Sosiaali- ja terveyspalvelujen vaikuttavuuden ja kustannusvaikuttavuuden tutkiminen

Anneli Hujala & Helena Taskinen (toim.), Uudistuva sosiaalija terveysala (2020). Tampere: Tampere University Press, 77–128. http://urn.fi/URN:ISBN:978-952-359-022-9 Sosiaalija terveyspalvelujen vaikuttavuuden ja kustannusvaikuttavuuden tutkiminen Janissa Miettinen, Kirsikka Selander & Ismo Linnosmaa Johdanto Terveydenhuollossa palvelujen ja menetelmien vaikuttavuuden ja tuloksellisuuden arvioinnilla on pitkät perinteet, kun taas sosiaalipalvelujen vaikuttavuuden arviointiin liittyvä keskustelu on selvästi uudempi ilmiö (Rajavaara 2007; Kivipelto, Blomgren, Karjalainen & Saikkonen 2013). Vaatimukset esimerkiksi sosiaalityön vaikuttavuuden mittaamiseksi ovat lisääntyneet (Sosiaalihuollon lainsäädännön uudistamistyöryhmä 2012). Tämä johtuu muun muassa siitä, että vaikuttavuuden arvioinnista syntyvää tietoa pidetään edellytyksenä palvelujärjestelmän kehittämiselle. Taustalla vaikuttaa myös lainsää- 78 Janissa Miettinen, Kirsikka Selander & Ismo Linnosmaa Anneli Hujala & Helena Taskinen (toim.) däntö sekä siinä tapahtuneet muutokset. Terveydenhuoltolain mukaan terveydenhuollon toiminnan on oltava laadukasta, turvallista ja näyttöön perustuvaa (L1326/2010, 8 §). Vastaavasti Sosiaalihuoltolain (L1301/2014, 15 §) mukaan sosiaalityön vaikuttavuutta tulee seurata. Sosiaalialalla näyttöön perustuva työskentelyote jakaa kuitenkin vielä mielipiteitä. Lisäksi sosiaalihuollon toimintaympäristö on usein terveydenhuollon toimintaympäristöä monimutkaisempi, mikä heijastuu palvelujen laadun ja vaikuttavuuden seurantaan ja arviointiin (ks. Ikonen & asiantuntijaryhmä 2019, 11). Vaikuttavuustiedon soveltamisen vakiinnuttaminen eli näyttöön perustuvan ajattelun ja toiminnan edistäminen sosiaalija terveydenhuollon palvelujärjestelmän integroituessa edellyttää sosiaalija terveysalan johtajilta ammattirajat ylittävää keskusteluyhteyttä ja monialaista käytäntöjen kehittämisjohtamista (Lammintakanen, Rissanen, Peronmaa-Hanska, Joensuu & Ruottu 2016, 5, 33). Lisäksi tarvitaan menetelmällistä perusymmärrystä sosiaalija terveyspalvelujen vaikuttavuusja kustannusvaikuttavuustutkimuksen periaatteista ja erityyppisen vaikuttavuustiedon sovellettavuudesta käytännössä. Laatuja vaikuttavuustiedon merkitys tiedolla johtamisen välineinä kasvaa (Ikonen & asiantuntijaryhmä 2019, 10). Palvelujen vaikuttavuuden arviointia ja vaikuttavuustiedon hyödyntämistä voidaan perustella sosiaalija terveydenhuollon käytännöistä kumpuavilla syillä. Terveydenhuollon tavoitteina on muun muassa edistää ja ylläpitää väestön ja yksilöiden terveyttä, työja toimintakykyä, sosiaalista turvallisuutta sekä kaventaa terveyseroja (Terveydenhuoltolaki L1326/2010). Vastaavasti sosiaalihuollon tavoitteina on edistää ja ylläpitää hyvinvointia, sosiaalista turvallisuutta ja osallisuutta sekä vähentää eriarvoisuutta (Sosiaalihuoltolaki L1301/2014). Luotettava tieto toiminnan vaikuttavuudesta auttaa sosiaalija terveydenhuollon organisaatioiden johtajia ja henkilöstöä toteuttamaan näitä organisaatioiden toiminnalle asetettuja perustavoitteita. Tieto laadukkaista ja vaikuttavista palveluista on tärkeää myös siksi, että se auttaa sosiaalija terveydenhuollon päätöksentekijöitä kohdentamaan rajal- Sosiaalija terveyspalvelujen vaikuttavuuden ja kustannusvaikuttavuuden tutkiminen 79Uudistuva sosiaalija terveysala liset resurssit mahdollisimman tehokkaasti niihin palveluihin ja toimenpiteisiin, joista on saatavilla mahdollisimman paljon terveyttä ja hyvinvointia. Tämän edistämiseksi viime vuosina onkin keskusteltu kansallisen laaturekisterin perustamisesta. Sen avulla sosiaalija terveyspalvelujen laatua voitaisiin seurata järjestelmällisesti ja luotettavasti, sekä vertailla laatua eri järjestäjien välillä (Jonsson, Pikkujämsä & Heliö 2019). Näin sosiaalija terveysalan toimijat voisivat päästä myös palvelujen vaikuttavuuden jäljille, vaikkei laatu itsessään olekaan tae palvelun vaikuttavuudesta. Tässä luvussa keskitymme tarkastelemaan asioita, joita on huomioitava tutkittaessa sosiaalija terveyspalvelujen vaikuttavuutta ja joista vaikuttavuustiedon soveltajien on hyvä olla tietoisia. Palveluilla tarkoitamme eriasteista puuttumista (interventio) potilaiden tai asiakkaiden elämäntilanteisiin. Palvelut voivat olla tarkkaan määriteltävissä olevia toimenpiteitä ja/tai sosiaalija terveydenhuollon ammattilaisen harkintaan, taitoihin ja tietoperustaan perustuvia joustavasti palveluprosessin aikana määriteltäviä ja yhdessä potilaan tai asiakkaan kanssa toteutettavia muutosstrategioita. (Fraser 2009, 5, 18.) Määrittelemme aluksi vaikuttavuuden käsitteen. Sen jälkeen tarkastelemme erilaisia mittareita, joita on mahdollista soveltaa vaikuttavuuden tutkimiseen. Kun vaikuttavuuden mittaamisen kysymykset on ratkaistu, on valittava tutkimuskysymykseen soveltuva tutkimusasetelma eli määriteltävä tutkimusaineisto, sen keruu ja tutkimuksessa käytettävät tutkimusja analyysimenetelmät. Palvelujen vaikuttavuuden todentamiseen on käytössä sekä kokeellisen että havainnoivan aineiston keruuseen perustuvia tutkimusasetelmia. Esittelemme nämä tutkimusasetelmat ja arvioimme niiden vahvuuksia ja heikkouksia luotettavan vaikuttavuustiedon tuottamisessa. Lopuksi kerromme, kuinka palvelujen kustannusvaikuttavuutta voidaan arvioida ja pohdimme vaikuttavuusja kustannusvaikuttavuustiedon käyttöä uudistuvan sosiaalija terveysalan kehittämisessä. 80 Janissa Miettinen, Kirsikka Selander & Ismo Linnosmaa Anneli Hujala & Helena Taskinen (toim.) Vaikuttavuustiedon tuottamista ja hyödyntämistä ovat vähentäneet useat seikat. Ensinnäkin luotettavan tutkimustiedon tuottaminen palvelujen ja toimenpiteiden vaikuttavuudesta on hidasta. Sosiaalija terveydenhuollon johtajien ja päätöksentekijöiden näkökulmasta tutkimustulokset valmistuvat siten yleensä liian myöhään, ajatellen esimerkiksi tiettyjen asiakastai potilasryhmien palvelujen laatuja vaikuttavuustiedon vertailua käytännön päätöksentekotilanteissa. Vaikuttavuustiedon käyttöä on vähentänyt myös se, että tieto palvelujen vaikuttavuudesta ei ole kootusti ja nopeasti saatavilla. Lisäksi vaikuttavuustiedon tuottamiseen, analysointiin ja tulkintaan ei ole ollut saatavilla suomenkielisiä lähteitä. Tämän artikkelin avulla pyrimme vastaamaan erityisesti tähän viimeiseen tarpeeseen. Tämän artikkelin tavoitteena on antaa kokonaiskuva sosiaalija terveyspalvelujen vaikuttavuuden tutkimisen perustiedosta ja tutkimuksen erilaisista vaihtoehdoista. Artikkelin painopiste on menetelmällinen, sillä tarkoitus on auttaa vaikuttavuustutkimusta suunnittelevia tutkijoita ja opiskelijoita vaikuttavuusja kustannusvaikuttavuustutkimukseen kohdistuvien ratkaisujen tekemisessä. Samalla artikkeli tarjoaa sosiaalija terveysalan johtajille ja päätöksentekijöille tietopaketin vaikuttavuustiedon muodostumisesta, minkä tarkoituksena on auttaa heitä hoitoja palveluvaihtoehtoja koskevan tutkimusnäytön arvioinnissa ja vertailussa. Vaikuttavuuden käsite ja lähestymistapa vaikuttavuuden arviointiin Vaikuttavuudella tarkoitamme Sintosen ja Pekurisen (2006, 53) määritelmän mukaan toiminnan vaikutuksesta tapahtuvaa muutosta toiminnan perimmäisessä tavoitteessa. Vaikuttavuuden käsite määritellään siis suhteessa toiminnalle määriteltyihin tavoitteisiin, jotka voidaan edelleen liittää sosiaalija terveyspalvelujen perimmäisiin tavoitteisiin. Esimerkiksi Paasio (2006, 99) arvottaa julkisen sektorin Sosiaalija terveyspalvelujen vaikuttavuuden ja kustannusvaikuttavuuden tutkiminen 81Uudistuva sosiaalija terveysala tärkeimmäksi tehtäväksi ihmisten hyvinvoinnin edistämisen. Sosiaalija terveydenhuollon asiayhteydessä toiminnan vaikuttavuudella tarkoitetaan siis palvelun tai muun toimenpiteen aiheuttamaa muutosta asiakkaan hyvinvoinnissa tai potilaan terveydentilassa. Vaikuttavuudella on monia lähikäsitteitä, kuten tuloksellisuus, laatu ja tehokkuus, mutta vaikuttavuuden käsitteen ymmärtämiseksi on erityisen tärkeää ymmärtää, kuinka se eroaa vaikutuksen käsitteestä. Esimerkiksi Vedung (1997) on jäsentänyt vaikutuksia hyvin erilaisiin mahdollisiin tapauksiin: palvelun vaikutukset voivat olla esimerkiksi tavoiteltuja, toivottuja ja odotettuja tai tavoittelemattomia ja ei-toivottuja tai odottamattomia palvelun käytöstä syntyviä seurauksia. Kaksi asiaa voi siis olla kausaalisessa suhteessa keskenään, vaikka kyse ei olekaan vaikuttavuudesta; tällöin on kyse yleisemmin asioiden välisistä syy-seuraussuhteista (Paasio 2006, 102). Sosiaalija terveyspalveluilla voi olla erilaisia toiminnasta johtuvia vaikutuksia, jotka eivät välttämättä kuitenkaan liity toiminnalle määriteltyihin tavoitteisiin tai palvelujen perimmäiseen tarkoitukseen. Vaikuttavuuden käsite eroaa vaikutuksista siten, että vaikuttavuus määritellään suhteessa tarkasteltavan toiminnan tavoitteista johdettuihin vaikuttavuuskriteereihin. Vaikuttavuuden käsitettä voidaan edelleen syventää panos-tuotos-lopputulos-mallin kautta (kuvio 1). Tämä terveystaloustieteellisistä lähtökohdista muotoiltu mallinnus lähtee liikkeelle panoksista, joilla tarkoitetaan sosiaalija terveyspalvelujen tuottamiseen tarvittavia voimavaroja, ja jatkuu tuotantoprosessiin, jossa panoksia yhdistellään tuotosten eli palvelujen, suoritteiden ja menetelmien aikaansaamiseksi. Sosiaalija terveyspalvelujen voidaan sanoa olevan vaikuttavia, kun palvelut edistävät asiakkaiden terveyttä ja/tai hyvinvointia eli tuottavat palveluille asetettujen tavoitteiden mukaisia vaikutuksia. Kun tunnetaan palvelujen kustannukset ja vaikuttavuus, voidaan sopivalla tutkimusasetelmalla tutkia myös palvelujen kustannusvaikuttavuutta. 82 Janissa Miettinen, Kirsikka Selander & Ismo Linnosmaa Anneli Hujala & Helena Taskinen (toim.) Kuvio 1 kuvaa prosessin, jonka kautta tuotettujen palvelujen vaikuttavuus muodostuu. Tätä prosessia ja erityisesti palvelun vaikuttavuuden syntymekanismeja tutkitaan niin sanotussa teoriaperustaisessa (theory-based) vaikuttavuuden arvioinnin lähestymistavassa (esim. Dahler-Larsen 2005) ja sen alasuuntauksissa, kuten realistisen arvioin nin piirissä (esim. Pawson & Tilley 1997)1. Tässä artikkelissa vaikuttavuuden arviointia lähestytään kuitenkin soveltaen tavoiteja tarveperusteisen arvioinnin näkökulmia (ks. Rossi, Freeman & Lipsey 2004, luvut 7–9: impact assessment -lähestymistapa). Toisin sanoen tarkastelemalla, täyttyivätkö määritellyt palvelutarpeet tai tapah tuivatko odotetut terveyden ja hyvinvoinnin muutokset. Vaikuttavuuskäsitteen määritelmään liittyy myös tutkimusasetelma, josta käsin palvelujen vaikuttavuutta tutkitaan. Vaikuttavuudesta (effectiveness) puhutaan yleensä silloin, kun tutkitaan sosiaalija terveydenhuollon tavanomaisen toiminnan terveysja hyvinvointivaikutuksia. Vuorela, Malmivaara, Komulainen ja Jousilahti (2014) käyttävät tässä yhteydessä myös ”arkivaikuttavuuden” käsitettä. Tehon käsitettä (efficacy) taas käytetään viitattaessa ihanteellisissa olosuhteissa, kuten laboratoriossa, suoritettujen, tarkkaan valvottujen kliinisten kokeiden (satunnaistetut ja kontrolloidut tutkimusasetel1 Palvelujen vaikuttavuuden tutkimisen ohella niin sanotun ohjelmateorian kehittäminen ja arvioiminen on myös tärkeää sen tutkimiseksi, miten ja millä edellytyksillä palvelulla voidaan saavuttaa tavoitteiden mukaisia vaikutuksia (ks. lisätietoja esim. Rossi ym. 2004; Chen 2005; Dalher-Larsen 2005). Kustannusvaikuttavuus Panokset Voimavarat ja kustannukset Tuotantoprosessi Voimavarojen yhdistely Tuotos Suoritteet, palvelut, menetelmät Vaikuttavuus Terveyden ja hyvinvoinnin muutokset Kuvio 1. Vaikuttavuuden ja kustannusvaikuttavuuden käsite (mukaillen Sintonen & Pekurinen 2006, 52) Sosiaalija terveyspalvelujen vaikuttavuuden ja kustannusvaikuttavuuden tutkiminen 83Uudistuva sosiaalija terveysala mat) tutkimustuloksiin.2 Tässä artikkelissa emme erottele vaikuttavuuden ja tehon käsitteitä vaan puhumme yleisesti vaikuttavuudesta, joka on vaikuttavuustutkimukseen vakiintunut suomenkielinen peruskäsite. Vaikuttavuuden mittaaminen Vaikuttavuustutkimuksen suunnittelu alkaa tutkimuskohteen määrittelystä sekä tutkimuskysymysten ja tutkimushypoteesien muotoilusta (Virtanen 2007; Kirk 2013, 2). Tällöin määritellään muun muassa se, mitataanko vaikuttavuutta yleisillä järjestelmätai väestötasoisilla mittareilla vai asiakasepisoditasoisilla, ongelmaspesifeillä mittareilla (Torkki, Leskelä, Linna, Torvinen, Klemola, Sinivuori, Larsio & Hörhammer 2017, 38). Kun arvioinnin kohde on tiedossa ja tiedetään, mitä tavoiteltavat vaikutukset ovat, tehdään päätökset ja määritelmät tutkimuksen tulosmuuttujista ja mitä tulosmittareita (outcome measure(s)) niiden mittaamiseen käytetään. Nämä tulosmittarit voidaan jakaa yksilöön liittyviin mittareihin kuten PROM (Patient Reported Outcome Measures, PROM) ja PREM (Patient Reported Experience Measures, PREM) -mittareihin, sekä erilaisiin rekisteritietoja tai tietokantoja hyödyntäviin objektiivisiin mittareihin. Näistä rekistereihin perustuvat mittarit ovat olleet Suomessa selkeästi käytetympiä, mutta viime aikoina myös erilaisten potilaan ja asiakkaan terveyttä ja toimintakykyä tarkastelevien mittareiden käyttö on yleistynyt. Tässä artikkelissa keskitymme erityisesti itseraportoituihin mittareihin, mutta sivuamme lopuksi myös erilaisiin tietojärjestelmiin ja rekistereihin kerättävään tietoon pohjautuvia tulosmittareita (performance outcome, PerfO). Lopuksi kerromme lyhyesti, 2 Tehon ja vaikuttavuuden käsitteet tulevat ymmärrettäviksi suhteessa toisiinsa esimerkiksi ehkäisevien palvelujen tutkimussyklin (preventive intervention research cycle) kautta (ks. Gottfredson, Cook, Gardner, Gorman-Smith, Howe, Sandler & Zafft 2015); artikkeli toimii hyvänä lisätiedon lähteenä tehon ja vaikuttavuuden käsitteisiin. 84 Janissa Miettinen, Kirsikka Selander & Ismo Linnosmaa Anneli Hujala & Helena Taskinen (toim.) miten yksilötasolta voitaisiin edetä tarkastelemaan esimerkiksi koko palvelujärjestelmän vaikuttavuutta. Itseraportoidut tulosmittarit Palvelun vaikuttavuutta voidaan mitata tiedustelemalla potilaan tai asiakkaan omaa arviota omasta toimintakyvystään tai elämän laadusta. Tällöin terveydenhuollon kontekstissa puhutaan potilaan raportoimasta vaikuttavuudesta (Patient-Reported Outcomes, PRO), kun taas sosiaalipuolella viitataan asiakkaan (Consumer-reported Outcome measures, CROM) kokemukseen. Vastaavasti jos halutaan tietää potilaan tai asiakkaan tyytyväisyydestä ja palvelukokemuksista, käytetään erilaisia PREM-mittareita (Patient Reported Experience Measures). Aina potilas tai asiakas ei ole kuitenkaan kykenevä arvioimaan omaa tilannettaan johtuen esimerkiksi vanhuudesta, päihteistä tai vammasta. Sen vuoksi itseraportoituihin tulosmittareihin voidaan sisällyttää myös erilaiset ammattilaisten (clinician-reported outcomes, ClinRO) tai asiakkaan läheisen (observer reported outcome, ObsRO) tekemät arviot potilaan tilanteesta. (Walton, Powers, Hobart, Patrick, Marquis, Vamvakas, Isaac, Molsen, Cano & Burke 2015; Torkki ym. 2017, 37–42.) Valintaa eri tason mittareiden välillä ohjaavatkin tutkimuksen kohderyhmä, tutkittava palvelu ja sen odotettavissa olevien vaikutusten luonne (vaikutukset esim. terveyteen, toimintakykyyn tai kustannuksiin). Asiakkaan itsensä raportoimat mittarit (PROM ja CROM) ovat niin sanottuja sateenvarjokäsitteitä, jotka viittaavat sekä yhdestä muuttujasta että useista ulottuvuuksista koostuviin itsearviointimittareihin. Tällaisia ovat esimerkiksi potilaan itsensä tekemän arviot oireistaan, toimintakyvystään tai elämänlaadusta (quality of life, QOL). Elämänlaadun arviota voidaan hyödyntää terveydenhuollon kontekstissa esimerkiksi silloin, kun halutaan tietää, miten vähäiset terveydenhuollon resurssit saataisiin kohdennettua siten, että niillä saa- Sosiaalija terveyspalvelujen vaikuttavuuden ja kustannusvaikuttavuuden tutkiminen 85Uudistuva sosiaalija terveysala vutettaisiin mahdollisimman paljon terveyttä (esim. Williams 1996). Tällöin arvioidaan niin sanottujen laatupainotettujen elinvuosien (QALY, Quality Adjusted Life Years) määrää eli terveydenhuollon menetelmien tai palvelujen aiheuttamaa lisäystä elinvuosien määrässä (rekisteritietoihin/tutkimukseen perustuva arvio) ja elämän laadussa (itseraportoituna) (esim. Williams 1996; Weinstein, Torrance & McGuire 2009; Whitehead & Ali 2010; kritiikistä esim. Prieto & Sacristán 2003, ks. Esimerkki 1). QALY:n mittaamiseksi tarvitaan tieto hoidon aiheuttamista muutoksista elinvuosissa ja elämänlaadussa (esimerkki 1). Näistä jälkimmäistä voidaan mitata yksittäisiin sairauksiin tai potilasryhmiin keskittyvien (sairausspesifien) tai yleisten (geneeristen) mittareiden avulla. Sairausspesifit mittarit arvioivat tietyn sairauden vaikeusastetta ja vaikutusta elämän laatuun. Tästä esimerkkinä on muun muassa endometrioosia sairastaneille suunnattu elämänlaadun kyselylomake. Geneeriset mittarit puolestaan, kuten esimerkiksi 15D-elämänlaatumittari ja EQ-5D, kuvaavat yleisemmin terveydentilan muutoksiin liittyviä elämänlaadun muutoksia (Brooks 1996; Sintonen 2001). Esimerkki 1. Mitä QALY mittaa? QALY mittaa terveydenhuollon palveluiden vaikutuksia potilaan elinikään ja elämän laatuun. Elinikää mitataan elinvuosina ja elämänlaatua mittareilla, joiden arvot vaihtelevat yleensä välillä 0–1. Arvo 1 on paras mahdollinen terveydentila (”täysin terve”), kun taas arvo 0 viittaa potilaan kuolemaan. Jos potilas saa hoitojen seurauksena esimerkiksi yhden elinvuoden lisää täydellä elämän laadulla, hoito tuottaa potilaalle yhden QALY:n. Sen sijaan, jos hoito tuottaa yhden lisäelinvuoden ja potilaan elämänlaatu on 0,5 tänä aikana, on muutos puolikkaan QALY:n arvoinen. Vastaavasti, jos hoito lisää potilaan elinikää puolella vuodella ja potilas elää tämän ajan täysin terveenä, on kyse jälleen puolikkaan QALY:n arvoisesta muutoksesta. QALY:jen muutokset voivat olla myös negatiivisia, mikäli toimenpiteet vähentävät laatupainotettuja elinvuosia. Lähteet: Sintonen & Pekurinen 2006; Weinstein ym. 2009 92 Janissa Miettinen, Kirsikka Selander & Ismo Linnosmaa Anneli Hujala & Helena Taskinen (toim.) Esimerkki 2. Satunnaistettu kokeellinen tutkimusasetelma Tilanne ennen palvelun antamista Tilanne palvelun saamisen jälkeen Koeryhmä R O1 X O2 Kontrolliryhmä R O1 O2 • R = Tutkittavat arvotaan ensin koetai kontrolliryhmään satunnaisesti esim. satunnaislukutaulukon avulla • O1 = Alkumittaus ja O2 = Loppumittaus/Kontrolliryhmän mittaus vastaavina ajankohtina • X = Palvelu, jonka vaikuttavuutta tutkitaan; kontrolliryhmälle ei anneta tutkittavaa palvelua Lähteet: Mukaillen Robson (2001, 89) ja Rubin & Babbie (2008, 251) Koeasetelma on suunniteltava ja toteutettava huolellisesti siten, että kaikki kontrolloitavissa olevat harhalähteet saadaan minimoitua.9 Ideaalitilanteessa satunnaistaminen tulisi toteuttaa niin sanotusti sokkona. Sokkouttaminen (blinding) tarkoittaa sitä, että potilas tai asiakas, hänelle hoitoa tai palveluja antava ammattilainen tai tutkija itsekään ei tiedä, kuka kuuluu koetai kontrolliryhmään. Ensinnäkin potilaiden tai asiakkaiden tutkimusryhmiin jakaminen tulee pitää salassa (allocation concealment) eli tutkittavien rekrytoinnista vastaava tutkija ei saa itse osallistua satunnaistamismenettelyyn. Jos potilas, asiakas tai hoitohenkilökuntakaan eivät tiedä tutkittavien jäsenyyttä, puhutaan kaksoissokkouttamisesta (double-blind). (Komulainen, Vuorela & Malmivaara 2014, 1440.) Seuraavaksi kuvaamme esimerkin 3 avulla onnistunutta satunnaistetun koeasetelman 9 Esimerkiksi Joanna Briggs Instituutti on määritellyt tarkistuslistan kokeellisten tutkimusasetelmien ”metodologisen laadun arviointiin ja tutkimuksen tuloksiin vaikuttavan harhan riskin tunnistamiseen” (ks. https://www.hotus.fi/jbin-kriittisen-arvioinnin-tarkistuslistat/). Esimerkiksi tätä tarkistuslistaa voi käyttää myös satunnaistetun kokeellisen tutkimusasetelman suunnittelun ja toteutuksen muistilistana. Tarkistuslista käsittää 10 arviointikriteeriä, joista laadukkaasti toteutetussa kokeellisessa tutkimuksessa mahdollisimman moni täyttyy. Sosiaalija terveyspalvelujen vaikuttavuuden ja kustannusvaikuttavuuden tutkiminen 93Uudistuva sosiaalija terveysala käyttöä. Esimerkki perustuu niin kutsuttuun Finger-tutkimukseen (Ngandu, Lehtisalo, Solomon, Levälahti, Ahtiluoto, Antikainen, Bäckman, Hänninen, Jula, Laatikainen, Lindström, Mangialasche, Paajanen, Pajala, Peltonen, Rauramaa, Stigsdotter-Neely, Strandberg, Tuomilehto, Soininen & Kivipelto 2015). Esimerkki 3. FINGER-tutkimus esimerkkinä onnistuneesta satunnaistetusta koeasetelmasta FINGER-tutkimuksessa (Ngandu ym. 2015) tutkittiin elintapojen muutoksiin tähtäävän intervention kognitiivisia vaikutuksia. Tutkimus toteutettiin Helsingissä, Vantaalla, Kuopiossa, Seinäjoella, Oulussa ja Turussa. Monitahoisella interventiolla pyrittiin vaikuttamaan ikääntyneiden ruokavalioon, liikuntaan, kognitiivisiin ja sosiaalisiin toimintoihin sekä sydänja verisuonisairauksien riskien hallintaan. Tutkimuksen kohderyhmänä olivat 60─77 -vuotiaat henkilöt, joilla oli kohonnut muistisairauden riski. Tutkittavat henkilöt rekrytoitiin syyskuun 2009 ja marraskuun 2011 välisenä aikana. Tutkimukseen suostuneista 631 henkilöä satunnaistettiin koeryhmään ja 629 henkilöä kontrolliryhmään. Kontrolliryhmään osallistuvat henkilöt saivat normaalikäytännön mukaista terveysneuvontaa. Koeryhmän jäsenille tarjottiin lisäksi moniulotteinen interventio, jolla pyrittiin vaikuttamaan ikääntyvien henkilöiden ruokailutottumuksiin, liikuntaan, muistiin ja sydänja verisuonisairauksien riskien hallintaan. Tutkimuksessa sovellettiin kaksoissokkoutuksen periaatetta ja satunnaistaminen toteutettiin lohkoittain (blocked randomization). Ensisijaisena tulosmuuttujana käytettiin kognitiivista suorituskykyä mittaavaa normalisoitua NTB indeksiä. Tulokset osoittivat, että kognitio parani noin 25 prosenttia enemmän interventioryhmässä kuin kontrolliryhmässä (taulukko E1.1) ja että tämä ero ryhmien välillä oli tilastollisesti merkitsevä (Ngandu ym. 2015). FINGER oli ensimmäisiä tutkimuksia, jossa pystyttiin todentamaan elintapoihin vaikuttavan intervention vaikuttavuus ikääntyvillä riskiryhmiin kuuluvilla henkilöillä. Taulukko E1.1 FINGER-tutkimuksen päätulokset Kahden vuoden seuranta NTB indeksin muutos koeryhmässä 0.20 NTB indeksin muutos kontrolliryhmässä 0.16 Muutosten erotus koeja kontrolliryhmän välillä per vuosi 0.02 Lähde: Ngandu ym. 2015 94 Janissa Miettinen, Kirsikka Selander & Ismo Linnosmaa Anneli Hujala & Helena Taskinen (toim.) Satunnaistettua kokeellista asetelmaa suunniteltaessa kannattaa varautua erityisesti seuraaviin asioihin. Satunnaistaminen voi joskus epäonnistua, jolloin koeja vertailuryhmien välille voi muodostua systemaattinen ero joissakin tulosmuuttujaan vaikuttavissa tekijöissä. Koeryhmään voi esimerkiksi valikoitua enemmän naisia kuin miehiä. Jos sukupuoli vaikuttaa tulosmuuttujaan, on tässä tapauksessa erheellistä päätellä, että havaitut muutokset tulosmuuttujassa johtuisivat pelkästään tutkittavasta palvelusta tai toteutetuista toimenpiteistä. Tällaista valikoitumisharhaa voitaisiin korjata vakioimalla sukupuoli analyyseissa. Vaikka satunnaistaminen näennäisesti vähentääkin tehtävien mittausten tarvetta, myös alaryhmäanalyyseja (esim. selittääkö ikä vaikuttavuutta) sisältävissä tutkimuksissa on joka tapauksessa mitattava ja kontrolloitava väliin tulevia tekijöitä (Vuorela ym. 2014, 1546). Satunnaistamiseen liittyvien ongelmatilanteiden lisäksi keskeisiä satunnaistettuun koeasetelmaan liittyviä harhamahdollisuuden lähteitä ovat esimerkiksi sokkouttamisen epäonnistuminen ja tutkittavien vähittäinen poistuminen seurannasta (attrition) (esim. Komulainen ym. 2014)10. Esimerkiksi tietyntyyppisissä leikkaustoimenpiteissä (Williams, Burden-Teh & Nunn 2015) ja erityisesti sosiaalialalla sokkouttamisen toteuttaminen voi olla haasteellista. Sosiaalisten interventioiden toteuttamista, kuten esimerkiksi palveluohjauksen antamista tai lasten sijoituspäätöksiä, voi olla mahdotonta salata asiakkailta ja henkilökunnalta samalla tavalla kuin esimerkiksi lääketutkimuksessa tutkittavan lääkkeen ja plasebo-tabletin suhteen voidaan menetellä. Tulosmittauksen arvioinnin sokkouttaminen on helpompi toteuttaa, mutta Komulainen ja tutkimusryhmä (2014, 1440) arvioivat kuitenkin, että sokkouttamisen puuttuminen on vakavinta silloin, jos käytetään asiakkaan itsearviointiin perustuvia tulosmittareita: sen 10 Sisäisen validiteetin harhatekijöitä käsitellään tarkemmin artikkelin luvussa ”Vaikuttavuuden tutkiminen havainnoivilla tutkimusasetelmilla. Havainnoivat tutkimusasetelmat ja niihin liittyvät harhamahdollisuudet”. Sosiaalija terveyspalvelujen vaikuttavuuden ja kustannusvaikuttavuuden tutkiminen 95Uudistuva sosiaalija terveysala sijaan jos tulosmittari on objektiivinen (esim. painoa mittaava vaaka), ei tutkijan sokkouttamisen puute ole niin suuri epäkohta. Vaikka satunnaistaminen olisikin onnistunut ja koeja kontrolliryhmät olisivat lähtötilanteessa täysin samanlaisia, voi systemaattista eroa joissakin keskeisissä taustatekijöissä muodostua tutkimuksen aikana myös tutkittavien vähittäisen poistuman kautta. Tällainen tilanne syntyy esimerkiksi silloin, jos kontrolliryhmään osallistuvista perheellisistä osa lopettaa tutkimuksen kesken, koska he kokevat, että tutkimus vie liikaa aikaa eikä hyödytä heitä riittävästi. Jos vastaavaa poistumaa ei tapahdu koeryhmän kohdalla, ja ero on tilastollisesti merkitsevä, perheasemaan liittyvä valikoituminen voi vääristää tuloksia (valikoitumisharha, selection bias). Valikoitumisharhaa muodostuu siis, jos koeja vertailuryhmät eroavat toisistaan systemaattisesti jonkin tekijän suhteen joko tutkimuksen alussa tai sen aikana ja näillä tekijöillä on yhteys tulosmuuttujaan. (Rossi ym. 2004, 270–271.) Valikoitumisharhaa voi korjata tilastollisilla menetelmillä11, joten olennaisimpia tulosmuuttujaan vaikuttavia asioita on suotavaa mitata, vaikka käytettäisiin satunnaistettua koeasetelmaa. Harhojen minimoimiseksi satunnaistetuissa kokeellisissa tutkimuksissa on tapana myös toteuttaa protokollan mukaisen analyysin (per-protocol analysis) sijaan niin sanottu hoitoaikeen mukainen analyysi (intention to treat analysis, ITT) (ks. McCoy 2017). Eli sen sijaan, että analyysi rajattaisiin vain palveluja tosiasiassa saaneisiin, kaikki koeja vertailuryhmiin satunnaistetut ihmiset analysoidaan siinä ryhmässä, johon heidät on satunnaistettu – vaikka he vaihtaisivatkin ryhmää tai jättäytyisivät pois kesken tutkimuksen. Tällä tavoin asetelma on lähempänä luonnollista tilannetta, jossa hyppäyksiä eri ryhmien välillä ja hoidon keskeyttämistä voi tapahtua. Toisaalta 11 Katso lisää kontrollimuuttujien käyttämisestä ja sekoittavien tekijöiden tilastollisesta vakioinnista luvusta ”Epävarmuustekijöiden kontrolloiminen tilastollisten analyysimenetelmien avulla”. 96 Janissa Miettinen, Kirsikka Selander & Ismo Linnosmaa Anneli Hujala & Helena Taskinen (toim.) se tarkoittaa myös sitä, että seurannasta pois jääneiden puuttuvat vastaukset on korvattava (imputoitava) jollain tavalla12. (McCoy 2017.) Tutkimustulosten raportoinnin ja soveltamisen näkökulmasta on tärkeää tiedostaa, että satunnaistetun kokeellisen tutkimusasetelman ulkoinen validiteetti (external validity) eli tulosten yleistettävyys vastaaviin olosuhteisiin voi kärsiä sisäisen validiteetin (internal validity) eli vaikuttavuutta koskevien päätelmien luotettavuuden korostamisen kustannuksella. Syynä voi olla esimerkiksi se, että koeasetelman käytännön toteutus on kallista ja tutkimusaineiston optimaalinen koko on laskettava tarkkaan vähimmäisrajalle tilastollisten voimalaskelmien avulla. Satunnaistetussa kontrolloidussa koeasetelmassa määritellään usein myös tiukat rekrytointikriteerit, ja hoidon toteutus on tiukasti ohjattua ja valvottua, minkä takia aineisto ei välttämättä vastaa hoidon toteutumista sosiaalija terveydenhuollon normaalikäytännöissä (Rannanheimo & Jauhonen 2018, 20). Esimerkiksi vakavien psykiatristen häiriötilojen kriteerit täyttävät henkilöt voidaan helposti sulkea pois tutkimuksista, vaikka he tositilanteissa ovatkin palvelujen käyttäjiä. Siten satunnaistetun koeasetelman tutkimustuloksia voi olla haasteellista yleistää käytännön tilanteisiin tai eri konteksteihin, kuin missä tutkimus on tehty. Ideaalitilanteessa sekä tutkimuksen ulkoinen että sisäinen validiteetti ovat mahdollisimman hyviä. Silloin myös satunnaistettujen koeasetelmien tulokset voitaisiin yleistää tutkimusten perusjoukkoihin. Tähän asti olemme käsitelleet satunnaistettua koeasetelmaa niin kutsutun satunnaistetun kontrolloidun koeasetelman (ns. RCT; efficacy trial; explanatory clinical trial) näkökulmasta. Satunnaistettuja, kontrolloituja koeasetelmia voidaan toteuttaa myös arkivaikuttavuuden tutkimiseen normaaleissa sosiaalija terveydenhuollon toimintaympäristöissä (ns. effectiveness trial; pragmatic clinical trial). Satunnaistettu koeasetelma sijoittuu usein johonkin kohtaan näiden 12 Puuttuvien tietojen korvaamiseen on olemassa erilaisia menetelmiä. Esimerkiksi tässä artikkelissa esitellyssä Nuorten osa-aikatyö tutkimuksessa (esimerkki 4) on hyödynnetty moni-imputointia, josta voi lukea tarkemmin kyseisestä artikkelista (Monahan, Lee & Steinberg 2011). Sosiaalija terveyspalvelujen vaikuttavuuden ja kustannusvaikuttavuuden tutkiminen 97Uudistuva sosiaalija terveysala ääripäiden välille13. (Sackett 2011.) Niin kutsutussa käytännöllisorientoituneessa satunnaistetussa koeasetelmassa arvioidaan sosiaalija terveydenhuollon normaalihenkilöstön tavanomaisille asiakkaille tai potilaille tavanomaisessa hoitoja palveluympäristössä toteuttamia hoitoja tai palveluja tarkoituksenmukaisen vertailuryhmän ja kliinisesti soveltuvan tulosmittauksen avulla. Koska arviointi ei kohdistu pelkästään kliinisten asiantuntijoiden tiukasti rajatuille osallistujille toteuttamiin kontrolloituihin hoitoihin, käytännöllinen satunnaistettu koeasetelma tuottaa RCT-asetelmaa tarkemmin sosiaalija terveydenhuollon normaalikäytäntöön yleistettävää ja sovellettavaa tietoa (parempi ulkoinen validiteetti). (ks. Sackett 2011; Williams ym. 2015; Gamerman, Cai & Elsäßer 2018.) Satunnaistettu kokeellinen tutkimusasetelma takaa onnistuessaan luotettavat päätelmät nimenomaan siitä, voidaanko palvelun käyttäminen yhdistää tutkimuksessa havaittuihin vaikutuksiin. Kun näitä tutkimustuloksia tulkitaan, on lisäksi tärkeää tarkastella sitä, missä määrin tutkimuksen otos vastaa tutkimuksen kohdeväestöä ja ratkaista tämän perusteella tutkimustulosten yleistettävyys käytännön tilanteisiin. Koska satunnaistettujen, kokeellisten tutkimusasetelmien aineistot ovat usein pieniä, on lisäksi hyvä tarkastaa, onko olemassa systemaattisia kirjallisuuskatsauksia, joissa olisi tehty meta-analyysi kyseisten palvelujen vaikuttavuudesta (Malmivaara & Komulainen 2014). 13 Vertaa ehkäisevien palvelujen tutkimussykli: palvelujen tehon, vaikuttavuuden ja laaja-alaisen levittämisen mahdollisuuksien vaiheittainen tutkiminen (ks. Gottfredson ym. 2015). 98 Janissa Miettinen, Kirsikka Selander & Ismo Linnosmaa Anneli Hujala & Helena Taskinen (toim.) • Koeryhmä (treatment, intervention tai experimental group): Ryhmä, jossa toteutetaan interventio (hoito/palvelu) ja jonka saamia tulosmuuttujan arvoja verrataan kontrolliryhmään. • Kontrolliryhmä (control group): Ryhmä, joka ei osallistu interventioon (saa esim. lumelääkettä, osallistuu ”vanhaan” normaalikäytännön mukaiseen palveluun tai on ”odotuslistalla”) ja jonka saamia tulosmuuttujan arvoja verrataan koeryhmän saamiin tulosmuuttujan arvoihin. • Satunnaistaminen (randomization): Menettely, jonka perusteella perusjoukkoon kuuluvat jäsenet jaetaan satunnaisesti koeja kontrolliryhmään siten, että jokaisella perusjoukkoon kuuluvalla on sama todennäköisyys tulla valituksi kumpaan tahansa ryhmistä. Satunnaistaminen voidaan toteuttaa esimerkiksi nopanheiton tai satunnaislukugeneraattorien avulla. • Satunnaistettu kontrolloitu koeasetelma (randomized controlled trial, RCT): Tutkimusasetelma, jossa koeja kontrolliryhmät muodostetaan satunnaistamisen avulla. • Palvelun tai hoidon vaikuttavuus (program effect tai program’s impact tai outcome change): Toiminnan vaikutuksesta tapahtuva muutos toiminnan perimmäisessä tavoitteessa eli se osuus tulosmuuttujan muutoksesta, joka on käytetyn palvelun tai hoidon aiheuttamaa, kun kaikki muut tulosmuuttujaan vaikuttavat tekijät on kontrolloitu. • Ulkoinen validiteetti (external validity): Tulosten yleistettävyys tutkitun kohdejoukon ulkopuolelle. Eli kyse on siitä, voidaanko tutkimustuloksia soveltaa muissa vastaavissa sosiaalija terveydenhuollon toimintaympäristöissä. • Sisäinen validiteetti (internal validity): Tulosten luotettavuus eli arvio siitä, kuinka suurella varmuudella tavoiteltu muutos on nimenomaan annetun menetelmän, palvelun tai politiikkatoimen aiheuttamaa ja millaisia harhamahdollisuuksia vaikuttavuutta koskeviin päätelmiin sisältyy. Sosiaalija terveyspalvelujen vaikuttavuuden ja kustannusvaikuttavuuden tutkiminen 99Uudistuva sosiaalija terveysala Vaikuttavuuden tutkiminen havainnoivilla tutkimusasetelmilla Havainnoivat tutkimusasetelmat ja niihin liittyvät harhamahdollisuudet On tilanteita, joissa satunnaistettu kokeellinen tutkimusasetelma ei ole paras mahdollinen valinta. Luotettavan kokeellisen aineiston kerääminen voi olla kallista ja siksi aineistot voivat jäädä pieniksi. Erityisesti RCT-asetelmissa ei niille tyypillisen lyhyen seuranta-ajan (ks. Williams ym. 2015) vuoksi voida välttämättä luotettavasti havaita sellaisia tapahtumia, jotka ovat hyvin harvinaisia tai joiden ilmaantumiseen kuluu oletettavasti pitkä aika. Joissakin tilanteissa satunnaistetun koeasetelman soveltaminen ei ole mahdollista eettisistä syistä. Esimerkiksi jos tiedettäisiin, että uusi palvelu on vaikuttavampi kuin nykyinen palvelu, olisi epäeettistä evätä uuden palvelun saanti kontrolliryhmään kuuluvilta henkilöiltä. Usein tällaista etukäteistietoa ei kuitenkaan ole, jolloin nimenomaan on eettisesti perusteltua testata, onko uusi palvelu tai hoitomuoto nykyistä hoitokäytäntöä vaikuttavampi. Sosiaalija terveyspalvelujen vaikuttavuutta voidaan tutkia myös niin kutsutuilla havainnoivilla tutkimusasetelmilla silloin, kun kokeellisten tutkimusasetelmien käyttäminen ei ole eettisistä tai muista syistä johtuen mahdollista. Havainnoivat tutkimusasetelmat ovat ei-kokeellisia tutkimusasetelmia, joissa tutkija ei vaikuta (manipulate) tutkittavien sijoittumiseen koeja vertailuryhmään (Kirk 2013, 6). Havainnoivien asetelmien etuna on mahdollisuus kerätä suurempi aineisto, jolloin on mahdollista havaita hienovaraisempia yhteyksiä kuin satunnaistettujen kokeellisten tutkimusten usein pienillä aineistoilla. Havainnoivissa asetelmissa tutkimustulosten yleistettävyys (ulkoinen validiteetti) on yleensä parempi, koska tutkimukseen hyväksytään mukaan toisistaan voimakkaammin eroavia ihmisiä (heterogeenisempi aineisto) kuin kokeellisissa tutkimusase- 100 Janissa Miettinen, Kirsikka Selander & Ismo Linnosmaa Anneli Hujala & Helena Taskinen (toim.) telmissa. Havainnoiviin tutkimusasetelmiin kuuluvat puolikokeellinen (quasi-experimental) (mm. Rossi ym. 2004, 237) ja esikokeellinen (pre-experimental) tutkimusasetelma (Rubin & Babbie 2008, 255–264). Kun vaikuttavuutta arvioidaan jollakin havainnoivalla tutkimusasetelmalla, on vaikuttavuuden arvioinnin perusongelma eli kausaalisuhteen päättelemiseen liittyvä todellisuudenvastainen kysymys siitä, olisivatko samat vaikutukset syntyneet myös ilman palveluja (Rossi ym. 2004, 267), ratkaistava jollain muulla tavalla kuin satunnaistamismenettelyllä. Puolikokeellisessa tutkimusasetelmassa jäljitelläänkin mahdollisimman paljon kokeellista tutkimusasetelmaa. Asetelmaan kuuluu koeja vertailuryhmät, mutta tutkittavia ei satunnaisteta näihin ryhmiin. Kontrolliryhmän sijaan puhutaan usein vertailuryhmästä, ja puolikokeellista tutkimusasetelmaa nimitetään ”ei-vastaavien vertailuryhmien asetelmaksi” (nonequivalent comparison group design) (Rubin & Babbie 2008, 255). Valikoitumisharhan minimoimiseksi on pyrittävä erityisesti varmistamaan se, että koeja vertailuryhmät olisivat lähtötilanteessa mahdollisimman samankaltaiset. Vertailtaviin ryhmiin voidaan esimerkiksi valita mahdollisimman samanlaisia toimipaikkoja tai yksilöitä. Otantapopulaation osituksen keinoin kohdeväestöä voidaan jakaa ryhmiin ja varmistaa, että vertailtaviin ryhmiin tulee yhtä paljon esimerkiksi miehiä ja naisia tai eri ikäryhmiin kuuluvia henkilöitä. Luotettavimmat päätelmät vaikuttavuudesta saavutetaan, jos tutkimusasetelma sisältää sekä mahdollisimman hyvin koeryhmää vastaavan vertailuryhmän että aikasarja-aineiston (Rossi ym. 2004; Rubin & Babbie 2008). Puolikokeellinen tutkimusasetelma voidaan muodostaa joko takautuvasti tai reaaliaikaisesti etenevänä. Vastaavasti Vuorela työryhmineen (2014) määrittelee puolikokeellisten (havainnoivien) tutkimusasetelmien päätyypeiksi altistuslähtöisen ja tapauslähtöisen tutkimusasetelman. Altistuslähtöisellä tutkimusasetelmalla he tarkoittavat etenevää kohorttitutkimusasetelmaa (cohort study) ja Sosiaalija terveyspalvelujen vaikuttavuuden ja kustannusvaikuttavuuden tutkiminen 101Uudistuva sosiaalija terveysala tapauslähtöisellä tutkimusasetelmalla takautuvasti toteutettua, niin kutsuttua tapaus-verrokkitutkimusta (case-control study). Reaaliaikaisesti etenevässä puolikokeellisessa tutkimusasetelmassa edetään satunnaistamista lukuun ottamatta muuten mahdollisimman vastaavasti kuin kokeellisessa tutkimusasetelmassa (ks. Rubin & Babbie 2008, 255–256). Hyvä lähtökohta reaaliaikaisesti etenevälle puolikokeelliselle tutkimusasetelmalle on, jos voidaan paikantaa kaksi toisilleen verrannollista ryhmää, joista vain toiselle annetaan tutkittava hoito tai palvelu (esim. Saarni 2009). Sekä koeettä vertailuryhmissä toteutetaan lähtömittaus, minkä jälkeen vain koeryhmä saa hoitoa tai käyttää tutkittavaa palvelua. Sopivan seuranta-ajan kuluttua mitataan molempien ryhmien tilanne samoilla, mahdollisimman luotettavilla tulosmittareilla. Jos tulosmuuttujan muutos koeja vertailuryhmien välillä on odotusten mukainen, se voidaan puolikokeellisessa tutkimusasetelmassa tulkita palvelun vaikuttavuudeksi sillä edellytyksellä, että ryhmiin valikoituminen ja tulosmuuttujaan yhteydessä olevat muut mahdolliset sekoittavat tekijät saadaan onnistuneesti kontrolloitua. (Rubin & Babbie 2008, 255–256.) Puolikokeellinen tutkimusasetelma voidaan muodostaa myös takautuvasti rekisteriaineistojen14 avulla (ns. ex post facto). Takautuvan tutkimuksen lähestymistapa on tyypillinen epidemiologisessa tutkimuksessa. Tapaus-verrokki-asetelmassa toisiinsa vertailtavat ryhmät muodostetaan takautuvasti määritellyn asiantilan toteutumisen suhteen. Tutkittavat henkilöt voidaan jakaa tapauksiin ja verrokkeihin esimerkiksi sen mukaan, ovatko he sairastuneet Alzheimerin tautiin (tapaukset) vaiko eivät (verrokit). Tapaus-verrokki-tutkimuksessa etsitään niitä tekijöitä, jotka selittäisivät eroja tulosmuuttujien arvoissa tapausja verrokkiryhmien välillä. Toinen mahdollisuus on hyödyntää esimerkiksi asiakastietorekisteriin kertynyttä tietoa ja rakentaa niin sanottu catch-up-tutkimusasetelma. Tämä on mahdollista silloin, jos on olemassa jo kerättyä aineistoa tietyistä tutkimuk14 Katso lisää rekisteriaineistojen käsittelystä ja käyttämisestä esim. Sund (2003) ja Sund, Nylander ja Palonen (2004). 108 Janissa Miettinen, Kirsikka Selander & Ismo Linnosmaa Anneli Hujala & Helena Taskinen (toim.) Rossi ym. 2004, 285–288): Siinä koeryhmään kuulumisen todennäköisyyttä mallinnetaan aluksi logistisen regressioanalyysin avulla. Tämän jälkeen mallin avulla etsitään verrokit, jotka eivät ole olleet toimenpiteen kohteena, mutta joilla on lähes yhtä suuri todennäköisyys päätyä intervention kohteeksi kuin koeryhmään kuuluvilla henkilöillä. Kaltaistetulla aineistolla voidaan lopuksi laskea valikoitumisharhasta puhdistetut estimaatit palvelun tai hoidon vaikutuksille. Menetelmän toimivuus valikoitumisharhan kontrolloinnissa riippuu siitä, miten hyvin ja missä määrin valikoitumista aiheuttavia tekijöitä kyetään mittaamaan, havaitsemaan ja mallintamaan. Jos merkittävä osa valikoitumisesta aiheutuu tutkijalle havaitsemattomista tekijöistä, menetelmän sovellettavuus valikoitumisharhan kontrolloimisessa heikkenee. Empiirisissä tutkimuksissa propensity score -menetelmää on sovellettu esimerkiksi tutkittaessa lastensuojelun sijaishuollon asiakkuuden vaikutuksia koulutukseen, rikollisuuteen ja erilaisiin käyttäytymishäiriöihin (esim. Berger, Bruch, Johnson, James & Rubin 2009; Väisänen, Linnosmaa, Kestilä, Paananen & Gissler 2014) sekä nuorten työmarkkina-aseman vaikutuksia koulumenestykseen (ks. esimerkki 4, Monahan ym. 2011). Väisänen ja tutkijakumppanit (2014) esimerkiksi lähtevät liikkeelle havainnosta, jonka mukaan sijaishuollon entiset asiakkaat ovat matalammin koulutettuja ja he tekevät enemmän rikoksia kuin ikätoverinsa. Rikollisuus ja matala koulutus eivät kuitenkaan ole välttämättä seurausta sijaishuollon laadusta vaan asiakkaiden valikoitumisesta. Sen vuoksi sijaishuollon vaikuttavuuden arvioimiseksi he muodostivat sijaishuoltoon sijoitetuille vertailuryhmän ei-sijoitettujen joukosta. Tämä tapahtui laskemalla todennäköisyydet lapsen kodin ulkopuoliselle sijoitukselle taustamuuttujien suhteen, minkä jälkeen ei-sijoitettujen joukosta haettiin vastinparit, joiden todennäköisyys joutua sijoitetuksi oli taustamuuttujien osalta lähes yhtä suuri kuin sijoitetuilla. Tutkimuksen tulokset kuitenkin osoittivat, että sijaishuolto ei keskimäärin ollut vaikuttavaa. Kodin ulkopuolisessa sijoituksessa olleiden nuorten Sosiaalija terveyspalvelujen vaikuttavuuden ja kustannusvaikuttavuuden tutkiminen 109Uudistuva sosiaalija terveysala koulutus jäi matalammaksi ja he tekivät enemmän rikoksia kuin ikätoverinsa. (Väisänen ym. 2014.) Regressiomalliin perustuvat menetelmät Usein vastinpareja on kuitenkin hankala löytää, koska kaikkia olennaisia taustamuuttujia ei ole mitattu tai vastinpareja ei kyetä muodostamaan havaittujen muuttujien avulla. Jälkimmäisessä tilanteessa voidaan kuitenkin hyödyntää erilaisia regressiomallinnuksen tekniikoita. Regressiomalleihin voidaan ottaa joko aineistossa jo olevia, havaittuja, tai rekisteriaineistoista saatavia kontrollimuuttujia, joiden suhteen koeja vertailuryhmät eroavat, vaikka niiden perusteella ei muodostettaisikaan vastinpareja. Kontrollimuuttujien lisäämisellä pyritään vähentämään puuttuvien muuttujien harhaa (omitted variable bias). Kontrollimuuttujien hyödyntäminen ryhmien kaltaistamisessa onkin osin syrjäyttänyt vastinparien etsimisen (Rossi ym. 2004, 279), sillä kaltaistamiseen perustuvat menetelmät tyypillisesti vähentävät analyysissa käytettävien havaintojen lukumäärää. Joissakin tapauksissa, etenkin jos aineisto on suuri, koeja vertailuryhmien kaltaistaminen voi myös olla työlästä. Kontrollimuuttujien käyttäminen on tarpeellista usein esimerkiksi palkkaeroja vertailtaessa. Peter Rossi kollegoineen (2004, 279–281) tarjoaa tästä kuvitteellisen esimerkin, jossa 35–40-vuotiaat miehet ovat osallistuneet työllisyysprojektiin. Ennen kontrollimuuttujien käyttämistä tulokset osoittavat, että projektiin osallistuneet tienasivat 0,45 dollaria vähemmän kuin ne, jotka eivät siihen osallistuneet. Rossi kollegoineen (2004, 281) kuitenkin toteaa, että tulokset ovat harhaisia, koska projektiin osallistuneiden joukossa on enemmän matalan koulutuksen saaneita. Siten koulutuksen kontrolloiminen tämänkaltaisissa tutkimuksissa on tarpeen. Käytännössä tutkimuksissa hyödynnetäänkin lähes aina kontrollimuuttujia, joiden tiedetään vaikuttavan tulosmuuttujaan eli tässä tapauksessa palkkoihin. Tästä huolimatta kontrollimuuttujien käyttökään ei takaa sitä, että 110 Janissa Miettinen, Kirsikka Selander & Ismo Linnosmaa Anneli Hujala & Helena Taskinen (toim.) valikoitumisharhan vaikutus tuloksiin poistuisi täysin. Esimerkiksi palkkaerojen tapauksessa on mahdollista, että projektiin osallistuneet ovat olleet motivoituneempia löytämään työtä projektin jälkeen, mikä voi selittää ryhmien välisiä palkkaeroja. Osallistujien motivaatiotasoa on kuitenkin hankala saada mallinnettua kontrollimuuttujien avulla. (Rossi ym. 2004, 281.) Regressioepäjatkuvuus Valikoitumisharhaa voidaan myös kontrolloida regressioepäjatkuvuusmenetelmän (regression discontinuity design) avulla, jota voidaan käyttää, jos tutkittuun palveluun osallistuminen riippuu ratkaisevasti tietyn jatkuvan muuttujan kynnysarvosta (ks. esim. Thistlethwaite & Campbell 1960; Venkataramani, Bor & Jena 2016). Tällöin voidaan olettaa, että tutkittavat ihmiset juuri kynnysarvon alapuolella ovat havaittavilta ja havaitsemattomilta ominaisuuksiltaan samanlaisia kuin juuri kynnysarvon yläpuolelle jäävät ihmiset. Siten arvioimalla tulosmuuttujien arvoja kynnysarvon alaja yläpuolelle jäävien tutkittavien osalta voidaan arvioida intervention vaikuttavuutta. Regressioepäjatkuvuusmenetelmää on sovellettu esimerkiksi tutkittaessa, onko lihavuudella vaikutusta palkkatuloihin (Levasseur 2019). Pierre Levasseur (2019) käytti painoindeksille määriteltyjä viitearvoja jakaakseen tutkittavat ylipainon (BMI=25 kg/m2) ja liikalihavuuden (BMI=30 kg/m2) kynnysarvojen yläja alapuolelle jääviin, jonka jälkeen hän vertaili ryhmien välisiä palkkaeroja. Keskeisenä oletuksena tutkimuksessa oli, että BMI:n raja-arvot toimivat satunnaistavina tekijöinä, jolloin raja-arvojen ympäristöön sijoittuvat henkilöt ovat samanlaisia taustamuuttujien osalta muodostaen luonnollisen koeja vertailuryhmäasetelman. Tätä taustaa vasten tutkimuksessa voitiinkin päätellä, ettei ylipaino (BMI>25 kg/m2) itsessään toimi Meksikon työmarkkinoilla palkkatuloon vaikuttavana tekijänä, mutta siirtymä ylipainosta liikalihavuuden (BMI>30 kg/m2) puolelle vähentää tuntipalkkaa noin 15 prosentilla. Sosiaalija terveyspalvelujen vaikuttavuuden ja kustannusvaikuttavuuden tutkiminen 111Uudistuva sosiaalija terveysala Instrumenttimuuttujamenetelmä Regressioepäjatkuvuusmenetelmän käyttö ei ole kuitenkaan aina mahdollista, sillä kaikissa tutkimuksissa ei voida selkeästi määritellä jatkuvaan muuttujaan perustuvaa kynnysarvoa. Tällöin voidaan turvautua muihin menetelmiin, kuten instrumenttimuuttuja (IV) -menetelmään. Tätä menetelmää voidaan käyttää, jos valikoituminen koetai vertailuryhmään riippuu kolmannesta, mallin ulkopuolisesta instrumenttimuuttujasta. Instrumenttimuuttujan täytyy korreloida interventioon osallistumisen kanssa ilman, että se vaikuttaisi suoraan tulosmuuttujaan. Toisin sanoen instrumenttimuuttuja vaikuttaa tutkittavaan tulosmuuttujaan ainoastaan interventioon osallistumisen välityksellä. Tällainen tilanne tulee usein vastaan niin sanotuissa ”luonnollisissa koetilanteissa”, joissa palveluun osallistuminen voi muistuttaa satunnaista johtuen IV-menetelmän soveltamisesta. (Pekkarinen 2006.) Esimerkiksi Joseph Doyle (2013) kuvaa tutkimuksessaan hyvin samankaltaista tilannetta kuin aiempi prospensity score -menetelmää koskeva esimerkkimme (Väisänen ym. 2014). Molemmissa tutkimuksissa tarkastelun kohteena on kodin ulkopuolelle sijoittamisen vaikutus riskiin, että lapset päätyisivät nuorisorikollisiksi. Doyle (2013) nostaa esille, että propensity score -menetelmä ei välttämättä ole riittävä tutkittaessa sijaishuollon vaikuttavuutta. Menetelmässä oletetaan, että todennäköisyys tulla sijoitetuksi kodin ulkopuolelle ei riipu havaitsemattomista tekijöistä, mikä ei välttämättä pidä paikkaansa käytännön sovelluksissa. Hän esittää sen sijaan, että sijoituksen todennäköisyyteen vaikuttaa se, sattuuko lapselle ”tiukka” sosiaalityöntekijä, joka tekee sijoituspäätöksiä helpommin vai ”lempeä” sosiaalityöntekijä, joka ei vastaavassa tilanteessa olisi sijoittanut lasta kodin ulkopuolelle. Tällöin sosiaalityöntekijän valikoituminen toimisi satunnaistavana tekijänä tuottaen samalla niin sanotun luonnollisen koetilanteen. Tilanne täyttää instrumenttimuuttujalle asetetut ehdot: sosiaalityöntekijän valikoituminen vaikuttaa sijoitus- 112 Janissa Miettinen, Kirsikka Selander & Ismo Linnosmaa Anneli Hujala & Helena Taskinen (toim.) päätökseen, mutta sillä ei ole suoraa yhteyttä tutkittavaan tulosmuuttujaan. Instrumenttimuuttujan käytöstä huolimatta Doylen (2013) tulokset sijoitusten rikollisuutta ehkäisevästä vaikutuksesta eivät olleet kuitenkaan imartelevia, sillä kodin ulkopuolelle sijoitetuilla lapsilla oli edelleen suurempi todennäköisyys päätyä nuorisorikollisiksi kuin niillä lapsilla, joita ei ollut sijoitettu kodin ulkopuolelle. Instrumenttimuuttujan käyttöön liittyy kuitenkin sellainen rajoitus, että se pätee ainoastaan tiettyihin marginaalitapauksiin, joihin instrumenttimuuttuja vaikuttaa. Esimerkiksi edellisessä esimerkissä instrumenttimuuttujalla kyetään arvioimaan nuorisorikollisuuden todennäköisyyttä niille nuorille, joiden tilanne sijoittamisajankohtana oli sellainen, että sijoituspäätös voi riippua sosiaalityöntekijän taipumuksesta tehdä kodin ulkopuolisia sijoituspäätöksiä. Sen sijaan malli ei kykene estimoimaan nuorisorikollisuuden todennäköisyyttä niille nuorille, jotka olisi sijoitushetkenä sijoitettu tai jätetty sijoittamatta kodin ulkopuolelle joka tapauksessa, riippumatta sosiaalityöntekijän taipumuksesta tehdä sijoituspäätöksiä. (Doyle 2013.) Difference-in-differences -menetelmä Lopuksi esitellään vielä difference in difference (DID) eli erotuksen erotus -analysointimenetelmä, joka on erittäin tehokas, kun valikoitumista koeja vertailuryhmiin aiheuttaa ajasta riippumaton havaitsematon tekijä. Menetelmän käytön edellytyksenä on, että tutkittavia on mahdollista seurata tietyn ajan verran. Menetelmää käytetään siten, että sekä koeettä vertailuryhmiä seurataan ennen interventiota (t0) ja sitä seuraavalla ajanjaksolla, jolloin koeryhmä on käyttänyt tutkimuksen kohteena ollutta palvelua (ja vertailuryhmä ei ole saanut tätä palvelua) (t1). Tällöin vähentämällä t1 ajankohdassa mitatuista tulosmuuttujan arvoista t0 ajankohdan arvot saadaan molemmista ryhmistä poistettua kiinteiden ja ajassa-muuttumattomien havaitsemattomien tekijöiden vaikutus tulosmuuttujaan. Tämän jälkeen koeja vertailuryhmien erotuksen vertailu taas poistaa ryhmille Sosiaalija terveyspalvelujen vaikuttavuuden ja kustannusvaikuttavuuden tutkiminen 113Uudistuva sosiaalija terveysala yhteisen aikatrendin vaikutuksen intervention lopputulokseen. (ks. esim. Pekkarinen 2006; Loi & Rodrigues 2012, 32–38; Wing, Simon & Bello-Gomez 2018.) Erotuksen erotus -analysointimenetelmää on hyödynnetty esimerkiksi saksalaisessa Michael Gebelin ja Jonas Voßemerin (2014) tutkimuksessa, jossa tarkasteltiin kuinka siirtymät työllisyyden ja työttömyyden välillä vaikuttavat terveyteen. Tutkimuksessaan he hyödynsivät propensity score -menetelmää ja erotuksen erotus -menetelmää (ns. DID-PMS: ks. Heckman, Ichimura & Todd 1997), jolloin he oletettavasti kykenivät kontrolloimaan niin havaittuja kuin havaitsemattomia terveyteen vaikuttavia tekijöitä. Tutkijat kaltaistivat koeja vertailuryhmät propensity score -menetelmän avulla. Siten voitiin olettaa, että erotuksen erotus -menetelmään olennaisesti kuuluva oletus yhdenmukaisista ajallisista trendeistä koeja vertailuryhmän välillä (parallel trends) pitää paikkansa. Tällöin esimerkiksi ikääntymisen vaikutus koeja vertailuryhmän terveyteen on samanlainen. Tämän jälkeen Gebel ja Voßemer (2014) poistivat erotuksen erotus -menetelmää hyödyntämällä kiinteät havaitsemattomat vaikutukset koeja vertailuryhmistä ja ajasta (kuten ikääntymisestä) johtuvat vaikutukset terveydentilassa havaittavaan trendiin. Tulosten perusteella Gebel ja Voßemer (2014) kykenivät osoittamaan, että muutokset työllisyyden ja työttömyyden välillä vaikuttavat yksilön psyykkiseen, mutta eivät fyysiseen terveyteen. Fyysinen terveys kuitenkin vaikuttaa heidän analyysinsa mukaan työllistymisen todennäköisyyteen, minkä vuoksi myös fyysisen terveyden edistäminen olisi tärkeää aktivointipoliittisesta näkökulmasta ajateltuna. Olemme edellä esitelleet erilaisia tilastollisia analyysitekniikoita, joita käyttämällä hoitojen ja palvelujen vaikuttavuutta voidaan tutkia erilaisilla havainnoivillakin tutkimusasetelmilla mahdollisimman luotettavasti. Jos erilaiset harhatekijät saadaan onnistuneesti kontrolloitua esimerkiksi edellä esiteltyjen tilastollisten menetelmien avulla, voidaan siis myös korkealaatuisilla havainnoivilla tutkimuksilla tuottaa luotettavaa ja käyttökelpoista tietoa, jonka avulla voidaan 114 Janissa Miettinen, Kirsikka Selander & Ismo Linnosmaa Anneli Hujala & Helena Taskinen (toim.) kehittää sosiaalija terveyspalveluja käytännössä ja palvelujärjestelmätasolla. Vaikuttavuustutkimuksen uskottavuuden näkökulmasta on tärkeää, että tutkija raportoi huolellisesti sen, oliko koeja vertailuryhmien välillä alkumittauksessa tilastollisesti merkitsevää eroa, ja jos oli, saatiinko ryhmät toisilleen verrannollisiksi analyysiteknisin keinoin. Tutkimustuloksia raportoitaessa on myös kerrottava ne käytetyt tutkimusmenetelmät ja kohennustoimenpiteet, joiden avulla pyrittiin vähentämään tutkimustuloksiin vaikuttavia harhatekijöitä. On kuitenkin hyvä huomioida se, että havainnoivissa tutkimusasetelmissa ei koskaan voida täysin poissulkea sitä riskiä, että jokin muu tekijä, jota tutkimuksessa ei ole pystytty mittaamaan ja kontrolloimaan, voisi ollakin havaittua yhteyttä selittävä, niin kutsuttu sekoittava tekijä (confounding factor) (Rubin & Babbie 2008, 256). Tämä ”vastuuvapauslauseke” on tutkijan hyvä joka tapauksessa siis mainita havainnoivan tutkimuksensa tutkimusraportissa. Kustannusvaikuttavuuden määrittely ja tutkiminen Kustannusten määrittely ja mittaaminen Toimenpiteiden tai palvelujen kustannusvaikuttavuuden arvioimiseksi tarvitaan tietoa terveysja hyvinvointivaikutusten ohella myös niiden kustannuksista: mitä kustannuksia arvioinnissa huomioidaan ja miten näitä kustannuksia mitataan. Tuotantokustannusten mittaamiseen tarvitaan tietoa sekä tuotoksen (kuvio 1) tuottamiseen tarvittavista panoksista (tai resursseista), kuten työvoimasta, koneista, laitteista tai materiaaleista, sekä näiden hinnoista. Taloustieteellisessä tutkimuksessa panosten ja tuotoksen määrien välisten suhteiden tarkastelussa usein käytetään niin sanottua tuotantofunktiota, jonka avulla voidaan arvioida tuotoksen tuottamiseen tarvittavien panosten määriä. Panosten hintana puolestaan suositellaan käytettäväksi vaihtoehtoiskustannusta, joka mittaa resurssin arvoa seuraavaksi parhaassa vaihtoehtoisessa käytössä. Esimerkiksi omaishoitajien Sosiaalija terveyspalvelujen vaikuttavuuden ja kustannusvaikuttavuuden tutkiminen 115Uudistuva sosiaalija terveysala hoivan tarjoamiseen käytetyn ajan vaihtoehtoiskustannusta voidaan mitata palkalla, jonka omaishoitajat ansaitsisivat, jos he osallistuisivat palkkatyöhön omaishoidon sijasta (Van den Berg, Bleichrodt & Eeckhoudt 2005). Käytännössä kustannusten laskemisessa käytetyt hinnat eivät useinkaan vastaa vaihtoehtoiskustannusta, mutta hintoja voidaan yrittää korjata, että ne vastaisivat paremmin resurssien käytön taloudellista arvoa (esim. Brouwer, Rutten & Koopmanscharp 2010). Palvelujen tuotannosta aiheutuvia kustannuksia voidaan luokitella sekä nykyisiin että tuleviin palvelujärjestelmän kustannuksiin ja järjestelmän ulkopuolisiin kustannuksiin (Brouwer ym. 2010). Palvelujärjestelmän kustannuksilla tarkoitetaan sosiaalija terveyspalvelujen ja mahdollisesti muiden olennaisten palvelujen tuotannosta syntyviä nykyisiä tai tulevia kustannuksia. Palvelujärjestelmän ulkopuolisiin kustannuksiin lasketaan potilaiden ja asiakkaiden palvelujen käyttämiseen tarvitseman ajan arvo ja tuottavuuskustannukset, joilla tarkoitetaan sairastumisesta aiheutuvia tuotannonmenetyksiä tai menetetyn vapaa-ajan arvoa (Schulpher 2010). Palvelujärjestelmän ulkopuolisia kustannuksia ovat myös esimerkiksi omaishoitajien ja läheisauttajien hoivan tarjonnasta syntyvät aikakustannukset. Käytännön kysymys taloudellisessa arvioinnissa on, mitä kustannuksia palvelujen kustannusvaikuttavuuden arvioinnissa huomioidaan. Taloustieteessä suositellaan huomioimaan kaikki palvelujen tuotannosta aiheutuvat kustannukset riippumatta siitä, kenelle tai milloin ne aiheutuvat. Tätä näkökulmaa kustannusten laskentaan kutsutaan yhteiskunnalliseksi näkökulmaksi. Koska yhteiskunnallinen näkökulma voi osoittautua haasteelliseksi, usein käytännön sovelluksissa käytetään palvelujärjestelmän näkökulmaa (esim. Edwards, Céilleachair, Bywater, Hughes & Hutchings 2007), joka huomioi ainoastaan sosiaalija terveydenhuollon tai muiden olennaisten sektoreiden palvelujen tuottamisesta aiheutuvat kustannukset. 116 Janissa Miettinen, Kirsikka Selander & Ismo Linnosmaa Anneli Hujala & Helena Taskinen (toim.) Kustannusvaikuttavuuden määrittely ja arviointi Palvelujen kustannusvaikuttavuuden arvioinnissa tuotetaan tietoa palvelujen vaikuttavuudesta ja kustannuksista päätöksenteon tueksi. Kustannusvaikuttavuustutkimus edellyttää siis tietoa palvelujen vaikuttavuudesta, ja kustannusvaikuttavuusanalyysi voidaan myös yhdistää vaikuttavuustutkimukseen (ks. esim. O’Neill ym. 2013). Kustannusvaikuttavuustutkimuksen lähtökohta on tuottaa tietoa päätöksentekijöille, jotka pyrkivät tuottamaan mahdollisimman paljon terveyttä tai hyvinvointia käytössään olevilla rajallisilla voimavaroilla. Kustannusvaikuttavuus on suhteellinen käsite, ja sen arviointi vaatii tietoa vähintään kahden palvelun tai hoidon kustannuksista ja vaikuttavuudesta. Kustannusvaikuttavuuden arvioinnissa erotellaan toisistaan tilanteet, joissa päätöksentekijä kohdentaa rajallisia voimavaroja joko keskenään kilpaileviin (tai vaihtoehtoisiin) tai ei-kilpaileviin (tai riippumattomiin) hoitoihin tai palveluihin (esim. Meltzer & Smith 2011). Esimerkkeinä keskenään kilpailevista hoidoista voisivat olla simvastatiinin tai rosuvastatiinin käyttö kolesterolin hoidossa. Ei-kilpailevia hoitoja/palveluja voisivat olla verenpaineen hoidossa käytetyt terveyspalvelut ja ikääntyneelle henkilölle tarjotut arkipäivän selviytymistä tukevat sosiaalipalvelut. Tarkastellaan seuraavaksi kustannusvaikuttavuuden arviointia tilanteessa, jossa terveydenhuollon päätöksentekijä kohdentaa rajallisia voimavaroja kahden vaihtoehtoisen hoidon, nykyisen ja uuden hoidon, tuottamiseen. Olkoon hoidon t terveyshyödyt (tai hyvinvointihyödyt sosiaalihuollossa) ja kustannukset Et ja Ct, missä t = 0 viittaa nykyiseen hoitoon ja t = 1 uuteen hoitoon. Oletetaan, että päätöksentekijä tuntee hoitojen kustannukset ja terveyshyödyt. Tältä pohjalta hän arvioi hoitojen kustannusvaikuttavuutta ja päättää, kumpi hoito otetaan käyttöön. Taulukossa 1 luokitellaan tilanteita, joihin sosiaalija terveyspalvelujen päätöksentekijä voi joutua. Jos uusi hoito on samanhintainen Sosiaalija terveyspalvelujen vaikuttavuuden ja kustannusvaikuttavuuden tutkiminen 117Uudistuva sosiaalija terveysala tai halvempi (sarakkeet 2 ja 3 taulukossa 1) ja vähintään yhtä vaikuttava kuin vanha hoito (rivit 1 ja 2), olisi päätöksentekijän järkevää käyttää voimavarat uuteen hoitoon. Jos taas uusi hoito maksaa saman verran tai enemmän kuin vanha hoito (sarakkeet 1 ja 2) ja sen tuottamat terveyshyödyt ovat samat tai pienemmät kuin vanhan hoidon (rivit 2 ja 3), päätöksentekijän kannattaisi pitäytyä vanhan hoidon tuottamisessa. Taulukko 1. Kustannusvaikuttavuuden arviointi Sarake 1: C1 > C0Sarake 2: C1 = C0Sarake 3: C1 < C0 Rivi 1: E1 > E0A 1 1 Rivi 2: E1 = E00 1 tai 0 1 Rivi 3: E1 < E00 0 B Kustannusvaikuttavuuden tulkinnassa on kysymys eri vaihtoehtojen välisestä arvottamisesta, jonka perusteena on olennaisesti päätöksentekijän maksuhalukkuus. Päätös esimerkiksi uuden hoidon valitsemisesta on kaikista kiistattomin silloin, kun uusi hoito on sekä edullisempi että vaikuttavampi kuin vanha hoito. Solut A ja B (taulukko 1) ovat päätöksentekijän kannalta haastavampia. Jos uusi hoito on vaikuttavampi ja kalliinpi kuin vanha hoito (solu A), tulee päätöksentekijän arvioida omaa maksuhalukkuuttaan tuotetusta lisäterveydestä. Koska hoitojen kustannukset ja terveyshyödyt ovat tiedossa, voidaan päätöksenteon avuksi laskea inkrementaalinen kustannusvaikuttavuussuhde (incremental cost-effectiveness ratio, ICER): 10 10 , CC ICER EE − = − 124 Janissa Miettinen, Kirsikka Selander & Ismo Linnosmaa Anneli Hujala & Helena Taskinen (toim.) Gottfredson Denise, Cook Thomas, Gardner Frances, Gorman-Smith Deborah, Howe George, Sandler Irwin & Zafft Katryn 2015. Standards of Evidence for Efficacy, Effectiveness, and Scale-up Research in Prevention Science: Next Generation. Prevention Science 16(7), 893–926. Heckman James, Ichimura Hidehiko & Todd Petra 1997. Matching as an econometric evaluation estimator. Evidence from evaluating a job training programme. Review of Economic Studies 64(4), 605–654. Ikonen Tuija & asiantuntijaryhmä 2019. Asiakasryhmäkohtainen tieto laadusta ja vaikuttavuudesta sosiaalija terveydenhuollon tiedolla johtamisessa ja ohjauksessa. Laaturekisterien asema palvelujärjestelmässä. Sosiaalija terveysministeriön raportteja ja muistioita 70, Helsinki. http://urn.fi/URN:ISBN:978-952-00-4129-8 Jonsson Pia Maria, Pikkujämsä Sirkku & Heiliö Piia-Liisa (toim.) 2019. Kansalliset laaturekisterit sosiaalija terveydenhuollossa - Toimintamalli, organisointi ja rahoitus. Terveyden ja hyvinvoinninlaitos (THL). Terveyden ja hyvinvoinnin laitoksen raportti 16/2019. Helsinki. http://urn.fi/URN:ISBN:978-952-343420-2 Kirk Roger 2013. Experimental design. Procedures for the behavioral sciences. 4. painos. SAGE Publications, Los Angeles, California. Kivipelto Minna, Blomgren Sanna, Karjalainen Pekka & Saikkonen Paula 2013. Vaikuttavaa aikuissosiaalityötä – arviointimalleista mittareihin. Tutkimusja kehittämishankkeen loppuraportti. Terveyden ja hyvinvoinnin laitoksen raportti 8, Tampere. http://urn. fi/URN:ISBN:978-952-245-864-3 Komulainen Jorma, Vuorela Piia & Malmivaara Antti 2014. Satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen periaatteita ja sudenkuoppia. Tutkimustiedon kriittinen arviointi. Lääketieteellinen Aikakauskirja Duodecim 130(14), 1439–1444. Lammintakanen Johanna, Rissanen Sari, Peronmaa-Hanska Erja, Joensuu Maarit & Ruottu Tiina 2016. Johtaminen ja kehittäminen sosiaalija perhehoidossa. Monialaisen ja ammattiryhmäkohtaisen toiminnan käytännöt ja rakenteet. Sosiaalija terveysministeriön raportteja ja muistioita 68, Helsinki. http://urn.fi/URN:ISBN:978-952-00-3851-9 L1326/2010. Terveydenhuoltolaki. https://finlex.fi/fi/laki/ajantasa/2010 /20101326 L1301/2014. Sosiaalihuoltolaki. https://www.finlex.fi/fi/laki/ajantasa/ 2014/20141301 L552/2019. Laki sosiaalija terveystietojen toissijaisesta käytöstä. https:// www.finlex.fi/fi/laki/alkup/2019/20190552 Levasseur Pierre 2019. Implementing a regression discontinuity design to explore the heterogeneous effects of obesity on labour income: the case of Mexico. Journal of Public Health 27(1), 89–101. Sosiaalija terveyspalvelujen vaikuttavuuden ja kustannusvaikuttavuuden tutkiminen 125Uudistuva sosiaalija terveysala Loi Massimo & Rodrigues Margarida 2012. A note on the impact evaluation of public policies: the counterfactual analysis, Munich Personal RePEc Archive Paper 42444, Germany: University Library of Munich. https://mpra.ub.uni-muenchen.de/42444/ Lundqvist Martina, Alwin Jenny, Henriksson Martin, Husberg Magnus, Carlsson Per & Ekdahl Anne 2018. Cost-effectiveness of comprehensive geriatric assessment at an ambulatory geriatric unit based on the Age-FIT trial. BioMed Central Geriatrics 18(1), 32. Malmivaara Antti & Komulainen Jorma 2014. Tutkimustiedon kriittinen arviointi: Luotettavaa vaikuttavuustietoa järjestelmällisistä katsauksista. Lääketieteellinen Aikakauskirja Duodecim 130(16), 1635–1641. McCoy Erik C. 2017. Understanding the Intention-to-treat Principle in Randomized Controlled Trials. West Journal of Emergency Medicine 18(6), 1075–1078. McDavid James C., Huse Irene & Hawthorn Laura R.L. 2013. Program evaluation and performance measurement. An introduction to practice. 2. painos. SAGE Publications, Los Angeles. Meltzer David & Smith Peter 2011. Theoretical issues relevant to the economic evaluation of health technologies. Teoksessa Pauly Mark, McGuire Thomas & Barros Pedro (toim.) Handbook of Health Economics, Vol 2. Elsevier, Nort Holland, 433–470. Monahan Kathryn, Lee Joanna M. & Steinberg Laurence 2011. Revisiting the impact of part-time work on adolescent adjustment: distinguishing between selection and socialization using propensity score matching. Child Development 82(1), 92–112. Ngandu Tiia, Lehtisalo Jenni, Solomon Alina, Levälahti Esko, Ahtiluoto Satu, Antikainen Riitta, Bäckman Lars, Hänninen Tuomo, Jula Antti, Laatikainen Tiina, Lindström Jaana, Mangialasche Francesca, Paajanen Teemu, Pajala Satu, Peltonen Markku, Rauramaa Rainer, Stigsdotter-Neely Anna, Strandberg Timo, Tuomilehto Jaakko, Soininen Hilkka & Kivipelto Miia 2015. A 2 year multidomain intervention of diet, exercise, cognitive training, and vascular risk monitoring versus control to prevent cognitive decline in at-risk elderly people (FINGER): a randomised controlled trial. Lancet 385(9984), 2255–2263. Netten Ann, Burge Peter, Malley Juliette, Potoglou Demetris, Towers AnnMarie, Brazier John, Flynn Terry, Forder Julien & Wall Berry 2012. Outcomes of social care for adults: developing a preference-weighted measure. Health Technology Assessment 16(16), 1–166. O’Neill Donal, McGilloway Sinéad, Donnelly Michael, Bywater Tracey, Kelly Paul 2013. A cost-effectiveness analysis of the Incredible Years parenting programme in reducing childhood health inequalities. The European Journal of Health Economics 14(1), 85–94. 126 Janissa Miettinen, Kirsikka Selander & Ismo Linnosmaa Anneli Hujala & Helena Taskinen (toim.) Paasio Petteri 2006. Yleinen ja erityinen viitekehys arvioinnista. Hallinnon tutkimus 25(3), Arvioinnin teemanumero, 92–107. Pawson Ray & Tilley Nick 1997. Realistic evaluation. SAGE Publications, London. Pekkarinen Tuomas 2006. Toimenpiteiden vaikutusten arviointi empiirisessä mikrotaloustieteessä. Kansantaloudellinen aikakauskirja 3, 307–320. Prieto Luis & Sacristán José A 2003. Problems and solutions in calculating quality-adjusted life years (QALYs). Health and Quality of Life Outcomes 1(1), 80. Rajavaara Marketta 2007. Vaikuttavuusyhteiskunta. Sosiaalisten olojen arvostelusta vaikutusten todentamiseen. Väitöskirja. Sosiaalija terveysturvan tutkimuksia 84. Kelan tutkimusosasto, Helsinki. Rannanheimo Piia & Jauhonen Hanna-Mari 2018. Mihin reaalimaailman dataa tarvitaan? Näkökulmana lääkkeiden ja lääkinnällisten laitteiden valvonta, arviointi (HTA) ja kansallinen ohjaus. Sosiaalija terveysministeriön raportteja ja muistioita 44. Sosiaalija terveysministeriö, Helsinki. Robson Colin 2001. Käytännön arvioinnin perusteet. Opas evaluaation tekijöille ja tilaajille. Suom. työryhmä: Tuija Lindqvist, Maisa Maaniittu, Eila Niemi, Petteri Paasio & Leea Paija. Tammi, Helsinki. Rosenbaum Paul R. & Rubin Donald B. 1983. The Central Role of the Propensity Score in Observational Studies for Causal Effects. Biometrika 70(1), 41–55. Rosenbaum Paul R. & Rubin Donald B. 1984. Reducing bias in observational studies using subclassification on the propensity score. Journal of the American Statistical Association 79(387), 516–524. Rossi Peter H., Lipsey Mark W. & Freeman Howard E. 2004. Evaluation: A systematic approach. 7. painos. Sage, Thousand Oaks Calif. Rubin Allen & Babbie Eearl 2008. Research Methods for Social Work. Australia: Wadsworth/Thomson Learning, Belmont, CA. Rutter Michael 1994. Beyond longitudinal data: causes, consequences, changes, and continuity. Journal of consulting and clinical psychology 62(5), 928−940. Saarni Lea 2009. Kontrolloitu interventiotutkimus koulupisteiden vaikutuksista koululaisten tukija liikuntaelinten terveyteen. Väitöskirja. Acta Electronica Universitatis Tamperensis 817. Tampere University Press, Tampere. Sackett David L. 2011. Explanatory and pragmatic clinical trials: a primer and application to a recent asthma trial. Polskie Archiwum Medycyny Wewnetrznej 121(7−8), 259–263. Schulpher Mark 2010. The role and estimation of productivity costs in economic evaluation. Teoksessa Drummond Michael, McGuire Alistair (toim.) Economic evaluation in health care. Merging theory with practice. Oxford University Press, Oxford, 94−112. Sosiaalija terveyspalvelujen vaikuttavuuden ja kustannusvaikuttavuuden tutkiminen 127Uudistuva sosiaalija terveysala Sintonen Harri 2001. The 15D instrument of health-related quality of life: properties and applications. Annals of Medicine 33(5), 328–336. Sintonen Harri & Pekurinen Markku 2006. Terveystaloustiede. WSOY, Porvoo. Sosiaalihuollon lainsäädännön uudistamistyöryhmä 2012. Sosiaalihuollon lainsäädännön uudistamistyöryhmän loppuraportti. Sosiaalija terveysministeriön raportteja ja muistioita 21, Helsinki. Steinberg Laurence, Fegley Suzanne & Dornbusch Sanford M. 1993. Negative Impact of Part-Time Work on Adolescent Adjustment: Evidence From a Longitudinal Study. Developmental psychology, 29(2), 171–180. Sund Reijo 2003. Utilisation of administrative register using scientific knowledge discovery. Intelligent Data Analysis 7(6), 501–519. Sund Reijo, Nylander Olli & Palonen Tuula 2004. Raa’asta rekisteriaineistosta terveyspoliittisesti relevanttiin informaatioon. Yhteiskuntapolitiikka 69(4), 372–379. Thistlethwaite Donald L. & Campbell Donald T 1960. Regressiondiscontinuity Analysis: An alternative to the ex post facto experiment. Journal of Educational Psychology 51(6), 309–317. TOIMIA-tietokanta 2020. Terveydenja hyvinvoinnin laitos. https://www. terveysportti.fi/dtk/tmi/koti Torkki Paulus, Leskelä Riikka-Leena, Linna Miika, Torvinen Anna, Klemola Katja, Sinivuori Kari, Larsio Antti & Hörhammer Iiris 2017. Ehdotus sosiaalija terveyspalveluiden uudeksi kansalliseksi mittaristoksi. Valtioneuvoston selvitysja tutkimustoiminnan julkaisusarja 36. http://urn.fi/URN:ISBN:978-952-287-383-5 Töttö Pertti. 2004. Syvällistä ja pinnallista. Teoria, empiria ja kausaalisuus sosiaalitutkimuksessa. Vastapaino, Tampere. Valentijn Pim P. 2015. Rainbow of chaos: A study into the theory and practice of integrated primary care. Dissertation. Tilburg University, The Netherlands. https://pure.uvt.nl/ws/portalfiles/portal/9272073/ Valentijn_Rainbow_16_12_2015.pdf Van den Berg Bernard, Bleichrodt Han & Eeckhoudt Louis 2005. The economic value of informal care: a study of informal caregivers’ and patients’ willingness to pay and willingness to accept for informal care. Health Economics 14(4), 363–376. Vedung Evert 1997. Public policy and program evaluation. Transaction Publishers, New Brunswick (U.S.A). Venkataramani Theendar S., Bor Jacob & Jena Anupam B. 2016. Regression discontinuity designs in healthcare research. British Medical Journal 352(8050), i1216. Virtanen Petri 2007. Arviointi: arviointitiedon luonne, tuottaminen ja hyödyntäminen. Edita, Helsinki. 128 Janissa Miettinen, Kirsikka Selander & Ismo Linnosmaa Anneli Hujala & Helena Taskinen (toim.) Vuorela Piia, Malmivaara Antti, Komulainen Jorma & Jousilahti Pekka 2014. Tutkimustiedon kriittinen arviointi: Miten arvioin ja hyödynnän havainnoivan tutkimuksen tuottamaa tietoa? Lääketieteellinen Aikakauskirja Duodecim 130(15), 1545–1550. Väisänen Antti, Linnosmaa Ismo, Kestilä Laura, Paananen Reija & Gissler Mika 2014. Sijaishuollon vaikutus koulutukseen ja rikollisuuteen, Teoksessa Mäklin S (toim.) Terveystaloustiede 2014. Terveyden ja hyvinvoinnin laitoksen Työpaperi 3, 39–45. Terveyden ja hyvinvoinnin laitos, Tampere. Väyrynen Riikka, Ailio Erja, Arajärvi Miina & Forsell Martta 2020. Sosiaalihuollon tiedonkeruu-uudistuksen kehittämispolku. Versio 1.0. Terveyden ja Hyvinvoinnin laitos. Saatavissa: http://urn.fi/ URN:NBN:fi-fe2020051229433 Walton Marc, Powers John, Hobart Jeremy, Patrick Donald, Marquis Patrick, Vamvakas Spiros, Isaac Maria, Molsen Elizabeth, Cano Stefan & Burke Laurie 2015. Clinical Outcome Assessments: Conceptual Foundation—Report of the ISPOR Clinical Outcomes Assessment – Emerging Good Practices for Outcomes Research Task Force. Value in Health 18(6), 741–752. Weinstein Milton C., Torrance George & McGuire Alistair 2009. QALYs: The Basics. Value in Health 12(1), 5–9. Whitehead Sarah J. & Ali Shehzad 2010. Health outcomes in economic evaluation: the QALY and utilities. British Medical Bulletin 96(1), 5–21. WHO Quality of Life. https://www.who.int/healthinfo/survey/whoqolqualityoflife/en/ Williams Alan 1996. QALYs and ethics: A health economist’s perspective. Social Science & Medicine 43(12), 1795–1804. Williams Hywel, Burden-Teh Esther & Nunn Andrew 2015. What is a Pragmatic clinical trial? Journal of Investigative Dermatology 135(6), 1–3. Wing Coady, Simon Kosali & Bello-Gomez Ricardo A. 2018. Designing Difference in Difference Studies: Best Practices for Public Health Policy Research. Annual Review of Public Health 1(39), 453–469.