Enfermedad huérfana versus humanidad huérfana

Enfermedad hukrfana versus humanidad hukrfana Ma Josk Ponce Ponce, Beatriz Vbquez Dominguez, Joaquin Santana Flores, Yolanda Freire P&rez Direccidn: Joaquin Herrera Carranza Enfermedad huPrfana. Los pdses desarrollados tienden hacia sistemas de salud intezrada, donde la calidad, la cobemra y la accesibilidad esthn garantizadas. En la prictica y por diversos rnotivos, en la mayoria de 10s cams econbmicos, esto no siempre es posible. Un ejemplo claro lo constitoven 10s medicamentos hu&rfanas Por medicamento buhrfano se entiende aquel que es imprescindible en el tratamien- . . to de una enfermedad o situacih clinica de baja incidencia. Por esta razb, las campa3ias farmachuticas son reticentes a su fabricacibn v comercializacibn. As; se lleea al con- - cemo de enfermedad bukrfana, que es aquella que carece de tratamiento eficaz. de ieual . A . forma existen pacientes desatendidos, no porque la ciencia no pueda ofrecerle soluciones . . eficaces, sino porque estas soluciones no ban sido camercializadas. Existen ?as cinco mil enfermedades raras para las que no existe ilm&n tip0 de tratamiento. Estas afectan a mil personas por cada millbn de habitantes. En Europa estas enfermedades afectarian a 370.000 personas que, a falta de soluciones politicas y econbmicas mis oue smitarias o cientificas. se encontrarian en simacibn de desamoaro. La raiz del problema es fundamentalmente econbmica. El cancepto de medicamento huhrfano surge a consecuencia del proceso legislativo que exige demostracibn de seguridad y eficacia coma requisitas de autorizacidn de nuevos principios activos. Desde que una sustancia se vislumbra en la mente del investigador como posibilidad terapkutica, hasta que hsta esti en condiciones de ser prescrita y dspensada, pueden pasar mis de diez dos. For esta razbn, no es dificil imaginar que 10s gastos en programas de investigacibn serh exorbitados y en consecuencia estos programas sblo serh desarrollados en funci6n de expectativas razanables de mercada, centrhdose en situaciones clinicas de alta incidencia, capaces de amortizar la gran inversibn realizada. Las mdtiples consecuencias de este problema afectan tanto a investigadores, pequefias com~afdas. ~rofesionales sanitarios v en Lltimo tkrmino camo mavares afectadas. a .A 10s pacientes de este tipo de dolencias, que se ven sometidos a un ostracism0 sanitaria del que dficilmente podrh salir si no se toman medidas agresivas de caricter politico, econbmico y burocritico al respecto. Se frena el espiritu investigador, se limitan curiosidad y conocirniento. La imaginacibn, las buenas ideas se diluven por multitud de pasillos a la espera de recursos. . . I .I prqucha cornpahid no pucdc airontar lor g.lrror dc producao~i v :xncrci.tllz~- .LOU .ir L5 rnr&camcnto< hueriano<, qur qucd.~n su,ctos a I c~r,a.td dr 1.15 gr,~n.icr campdas, cuando no reducidos a productos no patentables El profes~unll ranttarlo re prcynta qu2 fuc dc IT\ hucnar prirticar mid~ra y farma- ;iuu;,, wmrlu rc ye importbtht~?,~ tie prrccribtr 1, di,pcns~r rnrJlcammtor cn;acrs pxra parolugi.ir rara pcro rrde,. drrtlnarlur no a utrd corn qur a ralvar rtdar. Loq paolrnrcr aqucjador Jc miermcJdcs h~~irlu.ts re rlcnrrrr rnarg~n~rl~s dcsdr rl vuntd dc v,,ta sar,it.lrm Dr)rrlw 41 cntrrmeJaJ carrce dr Lucrbs c~,tnrrc~.~l Dc iorntd A. curiosa se fuaa a1 enfermo a financiar su propio tratamiento. Resulta paradbiico, o al - menos inquietante, que una enfermedad no pueda empezar a ser atajada hasta que no hava un dnimo de enfermos oue haean rentable el tratamiento. A '. He aqd algunas ejemplos que ilustran la problemkti.tica existente: -En sistemas retributivos al acto mkdico, como el estadounidense, la corticotropina en el tratamiento de la esclerosis matiple no es cubierta por las compai;as de seguros. -Pentamidina es un antibibtico escaso, utilizado en un tip0 raro de pneumonia. -Para el uso de zidovudina en tratamientos de SIDA, este fkrnaco tuvo que ser incluido en las listas de mechcamentos hukrfanos. -L5-hidroxitriptbfano es un medicamento hukrfana en el tratamiento del sindrame de Down, mientras que en muchos paises su indicacibn hnica es la mioclonia postandxiLas dimensiones de un problema, en su raiz econbmico pero de amplias repercusiones &ticas y humanitarias, ha instado a 10s gobiernos a desarrollar politicas capaces de paliar esta laguna sanitaria. Pioneros en esta experiencia heron Estados Unidos y Japbn, que desde 1983 desarrollm programas para incentivar la investigacidn en este tip0 de medicamentos. Las medidas m6s importantes tomadas al resoecto han sido: La financiacidn econbmica de a~robacibn del medicamento hukrfano. Es imoortante destacar oue esta via rduzda de legalizacibn de medicamentos hu&rfanos ha sido utilizada para otros que simplemente eran nrgentes; as;, en las listas confeccionadas al respecro aparecen muchos tratamientos del cslcer y todos 10s del SIDA. De otro modo, la estricta legislaci6n americana (EDA) no habria permitido la r$ida comercializacibn de 10s tratamientos de SIDA al tratarse de una enfermedad muy reciente. Proyectos sirnilares al americano se gestan en estos momentos en la Unidn Europea, que se dotard de un estatuto especial para medicamentos hu&rfanos. La industria fmaciutica espaiiola parece haberse hecha eco del problema. Concretameute Farmaindustria trabaja hace algunos akos para que existan fkrmacos para peque- ~ .. i~u, c~lrcr~vos, Am orro &no que cl humanttlrw. Plantcar cl rrrna rle 1.1 rantdxd hubriana dcrJe \ma bvtvd b~obttcx mtr~6.1 on^ wrlr de dificultades, m& de definicibn que de concepto, pero dificultades al fin y al cabo. iDbnde esth 10s lites? ~Quikn ha de marcarlos? Se habla de consenso de minimos, ipero no son acaso 10s enfermas hukrfanos un colectivo marginado por mor de tanta generalizacibn? Y lo peor es que de forma subliminal, el consciente y el snbcansciente se van impregnando de mensajes desensibilizadores, capaces en hltimo tkrmino de justificar peque60s males en pos de un bien comb. Se usa a la persona como medio, no como fin en si mismo. 370.000 europeos padecen enfermedades sin tratamiento. Una humanidad hnirfana de todo, muere de lapeor enfermedad: el hambre. No hay diferencia, aun en el colectivo m6s grande el sufrimiento es individual. Humanidad hud$ana. A tenor de lo visto hasta ahora, no resulta dificil imaginar hasta quC punto se deben trasponer 10s tCrminos para redefiir la idea de humanidad huCrfana cuando re trata de paises en vias de desarrollo. La primera dificultad radica en el simple hecho de nombrarlos. Descanado Tercer Mundo, hay situaciones que no admiten llamarse Mundo, aunqne le precedan otros dos (2) supuestamente mejores. La tendencia en 10s ;ltimos aios es llamarlos Low income countries o paises de renta baja, tampoco parece acenado, es un tbmmino demasiado economicista para referirse a millones de personas necesitadas. En viar de derawollo lleva impllcito el sarcasmo, pero tambihn la esperanza. DejCmoslo estar. Segh la OMS, por salud hemos de entender no solamente la ausencia de afecciones o enfermedades, sino un estado completo de hienestar fkico, mental y social. La definicidn puede decirse universal, per0 ...< Significa lo mismo para un zaire60 que para un franc&? Por supuesto que no. Lo penoso es que ya nada nos sorprende. Gran parte de la poblaci6n de 10s pdses en vias de desarrollo se encuentra sanitariamente desatendida. La lista de prodnctos hubrfanos para cualquiera de ellos seria interminable. Sin duda estarian encabezadas por el agua y 10s alimentos. 800 millones de personas sufren desnutricidn cr6nica. En la Gltima Cumbre Mundial sobre la Alimentacidn, organizada por la FA0 en Roma, el pasado noviemhre, se acord6 reducir este n-ero a 200 millones para el ai?o 2020. iCuhtos morirh hana entonces? Y lo m6s aterrador: (Cuintos moririn despuks? Los presupuestos en sanidad son escasos. El PNB per chpita en Espaia es de 12.450 dblares, elporcentaje dedicado a salud es del 14%. El PNB per c6pita en Guatemala es de 1.000 dblares, a sanidad se dedica el 10%. Se favorece la sanidad privada frente a la phblica, se pueden encontrar lujosas chicas en las grandes ciudades mientras que en zanas mrales 10s nblos mueren de una simple &urea a falta de suero fisiol6gico. Un tratamiento de rehidratacidn cuesta nueve pesetas, fallecen tres millones de nsos al aio por esta cansa. Las cifras, 10s datos, se multiplican al infinite. Vivimos la era del sondeo, gr6ficos de barras, indices, porcentajes, diagramas de sectores no pueden cuantificar el hambre, el dolor y la miseria, menos aun cuando no se conocen, no se buscan soluciones pr6cticas y efectivas que den un poco de esperanza a quienes carecen de todo. No se trata de un hico vacio, de una simple carencia dentro de un sistema sanitario medianamente organizado, como era el caso del medicamento huCrfano; estamos hablando de la privacihn ahsolnta en la salud, en la educacibn, en la cultura, en todo aquello que contribuye al crecimiento de la persona; en estos tCrminos cualquier intento de definir sistema sanitario resulta vano. La salud va mbs all6 de lo sanitario, pero sin unas condiciones sanitarias basicas es imposible el bienestar integral, personal y colectivo, que entendemos por salud. Las desigddades econbmicas impiden a gran parte de la poblacibn luchar contra la enfermedad. Cuando 10s recursos, (que no las posibilidaded son escasos y esth mal gestionados. 10s oresuvuestos oara salud educacibn v cultura son 10s orimeros aue se resienten. Quiz6 parezca sorprendente, pero analizando a fondo el problema, las semejanzas con las ticticas gubernamentales y politicas de 10s que se llaman paises desarrollados son patentes. La diferencia estriba bicamente en la magnitud, pero la raiz es clara y comb; el desarrollo econbmico de un pais se asacia, casi irremediablemente a la regresi6n de lo m6s profundamente humano. El problems mL grave es sin duda el hambre, causante de la mayoria de las enfermedades mhs frecuentes en estos paises. Decir malnutricibn es decir infeccibn, baja inmunidad, escorbuto, diarreas. Hablamas de un mill6u y medio de muerter al do. For debajo del millbn de muenes esth la hepatitis, el SIDA y la tuberculosis; y aunque 10s mayores porcentajes de mortalidad 10s tiene esta humanidad hubrfana, se dedican enormes recursos para la investigacibn porque son enfermedades compartidas por ambos mundos. Paralelamente se encuentran desatendidas, inexistentes o seculares enpaises desarrollados pero que afenan a gran pane de la poblacibn, en la mayoria de las cams con tratamientos perfectamente conocidos. Con frecuencia se presentan 10s problemas del Sur como una amenaza de nuestra propi? seguridad; ad ocurrib con la peste en La India, el c6lera en Latinoamkrica, el &bala en Africa o el mismo SIDA. Cuando aoarecieron en Francia los orimeros casos de esta enfermedad, el despliegue en investigacibn he proporcional al terror que causb; se consideraba y aGn hoy se considera en determinados circulas, una enfermedad vergonzante, una amenaza. La investigacibn se inicib a un ritmo vertiginoso, frenar el desconocimiento para zaplacar el phico. Buscando el origen geogrififico del SIDA se llegb a Africa; ldas distancias no existen, la enfermedad no tiene fronteras,,, se deda en aquellos mom,entos. Los mayores ;odices de SIDA en heterosexuales, mujeres y nsos se dan en Africa, donde las madres ,ponadoras o enfermas, no tienen otro remedio que amamantar a sus hijos porque moririan antes de hambre que de SIDA. La queen Salud PGblica denorninamos con el tkrmina de tranricidn eplderni~ld~ica sigue en 10s paires desarrollados una evolucibn lbgica, se pasa progresivamente de un tipo de oroblemas a otros. m6s acordes con la evolucibn de la vida moderna, a la vez aue se van buscando las soluciones adecuadas a cada situacibn. Enfermedades como la diabetes, la hipertensibn y la obesidad surgen tras la Revolucibn Industrial, debido a 10s cambios en la dicta. al aumento del sedentarismo. etc. Paradbiicamente 10s oaises en vias de desarrollo suman a su propia problemitica muchos de 10s inconvenientes del desarrollo en Occidente. Asi conviven la malnutricibn y las enfermedades infecciosas con un alto indice de chcer, gran nGmero de accidentes de trifico y problemas medioambientales, en sociedades que no esth preparadas para soportar semejante carga. En esta tesitura no podemos afrontar el concept0 de enfermedad hubrfana en 10s mismas tbrminos en que lo haciamos para paises desarrollados; hay similitudes, se trata de enfermedades que econbmicamente no son sostenibles por el pair que las padece ni rentable para el que puede proporcionar tratamiento, pero hay una gran diferencia: la incidenda, son millones los afectados, millones 10s muertos. El hecho en si; desatencibn, abandano, astracismo, no es justificable en ninguno de 10s dos casos, (hablamos de personas, en ring& caro de fdas estadisticas), pero las repercusiones &ticas son m6s graves si cabe cuando hablamos de humanidad en la que influyen en el pensamiento, en 10s valores y en la moral de una sociedad que se llama civilizada.~ Orteea v Gasset. en su libro La Rebelidn de lar masas, uublicada en 1937, dice: .La ", . . violenda, ha lle~ado a su m-o desarrollo, y esto es un buen sintoma, porque significa . .. - que automiticamente va a iniciarse su descensor. Sesenta aiios despues las palabras de Orteea oueden oarecer eauivocadas: auizb no sea del todo cierto. La violencia ha sufrido - . A mbltiples mermorfosis, escisianes, divisiones y subdivisiones, ha cambiado en sus formas; la Segunda Guerra Mundial, la Guerra Fria, 800 millones de personas pasan bambre. Siempre ~ueden sobrevenir catistrofes mayores, todo el mundo lo sabe, pero se han de buscar las soluciones adecuadas al momento. Esto es lo aue nos weocuua, que la au- . . SCIIL~L JC un imco rulpablc, dc trn r.1bcz.1 dc IUICO nos r1r~m .>111,1 CPLII\J p~rl ~I~,cIIrendernor dc to.i~ rc\ponrahtl~dxrl. 10% prrocup.l I,, ~nvoluctAn, cl primirluicn~u dl quc trnrlcmo< vn tomu concicr~ci.t 111 porrilAn \ir rruc,rr.,s pw~bJldlrl~\ qur (311 niut-h.15. ;llw rmrr, por hacrr! ;Es pt,,thlr rrmeJ~.~r tanto tlc<.~rralgo? Por copucrro quv ri. rl h~mbrc e, l~hrr por naruralcz.~, ilcnc 1.11 ru mduu la pu>ll,rl~Jrrl rlr clcgtr cnrrr ic,Ja\ la$ opciones la mejor pasible y alguna vez la hard