ da-announces- eal- ime- elease-comple e- esponse-le e s-pos s-p e iously-
unpublished-ba ch-89
T aducido po Salud y Fá macos, publicado en Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28(4)
Tags: ca as de espues a comple as, CRL, FDA publica CRL
La FDA anunció hoy que publica á las u u as ca as de espues a
comple a (CRL, po sus siglas en inglés) inmedia amen e después
de su en iá selas a los pa ocinado es. La agencia ambién publicó
hoy 89 CRL inédi as, emi idas desde 2024 has a la echa,
elacionadas con solici udes pendien es o e i adas. Cada una de
es as CRL de alla de iciencias especí icas de segu idad y e icacia
iden i icadas po la FDA que impiden la ap obación de la
solici ud.
“Es e es un día his ó ico pa a la agencia”, dijo el D . Ma y
Maka y, MD, MPH, comisionado de la FDA. “Al adop a una
anspa encia adical, uno de los p incipios ec o es de es a
adminis ación, es amos o eciendo in o mación in aluable pa a
ayuda a acele a la llegada de e apias y cu as al me cado,
p opo cionando un con ex o comple o a los in e sionis as y
accionis as y, sob e odo, es au ando la con ianza del público”.
En adelan e, la agencia publica á con p on i ud las nue as CRL
emi idas y, al ap oba las solici udes, publica á odas las CRL
asociadas a dicha solici ud. Asimismo, publica á lo es de CRL
emi idas p e iamen e elacionadas con solici udes e i adas o
abandonadas. Todas las CRL se edac a án pa a elimina
in o mación come cial con idencial, sec e os come ciales e
in o mación pe sonal p i ada, pe o inclui án los nomb es de las
emp esas.
La publicación de las CRL o ece impo an es bene icios pa a la
salud pública, en e ellos, capaci a a los desa ollado es de
medicamen os pa a e i a e o es comunes y b inda de mane a
e icien e más cu as y a amien os signi ica i os al público
es adounidense; p opo ciona una mayo comp ensión a los
pacien es y a los p o eedo es de a ención médica que los a an; y
ga an iza que los pa ocinado es p opo cionen in o mación
comple a y con ex ualizada a los in e so es y accionis as.
La FDA econoce el eno me in e és público en la anspa encia y
c edibilidad de sus decisiones. La publicación de odas las Ca as
de Respues a Comple a ambién cumple con la ins ucción del
P esiden e a odas las agencias, median e la O den Ejecu i a N.°
14303, de di ulga “da os, análisis y conclusiones elacionados con
in o mación cien í ica y ecnológica p oducida o u ilizada po la
agencia, que es a conside e azonablemen e que end án un e ec o
cla o y sus ancial en las polí icas públicas impo an es o en
decisiones impo an es del sec o p i ado”.
Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28 (4)
30
Las ca as de decisión son accesibles al público en la base de da os
cen alizada openFDA [1].
No a de SyF: La publicación po pa e de la FDA de es e conjun o
de ca as de espues a comple a gene ó c í icas po que, según
S a news, la mayo ía ya e an públicas y la agencia simplemen e las
eunió en una ca pe a desca gable, lo que u o un impac o limi ado
[2].
P e iamen e, la FDA había publicado más de 200 ca as de echazo
en iadas a dis in as a macéu icas, lo que puso el oco en una ase
del p oceso de e isión de medicamen os que suele in isibiliza se.
La ecopilación incluyó solo ca as co espondien es a p oduc os
que inalmen e ob u ie on la ap obación, la mayo ía de ellas ya
conocidas públicamen e [3].
Sin emba go, la publicación en iempo eal de es as ca as es una
opo unidad impo an e dado que o ganiza la in o mación
disponible sob e medicamen os ap obados que es aba dispe sa e
incomple a en múl iples páginas y documen os de la FDA,
di icul ando su búsqueda, acceso y análisis. En es e sen ido,
mejo a la o ganización, disponibilidad y di usión de es a
in o mación puede ep esen a un a ance signi ica i o hacia la
“ anspa encia adical” p ome ida po el comisionado Ma y
Maka y, si se implemen a de mane a amplia [2].
Po o a pa e, el Cen o pa a la ciencia en el in e és público
(Cen e o Science in he Public In e es ) conside a que la
publicación de las CRL es mucho más que una ic o ia écnica y
bu oc á ica, y mencionó un es udio que el ac ual di ec o de
o ganización, D . Pe e G. Lu ie, ealizó en 2015 , cuando e a
Comisionado asociado de la FDA, que los comunicados de p ensa
que emi ían las emp esas que ecibían CRL solo mencionaban el
15% de la in o mación de segu idad y el 16% de la in o mación de
e icacia que se había incluido en las CRL. Además, el es udio
e idenció que el 87% de las CRL emi idas en e el 2008 y el 2013
ci a on impo an es de iciencias clínicas en segu idad y/o e icacia
[4].
Re e encias:
1.U.S. Food & D ug Adminis a ion. Comple e Response Le e (CRL).
Depa men o Heal h and Human Se ices.
h ps://open. da.go /apis/ anspa ency/comple e esponsele e s/
2.F ank Da id. How he FDA can sco e quick wins on anspa ency.
S a news, 29 de julio de 2025.
h ps://www.s a news.com/2025/07/29/ da- anspa ency-ma y-maka y-
app o ed-d ug-pd s-e iciency/
3.Joseph A, Law ence L. FDA publishes ejec ion le e s sen o
d ugmake s, wi h a big ca ea . S a 10, 10 de julio de 2025.
h ps://www.s a news.com/2025/07/10/ da-publishes-d ug- ejec ion-
le e s-ma y-maka y- anspa ency-e o /
4. Cen e o science in he public in e es . FDA eleases denial le e s o
unapp o ed d ugs, a s ep owa d anspa ency. 5 de Sep iemb e de 2025.
h ps://www.cspi.o g/p ess- elease/ da- eleases-denial-le e s-
unapp o ed-d ugs-s ep- owa d- anspa ency
EE UU. La FDA anuncia la disponibilidad de un bo ado de guía pa a la indus ia i ulado E20 Diseños adap a i os pa a ensayos
clínicos”. (The Food and D ug Adminis a ion (FDA) is announcing he a ailabili y o a d a guidance o indus y en i led E20 Adap i e
Designs o Clinical T ials)
U. S. Food and D ug Adminis a ion, 9 de Sep iemb e del 2025
h ps://www. ede al egis e .go /documen s/2025/09/30/2025-18897/e20-adap i e-designs- o -clinical- ials-in e na ional-council- o -
ha monisa ion-d a -guidance- o
T aducido po Salud y Fá macos, publicado en Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28(4)
Tags: bo ado guía E20, diseños adap a i os pa a ensayos clínicos
ACTION: A iso de disponibilidad.
Resumen:
Es e bo ado se elabo ó bajo el auspicio del Consejo In e nacional
pa a la A monización de Requisi os Técnicos pa a P oduc os
Fa macéu icos de Uso Humano (ICH, po sus siglas en inglés
In e na ional Council o Ha monisa ion o Technical
Requi emen s o Pha maceu icals o Human Use).
El bo ado de la guía p opo ciona un conjun o de
ecomendaciones anspa en es y a monizadas pa a el diseño
adap a i o de ensayos clínicos.
El bo ado se cen a en los p incipios pa a la plani icación,
ealización, análisis e in e p e ación de ensayos clínicos con un
diseño adap a i o que p e enda con i ma la e icacia y espalda la
e aluación del bene icio- iesgo de un a amien o.
El bo ado en a iza los p incipios undamen ales pa a ga an iza
que los ensayos clínicos p oduzcan esul ados iables e
in e p e ables, e incluye conside aciones especí icas sob e el uso
de un diseño adap a i o.
No a de SyF: Desca gue aquí el PDF bo ado de la Guía E20 en
inglés h ps://www. da.go /media/188961/download
EE UU. La FDA en en a su mayo c isis de educción de pe sonal y inanciamien o
Salud y Fá macos
Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28(4)
Tags: c isis de ecu so humano en FDA, enuncias masi as en FDA,
colapso del pe sonal de la FDA, eco e p esupues al FDA y NIH,
c isis ges ión egula o ia en la FDA
La FDA en en a una pé dida sin p eceden es de pe sonal en sus
cen os pa a la e aluación y seguimien o de medicamen os y
p oduc os biológicos. Los da os más ecien es mues an que el
Cen o de E aluación e In es igación de Medicamen os pe dió 746
unciona ios en el úl imo imes e iscal, mien as que el Cen o de
E aluación e In es igación Biológica egis ó la salida de 194
colabo ado es. Es as ci as ep esen an los mayo es descensos
egis ados desde la c eación de ambos cen os y e elan una c isis
Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28 (4)
31
de ecu so humano que a anza más ápido de lo que la ins i ución
log a epone lo [1].
La magni ud de las salidas a ec a an o a pe sonal écnico como a
líde es con amplia expe iencia, lo que gene a inquie ud po la
capacidad eal de la agencia pa a sos ene el i mo de e isión de
medicamen os y p oduc os biológicos. Aunque los p ocesos
egula o ios aún man ienen los iempos habi uales, pe sis e la duda
sob e cuán o iempo más pod á sos ene se esa es abilidad si la
c isis con inúa.
A pa i de 2023, los acue dos de a i as po se icios egula o ios
obligan a la FDA a epo a imes almen e sus da os de
con a ación y esos in o mes mues an que el CDER (po su sigla
en inglés, Cen e o D ug E alua ion and Resea ch) sumó ce ca
de 460 unciona ios en e 2023 y 2024, pe o pe dió más de 1.000
en 2025, mien as que el CBER (po su sigla en inglés, Cen e o
Biologics E alua ion and Resea ch) ha pe dido 224 colabo ado es
en 2025 [1].
Es e escena io plan ea desa íos de g an magni ud pa a la
es abilidad ope a i a y la capacidad del en e egulado pa a
sos ene e aluaciones igu osas y opo unas. La al a de
in o mación cla a po pa e del Depa amen o de Salud y Se icios
Humanos de la FDA aumen a la p eocupación e ince idumb e
sob e la dimensión eal del p oblema y sob e el impac o que pod ía
ene en u u as decisiones egula o ias.
O o análisis sob e los eco es p esupues ales de la ac ual
adminis ación a la FDA y al NIH mues a que end ían un impac o
es uc u al sob e la unción ec o a del en e egulado
es adounidense, al debili a an o la base cien í ica que sus en a la
inno ación biomédica (NIH) como la capacidad ope a i a de la
FDA pa a e alua y au o iza nue os p oduc os.
La O icina de P esupues o del Cong eso (CBO, Cong essional
Budge O ice) es ima que incluso eco es mode ados de un 10%,
impedi ían el desa ollo y come cialización de decenas de
medicamen os en las p óximas décadas. Un eco e del 40%, como
el p opues o po la adminis ación, excede la capacidad de
modelación de la CBO y comp ome e ía la espues a del país
en e a amenazas eme gen es, debili ando la posición cien í ica y
económica de EE UU en el ámbi o global [2].
Adicionalmen e, la educción de pe sonal en la FDA y los eco es
p oyec ados gene a ían e asos de has a nue e meses adicionales
en los iempos de e isión, y una disminución en el núme o de
medicamen os ap obados po década. Con 25 ap obaciones en lo
que a de 2025 en e al p omedio his ó ico ce cano a 60 po año,
se e idencia la e osión de la capacidad egula o ia esencial pa a
ga an iza el acceso opo uno a medicamen os segu os y e icaces
[2].
Legislado es y expe os ad ie en que es os eco es no solo
pa aliza ían el desa ollo de a amien os pa a el cánce ,
en e medades a as y as o nos c ónicos, sino que además
ans e i ían el lide azgo ecnológico a o os países y a ec a ían
g a emen e la economía nacional. En palab as de los legislado es
ci ados po Common D eams: “Cada dóla in e ido en la
in es igación de los NIH gene a un e o no de US$2,50 pa a la
economía es adounidense. Es e a aque sin p eceden es a nues as
ins i uciones sani a ias po pa e de la adminis ación T ump
limi a á el acceso a los medicamen os que los pacien es espe an,
cede á nues o lide azgo mundial en inno ación médica a China y
causa á g a es daños a la economía nacional” [2].
Re e encias:
1.B ennan, Z. FDA s a ing da a show his o ic numbe s o depa u es in
iscal 2025. EndPoin s, 20 de oc ub e de 2025.
h ps://endpoin s.news/ da-s a ing-da a-show-his o ic-numbe s-o -
depa u es-in- iscal-2025/
2.Conley, J. ‘De as a ing’ T ump Cu s o FDA, NIH Will Resul in Fewe
Medica ions, New Analysis Wa ns. Common D eams, 18 de julio de
2025. h ps://www.commond eams.o g/news/budge -cu s-nih
EE UU. Impac o de las e o mas egula o ias en los comi és ede ales de inmunizaciones
Salud y Fá macos
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Tags: comi és aseso es ede ales de acunas, con lic os de in e és en
comi és ede ales
Un es udio publicado en JAMA e aluó la p e alencia de con lic os
de in e és (COI, po su sigla en inglés con lic s o in e es ) de ipo
inancie o epo ados en los comi és aseso es ede ales de acunas
de EE UU (el ACIP, Ad iso y Commi ee on Immuniza ion
P ac ices de los CDC y el VRBPAC, Vaccines and Rela ed
Biological P oduc s Ad iso y Commi ee de la FDA), du an e el
pe iodo 2000-2024 [1].
Median e el análisis sis emá ico de di ulgaciones o iciales, ac as,
ansc ipciones y, en el caso de VRBPAC, exenciones elacionadas
en el a ículo 18 USC 208 que pe mi e que los miemb os con
"expe iencia esencial" pa icipen incluso cuando ienen COI
inancie os igen es, se calculó la p opo ción anual de miemb os
con COI y de ecusaciones asociadas.
Los esul ados mues an que, mien as ACIP celeb ó una media de
4 euniones anuales y VRBPAC 3,4, ambos comi és
expe imen a on una ma cada y sos enida disminución de la
p esencia de miemb os con COI a lo la go del iempo. En ACIP, la
p e alencia cayó de 43% en 2000 a 6,2% en 2024, mien as que en
VRBPAC descendió de 27% a menos de 2% en 2024.
El ipo de COI más ecuen e ue el apoyo a in es igación, seguido
de ac i idades de moni o eo de segu idad, consul o ía y enencia
de acciones de las emp esas, aunque es os úl imos ep esen a on
menos del 1% desde 2016.
Los análisis es adís icos con i ma on un descenso signi ica i o en
los COI epo ados pa a ACIP, mien as que en VRBPAC la
endencia descenden e no alcanzó signi icancia es adís ica. Las
asas p omedio de echazo ue on del 1,3% en ACIP y del 7,4% en
VRBPAC.
Los au o es concluyen que las e o mas egula o ias in oducidas a
pa i de 2007, jun o con un esc u inio público c ecien e,
con ibuye on a la educción his ó ica de los COI. La p e alencia
de COI epo adas ha disminuido pa a ACIP y VRBPAC du an e
Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28 (4)
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los úl imos 25 años y se man u ie on en ni eles his ó icamen e
bajos has a 2024.
Aunque pe sis en limi aciones de i adas de di e encias en las
de iniciones y los sis emas de di ulgación en e agencias, los
hallazgos indican que los comi és aseso es de acunas de EE UU
ope an con ni eles mínimos de con lic o epo ado, e o zando la
c edibilidad de sus p ocesos pa a hace ecomendaciones y oma
decisiones.
Fuen e O iginal:
Gene ie e P. Kan e , Toni Mankowi z, Pe e Lu ie. Con lic s o In e es in
Fede al Vaccine Ad iso y Commi ees. JAMA 334(14) pág. 1295-1297,
Augus 18, 2025. doi:10.1001/jama.2025.13245
EE UU. In e ogan es sob e la designación de nue os di ec i os en la FDA
Salud y Fá macos
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Tags: Cen o de E aluación e In es igación de Medicamen os FDA,
con lic os de in e és, in eg idad egula o ia, anspa encia en
decisiones egula o ias
La designación del D . Geo ge Tidma sh como nue o di ec o del
Cen o de E aluación e In es igación de Medicamen os de la FDA
cons i uye un hecho ele an e a ni el ins i ucional, pa icula men e
dado su his o ial como undado y di ec i o de múl iples
compañías a macéu icas [1].
El Cen o de Medicamen os de la FDA es la unidad más g ande de
la agencia, con ce ca de 6.000 empleados enca gados de e alua la
segu idad y e icacia de los nue os á macos y de supe isa el uso
pos come cialización de los á macos ya exis en es. Es e cen o
en en a una educción signi ica i a de su capacidad ope a i a as
el despido de unos 2.000 abajado es como pa e de los eco es
gene alizados al pe sonal sani a io ede al [1].
La expe iencia clínica, académica y emp esa ial del nue o di ec o
del Cen o de E aluación e In es igación de Medicamen os de la
FDA puede apo a una pe spec i a impo an e, aunque es
undamen al econoce que su ayec o ia en la indus ia plan ea
in e ogan es legí imos espec o a posibles con lic os de in e és, en
un con ex o donde la agencia en en a una eno ación sin
p eceden es en sus ca gos di ec i os y, especialmen e dada la
magni ud de la educción de su ue za labo al en la unidad del
Cen o de E aluación e In es igación de Medicamen os.
En un momen o ca ac e izado po una al a sensibilidad en o no a
las decisiones egula o ias po su ue e impac o social, económico
y polí ico, esul a indispensable que la agencia ga an ice p ocesos
anspa en es, independien es y lib es de p esiones ex e nas y
con lic os de in e eses.
La con e gencia de hechos al in e io de la FDA a aíz de las
p io idades de la nue a adminis ación, la in ensa o ación del
lide azgo, una ma cada disminución de pe sonal expe imen ado y
la inco po ación de igu as con ínculos p e ios signi ica i os con
la indus ia pod ía inc emen a la pe cepción de ulne abilidad
ins i ucional.
Expues o lo an e io , esul a sensa o y necesa io que la FDA
implemen e y comunique con mayo cla idad las sal agua das que
adop a á pa a ga an iza que las decisiones se e án guiadas
exclusi amen e po la e idencia cien í ica, el in e és público y el
bene icio colec i o; y que se de ende á la in eg idad de la ciencia
en los p ocesos egula o ios y se ha á lo posible po ecupe a la
con ianza de los pacien es y de los p o esionales de la salud
omando decisiones anspa en es, undamen adas en p ese a y
mejo a la salud.
Re e encia:
1.Pe one, M. FDA names o me pha maceu ical company execu i e o
o e see US d ug p og am. AP News, 21 de julio de 2025.
h ps://apnews.com/a icle/ da-d ugs- ump-maka y-geo ge- idma sh-
88471eab7dca 1ab8cc4dd2491218120
EE UU. La FDA ede ine su elación con los comi és de aseso es ex e nos
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Tags: pa icipación pública en la FDA, comi és aseso es ex e nos,
análisis de p oduc os a macéu icos indi iduales, ca as de espues a
comple a de la FDA
Las ecien es decla aciones de Geo ge Tidma sh, di ec o del
Cen o de E aluación e In es igación de Medicamen os de la FDA,
ma ca on un gi o signi ica i o en la o ma en que la agencia
abo da la e aluación de algunos nue os á macos. En conc e o,
quie e limi a la pa icipación de los comi és de aseso es ex e nos a
la agencia.
Los comi és aseso es de la FDA se c ea on en i ud de una ley de
1972 que enía como obje i o amplia y egula el uso de expe os
po pa e del gobie no al oma decisiones écnicas. Se les con oca
pe iódicamen e pa a que aseso en, e isen la e idencia y hagan
ecomendaciones a la FDA sob e la ap obación de medicamen os,
acunas y disposi i os médicos. Es os comi és se suelen con oca
cuando los unciona ios de la FDA se en en an a una decisión
di ícil. Las acciones de la FDA se han alineado adicionalmen e
con las o aciones de los comi és. Una des iación puede p o oca
con o e sia y deba e público, como ue el caso de la decisión
di idida de 2021 sob e la ap obación del á maco Aduhelm de
Biogen pa a el a amien o de la en e medad de Alzheime .
LaFDA ap obó un medicamen o pese al o o nega i o del comi é.
Es o gene ó un g an deba e público en o no a la necesidad de
equilib a las p esiones polí icas, las demandas de los pacien es y
el igo cien í ico y écnico.
Tidma sh a i mó que la FDA quie e deja a ás la p ác ica de
con oca comi és aseso es pa a analiza p oduc os indi iduales
po que conside a que es as euniones consumen demasiados
ecu sos y apo an poco a las decisiones écnicas. Tidma sh

Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28 (4)
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sos u o que la agencia necesi a concen a su iempo en p egun as
egula o ias más amplias y no en e isiones caso po caso.
Es a pos u a gene ó p eocupación en e ex unciona ios y
académicos que es udian la polí ica egula o ia. Es as pe sonas
mani es a on que los comi és o ecen un espacio indispensable
pa a que los expe os ex e nos cues ionen la e idencia, iden i iquen
acíos y con ibuyan a que las decisiones sean más sólidas.
Ex unciona ios y académicos ambién eco da on que es os
encuen os pe mi en que la ciudadanía obse e el p oceso
egula o io y comp enda los a gumen os que de e minan la
ap obación o echazo de los medicamen os.
Sin emba go, los deseos de Tidma sh ya se es án ma e ializando.
La FDA solo ha celeb ado sie e euniones de comi és aseso es
desde que T ump eg esó a la Casa Blanca, en compa ación con las
22 del mismo pe iodo del año pasado. El Comisionado de la FDA
ha sus i uido a los comi és aseso es, cuyos miemb os se escogían
en base su expe iencia y po es a lib es de sesgo y con lic os de
in e és, po paneles de cien í icos cuidadosamen e seleccionados
que espaldan sus opiniones sob e emas como la e apia de
eemplazo ho monal, los an idep esi os, o las acunas co id pa a
adolescen es.
Todo pa ece indica que la agencia a anza hacia un modelo más
ce ado. o de paneles ad hoc, y es o pod ía an icipa el iesgo de
que se eduzca la anspa encia y la di e sidad de c i e ios
cien í icos que se incluyen en la oma de decisiones.
El anuncio de Tidma sh coincidió con la decisión ecien e de la
FDA de publica las ca as de espues a comple a que la agencia
emi e cuando echaza solici udes de au o ización. El doc o Geo ge
Tidma sh mencionó que es as ca as o ecen un ni el de
anspa encia compa able a la de los comi és. Sin emba go,
especialis as en el ema señala on que las ca as solo explican
decisiones ya omadas, mien as que los comi és pe mi en in lui
en esas decisiones an es de que la agencia cie e su p oceso de
e aluación.
Algunos expe os plan ea on la posibilidad de que la educción de
comi és pudie a esponde a una es a egia pa a concen a el pode
en la cúpula de la agencia y disminui la endición de cuen as y el
esc u inio ex e no. Las decisiones ecien es, como la cancelación
de encuen os cla e o la con oca o ia de paneles ad hoc con
expe os alineados con la di ección de la agencia a o ecenn es a
in e p e ación.
Mien as an o, dis in os in es igado es insis ie on en que los
comi és cumplen un papel c í ico: ayudan a esol e desacue dos
in e nos, o alecen la calidad de las decisiones y o ecen una de las
pocas ins ancias en que el público puede in e eni en asun os
egula o ios que a ec an su salud.
Fuen e O iginal:
Allen, A. Unde T ump, FDA seeks o abandon expe e iews o new
d ugs. KFF Heal h News, 12 de Sep iemb e de 2025.
h ps://k heal hnews.o g/news/a icle/ da-ad iso y-commi ee-mee ings-
esponse-le e s-maka y- anspa ency-d ugs/
EE UU. La FDA o o ga los p ime os ales de P io idad Nacional a nue e pa ocinado es
(FDA Awa ds Fi s -E e Na ional P io i y Vouche s o Nine Sponso s)
U.S. Food and D ug Adminis a ion, 16 de oc ub e de 2025
h ps://www. da.go /news-e en s/p ess-announcemen s/ da-awa ds- i s -e e -na ional-p io i y- ouche s-nine-sponso s
T aducido po Salud y Fá macos, publicado en Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28(4)
Tags: ales de p io idad nacional de la FDA, necesidad médica no
cubie a, Pe go e is, in e ilidad, Teplizumab, diabe es ipo 1,
Ci isiniclina, adicción al apeo, nico ina, DB-OTO, so de a,
Cenege min-bkbj, cegue a, RMC-6236, cánce de pánc eas,
Bi ope ina, po i ia, Ke amina, ab icación nacional de anes ésicos,
Augmen in XR
La FDA anunció hoy a los nue e bene icia ios del nue o p og ama
pilo o de Vales de P io idad Nacional del Comisionado (CNPV)
[1]. Cada bene icia io cuen a con un p oduc o con un g an
po encial pa a abo da una p io idad nacional impo an e, como
sa is ace una necesidad médica no cubie a, educi la u ilización
de se icios de salud, hace en e a una c isis de salud pública,
impulsa la p oducción nacional o mejo a la asequibilidad de los
medicamen os.
Los bene icia ios de los ales ecibi án una espues a en un plazo
de uno a dos meses, as la p esen ación de la solici ud comple a
pa a un medicamen o o p oduc o biológico. Además, los
pa ocinado es end án con una comunicación luida con el
pe sonal de e isión du an e odo el p oceso de desa ollo, an es de
p esen a su solici ud inal y du an e el pe íodo de e isión. Si
ue a necesa io, los cien í icos de la FDA se ese an el de echo de
p o oga el plazo de e isión si una solici ud es á incomple a, si
exis en in acciones de ab icación o si lo conside an pe inen e.
El p esiden e T ump celeb ó hoy la concesión po pa e de la FDA
de un cupón pa a Pe go e is, un medicamen o pa a la in e ilidad.
"Es e á maco compe i ía di ec amen e con una opción mucho más
ca a que ac ualmen e iene el monopolio en el me cado
es adounidense, y es o educi á los cos os de o ma muy
signi ica i a", decla ó el p esiden e T ump du an e la con e encia
de p ensa: "Mejo a de la a ención a la e ilidad y ampliación del
acceso a la e ilización in i o pa a los es adounidenses"
“Uno de nues os obje i os p incipales es o ece más cu as y
a amien os signi ica i os, especialmen e aquellos que ienen un
impac o desp opo cionado en nues as p io idades nacionales más
ap emian es”, dijo el comisionado de la FDA, Ma y Maka y, MD,
MPH. “Debemos mode niza el p oceso de e isión y p oba
nue os en oques pa a sa is ace las necesidades del pueblo
es adounidense”.
El nue o p oceso CNPV agiliza el c onog ama es ánda de 10 a 12
meses, al euni a un equipo mul idisciplina io de médicos y
cien í icos pa a una e isión conjun a, in e ac uando
ecuen emen e con el pa ocinado pa a acla a dudas y
comple ando la e isión de la solici ud simul áneamen e. Una ez
inalizados odos los pasos de e isión simpli icada, el equipo se
euni á en una sesión de un día, simila a una jun a de umo es.
Cada di isión de e isión de medicamen os de la FDA iene la
esponsabilidad de nomina un p oduc o que, a su juicio, cumpla
con los obje i os p io i a ios nacionales del p og ama. Los
Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28 (4)
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pa ocinado es ambién pueden p esen a una solici ud pa a que sea
e isada po la di isión designada.
Se selecciona on los siguien es p oduc os:
• Pe go e is pa a la in e ilidad
• Teplizumab pa a la diabe es ipo 1
• Ci isiniclina pa a la adicción al apeo de nico ina
• DB-OTO pa a la so de a
• Cenege min-bkbj pa a la cegue a
• RMC-6236 pa a el cánce de pánc eas
• Bi ope ina pa a la po i ia
• Ke amina pa a la ab icación nacional de un á maco esencial
pa a la anes esia gene al
• Augmen in XR pa a la ab icación nacional de un an ibió ico
común
La agencia p e é anuncia o o g upo de bene icia ios del CNPV
en los p óximos meses.
Comen a io de SyF: Según S a news [2], el p esiden e T ump
esal ó a EMD Se ono como una de las compañías a o ecidas
du an e una con e encia en la Casa Blanca sob e la ampliación del
acceso a la e ilización in i o [2]. La emp esa acep ó disminui
los p ecios de sus a amien os pa a la e ilidad y, a cambio,
ob u o un cupón pa a Pe go e is, un medicamen o ap obado en 74
países.
Po o a pa e, la agencia e isa á los medicamen os pa a la
diabe es de Sano i y la e apia génica de Regene on en uno a dos
meses [2].
Algunos analis as conside a on que es e mecanismo de ales
pod ía esul a más e icaz que los a anceles pa a incen i a la
p oducción nacional, aunque pe sis en las dudas sob e los iesgos
de acele a los p ocesos egula o ios has a apenas 30 días. O o
posible iesgo es el uso polí ico de es os ales, con emo es de que
pudie an bene icia a compañías con ínculos polí icos en
de imen o de los c i e ios exclusi amen e cien í icos que debe ían
ene en cuen a los en es egulado es [3].
Meses a ás Fie cePha ma había anunciado que la FDA amplió a
cinco las p io idades que podían jus i ica la admisión de p oduc os
en el p og ama pilo o, al añadi como nue o eje la asequibilidad
[4]. Es a nue a p io idad pe mi e que una emp esa acceda al
p og ama CNPV si demues a que educe el p ecio en EE UU de
uno o más medicamen os, log ando así educi los cos os o ales de
la a ención en salud, al como ocu ió con el á maco Pe go e is
bene iciado con la asignación del ale.
Re e encias:
1. P og ama pilo o de Vales de P io idad Nacional del Comisionado
(CNPV) h ps://www. da.go /indus y/commissione s-na ional-p io i y-
ouche -cnp -pilo -p og am
2. Law ence, L. FDA announces i s nine ecipien s o p io i y d ug
e iew ouche s. S a 10, 16 de oc ub e de 2025.
h ps://www.s a news.com/2025/10/16/ da-announces-p io i y-d ug-
e iew- ouche s/
3. El Global a ma. La FDA p opone acele a la e isión de medicamen os
a cambio de p ecios más bajos en EE UU. 15 de julio de 2025.
h ps://elglobal a ma.com/indus ia/ da-o ece-acele a - e ision-
medicamen os-p ecios-mas-bajos-eeuu/
4. Taylo , NP. FDA opens na ional p io i y as ack, o e ing 2-mon h
e iews o onsho ing and a o dabili y p ojec s. Fie cePha ma, 23 de
julio de 2025. h ps://www. ie cebio ech.com/bio ech/ da-opens-
na ional-p io i y- as - ack-o e ing-2-mon h- e iews-onsho ing-and-
a o dabili y
EE UU. Implicaciones egula o ias de las ap obaciones po ía acele ada
Salud y Fá macos
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Tags: á macos no oncológicos, ía de ap obación acele ada, c i e ios
sub ogados, c i e ios sus i u os
Un es udio analizó los esul ados egula o ios y clínicos de las
ap obaciones po ía acele ada de á macos no oncológicos
o o gadas po la FDA du an e la úl ima década, con el obje i o de
ca ac e iza la e idencia que sus en a an o la au o ización inicial
basada en c i e ios sub ogados como los ensayos con i ma o ios
eque idos pa a su con e sión a la ap obación egula .
Solo 50 de las ap obaciones acele adas iden i icadas
co espondie on a indicaciones no oncológicas (<25%), aba cando
26 en e medades (24% pa a acunas con a en e medades
in ecciosas, 20% pa a a a as o nos hema ológicos benignos y
22% pa a en e medades neu ológicas). Una p opo ción impo an e
ecibió designaciones egula o ias adicionales (70%) y designación
de en e medad a a (60%), e lejando un pe il de al a p io idad
egula o ia. La mediana de anscu so de iempo p e is o en e la
ap obación acele ada y la en ega de esul ados de los es udios
con i ma o ios ue de 4,6 años.
Las ap obaciones se sus en a on en 82 ensayos pi o ales con 22
c i e ios de alo ación indi ec os dis in os. Casi la mi ad de los 19
p oduc os que ecibie on la ap obación egula (38%), lo hicie on
en base a c i e ios clínicos, mien as que los demás pe manecie on
sus en ados en medidas indi ec as o sub ogadas, incluyendo una
e ce a pa e que eu ilizó el mismo c i e io indi ec o que o iginó la
ap obación acele ada. T es p oduc os (6%) ue on e i ados y 28
(56%) pe manecen bajo la ía de ap obación acele ada.
Los 21 ensayos con i ma o ios u ilizados pa a las con e siones a la
ía de ap obación egula o pa a los e i os no mos a on
di e encias signi ica i as espec o a los ensayos pi o ales en
aspec os elacionados con el diseño, el amaño de la mues a, el
enmasca amien o ni en la es uc u a de los compa ado es; de
hecho, ambos ipos de es udios (pi o ales y con i ma o ios)
emplea on c i e ios indi ec os como desenlaces p incipales con una
ecuencia simila .
La mediana desde la ap obación has a la con e sión o e i o ue de
3,2 años, mien as que el iempo anscu ido pa a ap obaciones
que aún no han sido con e idas es compa able (3,7 años), lo que
sugie e e asos signi ica i os en la e i icación de bene icios
clínicos.
Los au o es concluyen que, aunque la ía acele ada ha pe mi ido
amplia el acceso emp ano a a amien os en á eas e apéu icas
di e sas, el uso pe sis en e de c i e ios de alo ación sub ogados,
Bole ín Fá macos: Agencias Regulado as 2025; 28 (4)
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an o en los ensayos iniciales como en los con i ma o ios, limi a la
ce eza sob e los bene icios clínicos eales de los á macos
ap obados, incluso después de la con e sión de la ía egula o ia.
Es e pa ón plan ea desa íos pa a la oma de decisiones clínicas y
egula o ias, ya que la u ilidad e apéu ica de es os p oduc os
puede pe manece incie a du an e años. Los au o es en a izan la
necesidad de o alece los equisi os de los ensayos con i ma o ios
pa a p io iza c i e ios clínicos obus os que ga an icen que la
ansición desde la ap obación acele ada hacia la ap obación plena
e leje bene icios angibles pa a la salud.
Fuen e O iginal:
Ian T. T. Liu; Gemma Reynolds; Aa on S. Kesselheim; Edwa d R. Sche e
Cli . Regula o y and Clinical Ou comes o Nononcology Accele a ed
App o als. Resea ch Le e . JAMA Vol 334 (13) Pág 1194-1196. 7 de
oc ub e de 2025.